誘導多能干細胞是獲得諾貝爾獎的研究成果，如今，利用IPS模型結(jié)合小分子腫瘤用藥治療肌萎縮側(cè)索肌硬化（ALS）的臨床試驗在日本開始。
ALS又稱漸凍人癥，2014年，一場席卷全球的冰桶挑戰(zhàn)，中心就是漸凍人癥。
5年前的一場冰桶挑戰(zhàn)，一陣颶風般席卷全球。從好萊塢明星到公司高管，從政界領袖到商業(yè)巨頭，紛紛投入了這場挑戰(zhàn)。
五年過去了，冰塊融化，挑戰(zhàn)不再，但是，對于漸凍人癥的關(guān)注沒有減退。
得知，一個獲得諾貝爾獎的醫(yī)學研究正在對ALS展開新藥的臨床試驗。
誘導多能干細胞是由中山伸彌（Shinya Yamanaka）領導，在京都大學iPS細胞研究所（CiRa)開展。
這個團隊正在將一種治療白血病的小分子用藥，用于治療漸凍人癥的細胞療法進入臨床試驗。
這個臨床試驗在日本的幾所知名大學開展，包括：京都大學，德島大學，北里大學。
試驗的主要研究者（PI）是干細胞醫(yī)學分野教授井上治久。
在細胞增殖方面獨樹一幟的井上教授發(fā)現(xiàn)，和正常人相比，漸凍人癥的患者運動神經(jīng)元細胞中，由于有害蛋白質(zhì)的過度積累，導致細胞容易衰亡。
接著，井上研究團隊對于誘導多能干細胞的ALS的細胞進行了1，416種化合物的投入試驗。他們發(fā)現(xiàn)，一種已經(jīng)獲批上市的治療血癌的化合物，小分子治療藥對于ALS有著明顯的防治細胞衰亡的作用。
這個小分子用藥，就是Bosutinib（保蘇替尼）。
相比耳熟能詳?shù)难耗[瘤治療用藥，達沙替尼，尼羅替尼，伊馬提尼等小分子抗腫瘤用藥相比，并不太為人知道。
保蘇替尼是BCR-ABL 和 src 酪氨酸激酶（TKI）抑制劑。
最早由美國惠氏Wyeth制藥公司開發(fā)，后來隨著輝瑞收購了惠氏，這個新藥由輝瑞上市，上市名為Busulif，獲批用于治療慢性髓性白血?。–ML）的治療。
但是，bosutinib能否用于治療ALS患者，安全性怎樣，至今不為人知。
作為研究的第二步，京都大學的研究團隊在動物模型上進行了研究。他們發(fā)現(xiàn)，在ALS癥的小鼠上使用了bosutinib，小鼠的病情進展得以延緩，生存期延長。而且，運動神經(jīng)元中的有害蛋白質(zhì)的積累也隨之減少。
于是，為了評價bosutinib在漸凍人癥患者的安全性和耐受性，是這個臨床試驗的目的。臨床試驗從今年3月開始，招募24名患者。
對于CML患者來說，用藥劑量為每日500毫克，可是對于漸凍人癥來說，劑量很難決定。為了安全性考慮，試驗從每日200毫克開始，然后上升到400毫克。
如今，4個月過去了，在實驗室表現(xiàn)不錯，有希望的在誘導多能干細胞IPS的結(jié)果能在實際的患者身上再現(xiàn)嗎？
研究人員表示，目前還不知道。
“bosutinib在實驗室中的IPs模型中表現(xiàn)出可以延緩ALS患者生命的結(jié)果，但是，具體的人體試驗結(jié)果現(xiàn)在還為時過早。”
“我們將繼續(xù)對于安全性評估的基礎上，對于有效性進行評估。”
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