日前，F(xiàn)iercePharma發(fā)布了2019年十大重磅上市新藥。值得注意的是，榜單中有兩種基因療法：諾華(Novartis)治療脊髓肌萎縮(SMA)的Zolgensma與Bluebird公司治療β地中海貧血的Zynteglo。此外，榜單中沒(méi)有抗癌藥的身影，免疫類藥物與治療罕見(jiàn)基因疾病藥物成為焦點(diǎn)。
Ultomiris 公司：亞力兄
Ultomiris主要用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿(PNH)，是一款長(zhǎng)效C5補(bǔ)體抑制劑。“Ultomiris的批準(zhǔn)對(duì)PNH患者及其家屬來(lái)說(shuō)都是一個(gè)重大的好消息。”再生障礙性貧血和骨髓增生異常綜合征(AAMDS)國(guó)際基金會(huì)首席執(zhí)行官NeilHorikoshi說(shuō)，“11年前上市的Soliris改變了PNH患者的生活，但每隔一周就要輸液一次，仍給患者及其家屬帶來(lái)諸多不便。而Ultomiris只需每隔8周給藥一次，一年只用注射六七次，極大地改善了患者的生活。”
Upadacitinib 公司：艾伯維
艾伯維的upadacitinib(ABT-494)是一種口服Janus激酶亞型1(JAK1)選擇性抑制劑，屬第二代Janus激酶抑制劑，其對(duì)JAK1亞型具有高度選擇性。upadacitinib正在多個(gè)適應(yīng)癥中進(jìn)行臨床研究，如類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、銀屑病關(guān)節(jié)炎、克羅恩病、潰瘍性結(jié)腸炎、特應(yīng)性皮炎和巨細(xì)胞動(dòng)脈炎。
Skyrizi 公司：艾伯維
Skyrizi(risankizumab-rzaa)主要用于適合系統(tǒng)療法或光療的中度至重度斑塊型銀屑病成人患者的治療。今年3月底，Skyrizi獲日本批準(zhǔn)。4月，Skyrizi獲加拿大批準(zhǔn)，用于適合系統(tǒng)療法或光療的中度至重度斑塊型銀屑病成人患者的治療。今年3月初，歐洲藥品管理局(EMA)人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會(huì)(CHMP)推薦批準(zhǔn)Skyrizi用于適合系統(tǒng)療法的中度至重度斑塊型銀屑病成人患者。
Zynteglo 公司：Bluebird
6月14日，Bluebird bio公布了其最近獲得歐盟批準(zhǔn)的基因療法Zynteglo(LentiGlobin)的價(jià)格——177萬(wàn)美元(157.5萬(wàn)歐元)，成為目前全球第二昂貴的藥物，僅次于瑞士制藥巨頭諾華的脊髓性肌萎縮癥(SMA)基因療法Zolgensma——210萬(wàn)美元。
Roxadustat 公司：琺博進(jìn)、阿斯利康、安斯泰來(lái)
roxadustat是一種新型的口服缺氧誘導(dǎo)因子脯氨酰羥化酶抑制劑，可刺激紅細(xì)胞生成，調(diào)節(jié)鐵代謝，降低鐵調(diào)素。用于治療由透析依賴(DD)患者的慢性腎病引起的貧血患者。該藥可用于血液透析或腹膜透析的患者。
AR101 公司：Aimmune
AR101是一種實(shí)驗(yàn)性生物口服免疫療法，用于4-17歲兒童和青少年花生過(guò)敏的免疫治療。在此之前，F(xiàn)DA已于2014年9月授予AR101治療花生過(guò)敏的快速通道資格，并于2015年6月授予了AR101治療花生過(guò)敏的突破性藥物資格。
Zolgensma 公司：諾華
Zolgensma可用來(lái)治療罕見(jiàn)遺傳病“脊髓性肌肉萎縮癥”(SMA)，然后，這種藥物一針價(jià)格高達(dá)210萬(wàn)美元(約人民幣1448萬(wàn)元)，堪稱有史以來(lái)昂貴的藥物。對(duì)于Zolgensma昂貴的定價(jià)，諾華表示，Zolgensma只需要一劑就能完成治療，不用一直花錢買下一劑藥物，相比之下劃算得多，而且未來(lái)會(huì)和保險(xiǎn)公司合作，家長(zhǎng)可以分5年時(shí)間來(lái)支付費(fèi)用，平均每年付42.5萬(wàn)美元(約人民幣293萬(wàn)元)。
Brolucizumab 公司：諾華
FDA已受理新一代眼科藥物brolucizumab(RTH258)治療濕性年齡相關(guān)性黃斑變性(wet-AMD，又名新生血管性AMD，nAMD)的生物制品許可申請(qǐng)(BLA)。值得一提的是，諾華使用了一張優(yōu)先審評(píng)券(PRV)來(lái)加速該BLA審查，將把審查周期由常規(guī)10個(gè)月縮短至6個(gè)月。如果獲得批準(zhǔn)，諾華預(yù)計(jì)將在2019年將brolucizumab推向市場(chǎng)。
Spravato 公司：強(qiáng)生
2019年3月5日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)強(qiáng)生旗下楊森制藥Spravato(es**)鼻噴霧劑與口服抗抑郁藥一起用于治療治療抵抗性抑郁癥。Spravato的獲批標(biāo)志著近50年來(lái)治療患有治療抵抗性抑郁癥(重度抑郁癥)的第一種新方法。
Mayzent 公司：諾華
Mayzent是專門用于治療活動(dòng)性繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化(SPMS)的藥物。諾華公司于2019年3月26日在巴塞爾宣布，Mayzent通過(guò)美國(guó)FDA審批，用于治療成人復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化，包括活動(dòng)性繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化、復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化和臨床孤立綜合征。
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