今日，BioMarin Pharmaceutical公司宣布，基于近日與美國和歐洲監(jiān)管機構的交流，該公司計劃在第四季度向美國FDA和歐盟EMA遞交治療A型血友病的基因療法——valoctocogene roxaparvovec的監(jiān)管申請。預計這將是首款進入監(jiān)管審評階段的血友病基因療法。同時，BioMarin在國際血栓和止血學會2019年會（ISTH2019）上公布了這一療法的最新數據。
A型血友病患者因為缺乏凝血因子VIII，導致即使輕微的受傷就可能引起痛苦并危及生命的出血事件。而且，嚴重A型血友病患者往往會在肌肉或關節(jié)處出現自發(fā)出血。嚴重A型血友病患者占A型血友病患者總數的43%。目前，對這一疾病的標準療法是每周進行2-3次預防性因子VIII替代療法。然而，很多患者即便接受治療，仍然會出現出血事件，導致漸進性和失能性關節(jié)損傷，對他們的生活質量產生嚴重影響。
Valoctocogene roxaparvovec是一種使用AAV5病毒載體遞送表達因子VIII的轉基因的基因療法。它的優(yōu)勢在于患者可能只需要接受一次治療，肝細胞就可以持續(xù)表達因子VIII，從而不再需要長期接受預防性凝血因子注射。該療法已經獲得美國FDA授予的突破性療法認定和歐盟授予的PRIME藥品認定。
在ISTH2019上公布的最新數據顯示，在1/2期臨床試驗中接受一次劑量為6e13 vg/kg劑量的基因療法治療的患者，在接受治療后第三年，年出血率（ABR）和使用因子VIII的需求繼續(xù)得到控制。在接受治療的3年過程中，ABR和因子VIII使用率都平均下降96%。患者不再需要預防性因子VIII注射。
對基因療法的一個顧慮是它的療效能否長期維持，BioMarin對因子VIII水平的檢測表明，在接受治療后3年的過程中，因子VIII的表達水平已經進入了一個平臺期，表達水平下降的速度顯著減緩。這意味著這一基因療法有望帶來持久、長期的因子VIII表達。
“我們很高興FDA能夠將患者的聲音整合到審評過程中。臨床研究參與者震撼人心的見證已經成為幫助FDA審評這款基因療法的關鍵因素之一。它有望成為第一款治療血友病的基因療法，”BioMarin公司全球研發(fā)總裁Hank Fuchs博士說：“我們同時感謝EMA的PRIME藥品認定，讓我們能夠與監(jiān)管機構提前增加交流，幫助加快這一創(chuàng)新療法的審評。”
我們期待這款創(chuàng)新基因療法能夠早日獲得批準，為A型血友病患者造福。
參考資料：
[1] BioMarin Plans Regulatory Submissions for Marketing Authorization of Valoctocogene Roxaparvovec to Treat Severe Hemophilia A in 4Q 2019 in both U.S. and Europe. Retrieved July 8, 2019, from https://investors.biomarin.com/2019-07-08-BioMarin-Plans-Regulatory-Submissions-for-Marketing-Authorization-of-Valoctocogene-Roxaparvovec-to-Treat-Severe-Hemophilia-A-in-4Q-2019-in-both-U-S-and-Europe
[2] BioMarin ISTH Valrox Presentation. Retrieved July 8, 2019, from https://investors.biomarin.com/download/BMRN_ISTH+2019_Pasi+Late+breaker+FINAL.pdf
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