諾華血液病新藥獲FDA優(yōu)先審評，用于預防血管阻塞危象

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來源：醫(yī)藥魔方

2019-07-18

月16日，諾華宣布FDA已受理crizanlizumab（SEG101）預防鐮狀細胞?。⊿CD）患者血管阻塞性危象（VOCs）的生物制品許可申請（BLA），并將優(yōu)先審評。2018年12月，crizanlizumab獲FDA授予突破性療法認定。

7月16日，諾華宣布FDA已受理crizanlizumab（SEG101）預防鐮狀細胞?。⊿CD）患者血管阻塞性危象（VOCs）的生物制品許可申請（BLA），并將優(yōu)先審評。2018年12月，crizanlizumab獲FDA授予突破性療法認定。此次審查期將從10個月縮短至6個月，如果本次FDA批準，crizanlizumab有望成為首個針對P-選擇素介導的鐮狀細胞病多細胞粘附的單克隆抗體。

本次上市申請是基于一項代號為SUSTAIN的II期臨床研究，該研究結果表明，與安慰劑相比，crizanlizumab（5mg/kg）治療組將VOCs中位年發(fā)病率顯著降低了45.3%（1.63 vs 2.98）；治療組在治療期間沒有經歷任何VOCs的患者比例是安慰劑組的2倍以上（36% vs 17%）；首次接受VOCs治療的中位時間是安慰劑組的3倍（4.07個月 vs 1.38個月）; 中位年住院天數減少了42%（4.00 vs 6.87）。

Crizanlizumab是一種研究性人源化單克隆抗體，可阻斷P-選擇素介導的多細胞粘附，可用于預防鐮狀細胞病患者的血管閉塞性危象（VOCs）。Crizanlizumab與血小板和血管內皮細胞表面的P-選擇素分子結合，可抑制內皮細胞，血小板，紅細胞，鐮狀紅細胞和白細胞之間的相互作用。

鐮狀細胞病是一種使人衰弱的遺傳性血液疾病，它會影響紅細胞的形狀，并且可以使血細胞和血管比平時更加堅硬。當多個血細胞彼此粘附時可能發(fā)生阻塞。降低血細胞和血管粘性可能有助于減少患者經歷VOC的天數。據估計，美國鐮狀細胞病人的終生醫(yī)療保健平均費用接近100萬美元。

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