衛(wèi)材株式會(huì)社（總部位于日本東京，現(xiàn)任社長(zhǎng)為內(nèi)藤晴夫，以下簡(jiǎn)稱“衛(wèi)材”）在阿爾茨海默病協(xié)會(huì)國際會(huì)議(AAIC,Alzheimer's Association International Conference)期間的專題會(huì)議“BACEi試驗(yàn)結(jié)果討論：挑戰(zhàn)和機(jī)遇”中進(jìn)行了相關(guān)療法的展示和討論，包括口服β-淀粉樣蛋白裂解酶(BACE)抑制劑Elenbecestat*來治療阿爾茨海默病(AD)的研究數(shù)據(jù)。阿爾茨海默病協(xié)會(huì)國際會(huì)議(AAIC)于2019年7月14日至18日在美國加利福尼亞州洛杉磯市舉行。此外，衛(wèi)材還舉辦了一次關(guān)于臨床前AD藥物開發(fā)的基本原理和機(jī)會(huì)的專題研討會(huì)。
1. AAIC的專題會(huì)議（BACEi試驗(yàn)結(jié)果討論：挑戰(zhàn)和機(jī)遇）
在這次會(huì)議上，各公司分別展示了自己持有的BACE抑制劑的相關(guān)信息。衛(wèi)材則全面介紹了以下非臨床研究和臨床研究的結(jié)果，以及關(guān)于Elenbecestat的臨床研究現(xiàn)狀。
根據(jù)非臨床研究結(jié)果，Elenbecestat在使用到可顯著降低CSF中β淀粉樣蛋白(Aβ)水平的劑量時(shí)，未顯示對(duì)樹突棘密度下降和線粒體功能損害有顯著影響，以上兩項(xiàng)皆與認(rèn)知功能衰退相關(guān)。
數(shù)據(jù)安全監(jiān)測(cè)委員會(huì)(DSMB)對(duì)900名接受該治療6個(gè)月或以上的患者的安全性數(shù)據(jù)進(jìn)行了包括認(rèn)知功能變化的定期審查。在最近的一次審查中，DSMB建議繼續(xù)對(duì)Elenbecestat的III期 Mission AD 1和2研究，且不做任何修改。
在II期臨床研究（研究202）中，患由AD導(dǎo)致的輕度認(rèn)知障礙(MCI)或由AD導(dǎo)致的輕至中度癡呆（淀粉樣蛋白病理經(jīng)正電子發(fā)射計(jì)算機(jī)斷層掃描(PET)證實(shí)）的患者在接受50mg Elenbecestat給藥后，與安慰劑組相比，18個(gè)月時(shí)淀粉樣PET顯示大腦中淀粉樣蛋白量顯著減少。
與安慰劑組相比，在18個(gè)月時(shí)，使用臨床癡呆評(píng)分總和量表(CDR-SB)和阿爾茨海默病綜合評(píng)分(ADCOMS)的臨床評(píng)估結(jié)果顯示，Elenbecestat 50mg劑量組的整體惡化程度較小。研究202中，Elenbecestat的耐受性可接受。
Elenbecestat已被阿爾茨海默病臨床試驗(yàn)聯(lián)合會(huì)(ACTC, Alzheimer's Clinical Trials Consortium)選定為待評(píng)價(jià)治療方案，并將在即將進(jìn)行的針對(duì)AD一級(jí)預(yù)防（A3研究）和二級(jí)預(yù)防（A45研究）的臨床研究中進(jìn)行評(píng)價(jià)；研究篩選將于2020年開始。
2. 衛(wèi)材發(fā)起的研討會(huì)（臨床前阿爾茨海默病的靶向治療）
在本次研討會(huì)上，學(xué)術(shù)先驅(qū)們作了一個(gè)專題介紹，包括AD的生物學(xué)定義、分子途徑和早期治療相關(guān)的問題和展望，隨之展開了一場(chǎng)熱烈的討論。
