“重大新藥創(chuàng)制”國(guó)家科技重大專項(xiàng)于2008年啟動(dòng)，實(shí)施期限為2008年至2020年。這一關(guān)系國(guó)計(jì)民生的重大專項(xiàng)收官在即，成果如何？7月31日，科技部會(huì)同衛(wèi)健委在北京召開(kāi)“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)新聞發(fā)布會(huì)，介紹了該重大專項(xiàng)取得的最新進(jìn)展。

       “新藥創(chuàng)制專項(xiàng)產(chǎn)出了一批重大標(biāo)志性成果，取得了顯著的經(jīng)濟(jì)社會(huì)效益。”7月31日，科技部會(huì)同衛(wèi)健委在北京召開(kāi)“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)新聞發(fā)布會(huì)，科技部重大專項(xiàng)司副司長(zhǎng)楊哲表示。新藥創(chuàng)制專項(xiàng)實(shí)施管理辦公室常務(wù)副主任、衛(wèi)生健康委科教司劉登峰專員介紹：“自2017年以來(lái)，又有14個(gè)1類新藥獲批，呈現(xiàn)井噴式增長(zhǎng)。”

       1類新藥數(shù)量是以前8倍

       新藥創(chuàng)制專項(xiàng)啟動(dòng)以來(lái)，我國(guó)一共獲批了多少新藥？“截至今年7月份，專項(xiàng)累計(jì)139個(gè)品種獲得新藥證書(shū)，其中1類新藥44個(gè)，數(shù)量是專項(xiàng)實(shí)施前的8倍。”劉登峰介紹，針對(duì)重大疾病防控需求，新藥創(chuàng)制專項(xiàng)圍繞產(chǎn)業(yè)鏈部署研發(fā)鏈，重大品種研發(fā)成果顯著，已超額完成“十三五”品種研發(fā)目標(biāo)。

       新藥不僅品種數(shù)量多，質(zhì)量水平也非常高。以抗腫瘤藥為例，PD-1免疫治療相關(guān)研究獲得了2018年諾貝爾獎(jiǎng)。免疫療法通過(guò)激活人體自身免疫系統(tǒng)來(lái)對(duì)抗腫瘤細(xì)胞，適應(yīng)范圍廣、副作用小，是一種革命性療法。

       “在2017年全球前十大抗腫瘤藥物中，有6個(gè)是生物藥。我國(guó)創(chuàng)新生物藥相對(duì)更接近國(guó)際先進(jìn)水平。”新藥創(chuàng)制專項(xiàng)技術(shù)副總師陳凱先院士介紹，2018年以來(lái)，我國(guó)共有3個(gè)PD-1抑制劑獲批，分別是特瑞普利單抗、信迪利單抗、卡瑞利珠單抗。“這些PD-1抑制劑藥物上市，推動(dòng)國(guó)內(nèi)進(jìn)入了免疫治療時(shí)代。”

       “新藥創(chuàng)制專項(xiàng)瞄準(zhǔn)國(guó)外醫(yī)藥前沿。”中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院副院長(zhǎng)石遠(yuǎn)凱說(shuō)，2018年以來(lái)中國(guó)開(kāi)始批準(zhǔn)PD-1藥物上市，在最初兩種國(guó)外PD-1藥物獲準(zhǔn)在中國(guó)上市的短短半年內(nèi)，中國(guó)公司自主研發(fā)的PD-1藥物，如君實(shí)生物的特瑞普利單抗、信達(dá)生物的信迪利單抗就獲批上市了。“這些藥物給我國(guó)腫瘤病人帶來(lái)了新的治療選擇。目前，我國(guó)還有一些PD-1/PD-L1單抗藥正在臨床試驗(yàn)中，非常值得期待。”

       一些創(chuàng)新藥研發(fā)經(jīng)歷了漫長(zhǎng)歲月打磨。例如，今年6月份獲批的可利霉素，30年前就被列入國(guó)家高科技“863”項(xiàng)目開(kāi)始基礎(chǔ)研究，這個(gè)國(guó)家1.1類創(chuàng)新藥的誕生非常不容易。

