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CPHI制藥在線 資訊 創(chuàng)新酶替代療法獲FDA突破性療法認(rèn)定 用于治療兒童遺傳病

創(chuàng)新酶替代療法獲FDA突破性療法認(rèn)定 用于治療兒童遺傳病

熱門(mén)推薦: FDA 精氨酸酶 ARG1-D
來(lái)源:藥明康德
  2019-07-29
ARG1-D又稱精氨酸血癥,是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病?;颊咭?yàn)锳RG1基因上的突變,導(dǎo)致肝 臟內(nèi)缺乏精氨酸酶1,精氨酸代謝出現(xiàn)障礙。精氨酸在患者的血液及腦髓液中累積,可導(dǎo)致其智力和運(yùn)動(dòng)障礙、痙攣性癱瘓。

       近日,Aeglea BioTherapeutics公司宣布,美國(guó)FDA已授予其在研療法pegzilarginase突破性療法認(rèn)定,用于治療精氨酸酶缺乏癥(ARG1-D)。FDA的突破性療法認(rèn)定旨在加快創(chuàng)新療法的研發(fā)和審評(píng)速度。

       ARG1-D又稱精氨酸血癥,是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病?;颊咭?yàn)锳RG1基因上的突變,導(dǎo)致肝 臟內(nèi)缺乏精氨酸酶1,精氨酸代謝出現(xiàn)障礙。精氨酸在患者的血液及腦髓液中累積,可導(dǎo)致其智力和運(yùn)動(dòng)障礙、痙攣性癱瘓。這種疾病出現(xiàn)在兒童早期,嚴(yán)重危及生命,目前除了嚴(yán)格控制蛋白質(zhì)的攝入外,尚無(wú)有效的治療手段。

       Pegzilarginase是一種增強(qiáng)型的人體精氨酸酶,可促進(jìn)體內(nèi)精氨酸代謝。這種酶替代療法能夠降低患者血液內(nèi)的精氨酸水平,達(dá)到治療的效果。

       1/2期臨床試驗(yàn)及2期開(kāi)放標(biāo)簽擴(kuò)展試驗(yàn)數(shù)據(jù)表明,pegzilarginase給藥后患者的血液精氨酸水平降低并維持穩(wěn)定。目前,Aeglea公司正準(zhǔn)備開(kāi)展關(guān)鍵性的3期臨床試驗(yàn),該試驗(yàn)旨在對(duì)比pegzilarginase治療與安慰劑治療的效果。

       “最新的臨床數(shù)據(jù)表明,pegzilarginase治療后患者的血液精氨酸水平及其疾病癥狀都得到了改善,pegzilarginase因此被授予FDA突破性療法認(rèn)定,”Aeglea公司總裁兼首席執(zhí)行官Anthony G. Quinn博士說(shuō):“突破性療法認(rèn)定提供了一條與FDA密切合作的途徑,我們將努力推進(jìn)這種革新療法,造福ARG1-D患者。    

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