大腦中的Aβ積累（Aβ是AD的致因物質(zhì)）在AD記憶癥狀出現(xiàn)前的十到二十年便已開始，因此，需要根據(jù)病理而不是臨床癥狀來進(jìn)行診斷和分類。在最新的AD分類ATN（淀粉樣蛋白、Tau、神經(jīng)退行性疾病/神經(jīng)元損傷）中，“AD是一種隨著阿爾茨海默病的一系列事件連續(xù)體而發(fā)展變化的疾病”這一概念得到了詮釋。隨著生物標(biāo)志物（血液、CSF、影像學(xué)）研究的進(jìn)展，引入了AD現(xiàn)狀（能夠確定AD分期，包括臨床前AD）這一概念。隨著此類診斷技術(shù)的發(fā)展，對(duì)AD進(jìn)行臨床前治療性干預(yù)成為可能。通過基于通路的靶向療法來減少**Aβ種類的產(chǎn)生，是抑制AD發(fā)病的研究方法中的一種合理途徑。此外，研討會(huì)還討論了針對(duì)今后的研究設(shè)計(jì)創(chuàng)新、聯(lián)合療法的應(yīng)用和建立精簡(jiǎn)化血基診斷法的展望。
基于在阿爾茲海默病和癡呆領(lǐng)域超過35年的藥物研發(fā)經(jīng)驗(yàn)，衛(wèi)材力求通過多維度和全面方法來實(shí)現(xiàn)癡呆的防治。衛(wèi)材致力于盡快研發(fā)出創(chuàng)新藥物，為滿足現(xiàn)存的醫(yī)療需求和提升患者及其家屬的福祉做出貢獻(xiàn)。
* Elenbecestat 由衛(wèi)材和渤健公司（總部位于美國馬薩諸塞州的劍橋市，以下簡(jiǎn)稱“渤健”）共同研發(fā)。
【編者按】
1.關(guān)于Elenbecestat （通用名，開發(fā)代碼：E2609）
Elenbecestat是由衛(wèi)材率先研發(fā)的一種下一代候選口服藥，可通過抑制BACE（β淀粉樣蛋白裂解酶）來治療阿爾茨海默病。目前該藥尚在研發(fā)中。Elenbecestat可抑制BACE這一產(chǎn)生Aβ肽的關(guān)鍵酶，從而降低Aβ的產(chǎn)生量，并通過減少大腦中淀粉樣斑塊的形成，可減緩阿爾茨海默病的進(jìn)展，從而發(fā)揮延緩疾病進(jìn)展的作用。目前正在進(jìn)行兩項(xiàng)針對(duì)Elenbecestat用于治療早期阿爾茨海默?。òㄓ砂柎暮Ｄ〖拜p度阿爾茨海默病導(dǎo)致的輕度認(rèn)知障礙）的全球性III期臨床研究（MISSION AD1/2）。此外，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已為Elenbecestat的研發(fā)開通了快速通道， FDA只對(duì)其認(rèn)為具有治療嚴(yán)重疾病和解決未滿足的醫(yī)療需求潛力的藥物開放這一促進(jìn)研發(fā)和加速審查的通道。
2.關(guān)于衛(wèi)材和渤健之間的阿爾茨海默病藥物聯(lián)合開發(fā)協(xié)議
衛(wèi)材和渤健在阿爾茨海默病治療藥物開發(fā)和商業(yè)化方面進(jìn)行著廣泛的合作。衛(wèi)材在BACE抑制劑Elenbecestat和抗淀粉樣β(Aβ)原纖維抗體BAN2401的聯(lián)合開發(fā)中處于主導(dǎo)地位。兩家公司計(jì)劃在全球范圍內(nèi)為這兩種化合物申請(qǐng)市場(chǎng)授權(quán)。如果這一申請(qǐng)獲得批準(zhǔn)，這兩家公司將會(huì)在美國、歐盟和日本等主要市場(chǎng)上共同推廣以上產(chǎn)品。至于BAN2401和Elenbecestat，兩家公司將平攤總成本，包括研發(fā)費(fèi)用。在獲得上市許可并推出產(chǎn)品后，衛(wèi)材將預(yù)定Elenbecestat和BAN2401的所有銷售，利潤(rùn)均分。
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