       中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院研究員王以光介紹，可利霉素服用安全、口服量少且不良反應(yīng)率低，對(duì)上呼吸道細(xì)菌感染具有很好療效。目前，該藥已獲國(guó)內(nèi)專利16項(xiàng)，并在16個(gè)PCT成員國(guó)獲得了41項(xiàng)國(guó)外專利。

       促進(jìn)看病費(fèi)用大大降低

       新藥創(chuàng)制專項(xiàng)對(duì)人民群眾獲得“用得上、用得起”的藥物起到了積極推動(dòng)作用。很多新藥填補(bǔ)了國(guó)內(nèi)臨床空白，并促成市場(chǎng)同類藥品降價(jià)。

       比如，中國(guó)80%肝癌是由慢性病**肝炎引起的，其中丙肝HCV相關(guān)占比近一半。2018年6月份獲批上市的達(dá)諾瑞韋鈉片，是我國(guó)本土企業(yè)開(kāi)發(fā)的首個(gè)直接抗HCV病毒 藥物，療效安全性與國(guó)外同期藥品相當(dāng)甚至更優(yōu)，從而將丙肝患者治療費(fèi)用由美國(guó)同類藥物的8.4萬(wàn)美元（約57萬(wàn)元），降低至4萬(wàn)元。

       “新藥創(chuàng)制專項(xiàng)自2008年實(shí)施以來(lái)，在肺癌、胃癌、乳腺癌、結(jié)腸癌、淋巴癌等治療藥物方面取得了顯著成果，共有12個(gè)1類抗腫瘤創(chuàng)新藥獲批。”陳凱先院士說(shuō)，這些抗腫瘤創(chuàng)新藥上市為滿足我國(guó)癌癥患者用藥需求作出了很大貢獻(xiàn)。

       不少新藥針對(duì)人民群眾的實(shí)際需求研發(fā)，比老藥療效好，副作用小，能解除民眾疾苦。

       比如，我國(guó)有超過(guò)800萬(wàn)牛皮癬（銀屑?。┗颊?。這類皮膚病難治愈、易復(fù)發(fā)，給患者帶來(lái)了很大痛苦。今年5月底剛剛獲批上市的本維莫德乳膏，在臨床試驗(yàn)中表現(xiàn)出很好療效，療效和安全性指標(biāo)均優(yōu)于目前國(guó)際公認(rèn)的“金標(biāo)準(zhǔn)藥物”卡泊三醇。該藥由北京文豐天濟(jì)醫(yī)藥科技有限公司研發(fā)，該公司總經(jīng)理陳庚輝介紹，目前該藥正在美、日、德等5個(gè)國(guó)家同時(shí)做臨床三期試驗(yàn)。

       此外，考慮到實(shí)際應(yīng)用情況，還有一些新藥正開(kāi)展有針對(duì)性創(chuàng)新。2018年5月份獲批上市的注射用艾博韋泰，由前沿生物藥業(yè)（南京）股份有限公司自主研發(fā)，是我國(guó)第一個(gè)原創(chuàng)抗艾滋病新藥，也是全球第一個(gè)長(zhǎng)效人類免疫缺陷病毒（HIV-1）融合抑制劑。該公司董事長(zhǎng)謝東介紹，該藥是長(zhǎng)效注射藥，一周給藥一次，不必像現(xiàn)有常用抗艾藥物那樣天天口服。這樣可以減少與其他藥物相互作用，使需要治療多種合并癥的HIV重癥患者可同時(shí)治療其他重癥，解決眾多手術(shù)病人無(wú)法用藥的重大臨床問(wèn)題。該藥上市后已進(jìn)入全國(guó)20個(gè)省份的醫(yī)院，對(duì)我國(guó)艾滋病防控意義重大，也為全球遏止艾滋病蔓延貢獻(xiàn)了中國(guó)力量。

       國(guó)際化進(jìn)程快速推進(jìn)

       新藥創(chuàng)制專項(xiàng)啟動(dòng)以來(lái)，已經(jīng)產(chǎn)生了重大經(jīng)濟(jì)效益和社會(huì)效益。

