今日，擁有全球領(lǐng)先基因治療平臺的AskBio公司宣布并購致力于開發(fā)合成基因啟動子的Synpromics公司，雙方的合作旨在實(shí)現(xiàn)更精準(zhǔn)的細(xì)胞靶向和基因表達(dá)，進(jìn)一步改良基因療法。
AskBio公司專注于開發(fā)腺相關(guān)病毒（AAV）基因療法。它獨(dú)創(chuàng)AAV技術(shù)平臺能夠使用基因工程手段，對AAV的衣殼蛋白進(jìn)行修改，從而構(gòu)建具有新型衣殼蛋白的AAV。這些新型AAV不但可以靶向人體中的不同器官，而且可以逃避人體中已有的抗AAV抗體的攻擊，從而治療原先無法接受基因療法的患者。
Synpromics公司通過基因組學(xué)，生物信息學(xué)和智能數(shù)據(jù)驅(qū)動設(shè)計(jì)，實(shí)現(xiàn)為患者提供更安全，更有效的細(xì)胞和基因藥物，從而改善人類健康。其專有的多維生物信息學(xué)數(shù)據(jù)庫PromPT平臺可以進(jìn)行特定產(chǎn)品的啟動子設(shè)計(jì)和選擇，為下一代基于細(xì)胞和基因的藥物提供支持。天然的啟動子在治療應(yīng)用中有所局限，但Synpromics的合成啟動子可以更好地調(diào)節(jié)基因活性和精確的控制蛋白質(zhì)生產(chǎn)。它們在任何細(xì)胞類型、組織、環(huán)境或生物學(xué)條件下，都能以精準(zhǔn)的特異性驅(qū)動基因表達(dá)。該技術(shù)將使細(xì)胞和基因治療更加有效。
AskBio公司的AAV技術(shù)、衣殼數(shù)據(jù)庫，載體生產(chǎn)系統(tǒng)和多維基因治療平臺與Synpromics公司的啟動子和生物信息學(xué)技術(shù)相結(jié)合，為更精準(zhǔn)的靶向復(fù)雜疾病，提高AAV基因治療載體的療效創(chuàng)造了機(jī)會。Synpromics將作為AskBio的一家全資子公司繼續(xù)獨(dú)立運(yùn)營，但雙方共享知識產(chǎn)權(quán)，并計(jì)劃立即整合目前正在開發(fā)的治療產(chǎn)品組合。
“通過將Synpromics的定制合成啟動子與AskBio的衣殼和Pro10細(xì)胞制造技術(shù)相結(jié)合，我們在開發(fā)基于rAAV基因療法的每個關(guān)鍵組成部分上都取得了領(lǐng)先技術(shù)，”AskBio首席執(zhí)行官兼聯(lián)合創(chuàng)始人Sheila Mikhail女士表示：“通過并購Synpromics，增強(qiáng)了我們開發(fā)高度靶向和限度表達(dá)基因療法的能力。我們將繼續(xù)努力，把罕見疾病的治療方法帶給有需要的患者。”
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