       專項(xiàng)推進(jìn)了中藥現(xiàn)代化。新藥創(chuàng)制專項(xiàng)突破了中成藥臨床準(zhǔn)確定位、數(shù)字化全程質(zhì)控等一批核心技術(shù)，全面提升了中藥生產(chǎn)技術(shù)和質(zhì)量控制水平，加快了中藥國(guó)際化步伐。截至目前，新藥創(chuàng)制專項(xiàng)支持的32個(gè)中藥品種獲得了新藥證書(shū)，48個(gè)品種獲得了臨床批件，建立了21個(gè)中藥現(xiàn)代化科技產(chǎn)業(yè)基地，4個(gè)中藥材規(guī)范化種植基地。

       在新藥創(chuàng)制專項(xiàng)引導(dǎo)和支持下，國(guó)產(chǎn)藥品國(guó)際化進(jìn)程高速推進(jìn)。截至2018年底，累計(jì)超過(guò)280個(gè)通用名藥物通過(guò)歐美注冊(cè)，29個(gè)專項(xiàng)支持品種在歐美發(fā)達(dá)國(guó)家獲批上市，23個(gè)制劑品種以及4個(gè)**產(chǎn)品通過(guò)了世界衛(wèi)生組織（WHO）預(yù)認(rèn)證，100多個(gè)新藥開(kāi)展歐美臨床實(shí)驗(yàn)，一批自主研制的新藥及高端制劑走向國(guó)際。

       專項(xiàng)也使國(guó)家藥物創(chuàng)新技術(shù)體系初步建成。圍繞原始創(chuàng)新和藥物研發(fā)鏈條的不同階段，新藥創(chuàng)制專項(xiàng)布局建設(shè)了一系列技術(shù)平臺(tái)。初步形成了以科研院所和高校為主的源頭創(chuàng)新，以企業(yè)為主的技術(shù)創(chuàng)新，上中下游緊密結(jié)合、政產(chǎn)學(xué)研用深度融合的網(wǎng)格化創(chuàng)新體系，自主創(chuàng)新能力顯著提升。新藥創(chuàng)制專項(xiàng)資助成果獲得國(guó)家科技獎(jiǎng)勵(lì)61項(xiàng)，吸引和集聚了大批國(guó)內(nèi)外優(yōu)秀高級(jí)人才。

       在新藥創(chuàng)制專項(xiàng)牽引帶動(dòng)下，我國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新投入持續(xù)上升，有效帶動(dòng)了地方財(cái)政、企業(yè)及社會(huì)投入，推動(dòng)我國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)環(huán)境不斷優(yōu)化。

       2018年全年，醫(yī)藥工業(yè)累計(jì)實(shí)現(xiàn)主營(yíng)業(yè)務(wù)收入25840億元，同比增長(zhǎng)12.7%；累計(jì)實(shí)現(xiàn)利潤(rùn)總額3364.5億元，同比增長(zhǎng)10.9%。規(guī)模以上醫(yī)藥制造業(yè)增加值累計(jì)同比增長(zhǎng)9.7%，高于工業(yè)整體增速3.5個(gè)百分點(diǎn)，位居工業(yè)全行業(yè)前列。

       目前，我國(guó)百億元規(guī)模藥企數(shù)量由專項(xiàng)實(shí)施前的2家增至17家。京津冀、環(huán)渤海、長(zhǎng)三角、珠三角等地區(qū)逐步形成了相對(duì)集中、各具特色的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集群，加快了區(qū)域經(jīng)濟(jì)發(fā)展和產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)型升級(jí)。

       新藥創(chuàng)制專項(xiàng)實(shí)施期限為2008年至2020年，收官在即，下一步如何發(fā)展？“新藥創(chuàng)制專項(xiàng)將認(rèn)真思考我國(guó)藥物創(chuàng)新體系的新定位和新任務(wù)，開(kāi)展后續(xù)戰(zhàn)略研究。”陳凱先院士表示，未來(lái)將加強(qiáng)多學(xué)科、多種技術(shù)方法交匯融合，主動(dòng)對(duì)接科技前沿新突破，開(kāi)拓新藥研究和產(chǎn)業(yè)發(fā)展新方向，最終為滿足人民群眾“用得上、用得起”的藥品需求作出貢獻(xiàn)。