2019年8月14日，動脈網(wǎng)通過外媒資訊獲悉，生物制藥公司Pharming Group（Pharming）宣布與諾華（Novartis）達成協(xié)議，共同開發(fā)和商業(yè)化免疫缺陷類疾病治療藥物CDZ173。本次合作完成后，Pharming將獲得該藥物的獨占許可證，享有其唯一經(jīng)銷權(quán)。
CDZ173是一種高效的小分子磷酸肌醇3-激酶δ（PI3K?）抑制劑，主要用于治療PI3Kδ過度活化綜合征（APDS）。目前諾華公司已完成該藥物的所有臨床試驗，下一步將繼續(xù)探索CDZ173的其他適應(yīng)癥，并向FDA提交新藥申請。Pharming將與諾華公司合作完成新藥申請流程，如果申請通過，Pharming將基于其歐美市場基礎(chǔ)將CDZ173商業(yè)化。該藥預(yù)計將于2021年上市。
APDS是由PIK3CD基因突變引起的原發(fā)性免疫缺陷類疾病，是一種常染色體顯性遺傳病。PIK3CD基因突變將導(dǎo)致PI3K?過度活化，使參與免疫反應(yīng)的細(xì)胞分化異常，從而導(dǎo)致患者免疫功能低下。APDS患者發(fā)病年齡早，主要臨床表現(xiàn)為反復(fù)呼吸道感染、肝脾淋巴結(jié)腫大、巨細(xì)胞病毒或EB病毒血癥，部分患兒可能出現(xiàn)自身免疫現(xiàn)象及淋巴瘤。這是一種極為罕見的疾病，全世界的發(fā)病率約為百萬分之一。
Pharming總部位于荷蘭，是一家專注于生物技術(shù)與制藥的上市公司。該公司主要針對罕見病開發(fā)創(chuàng)新藥物，為患者提供安全有效的治療方案。Pharming擁有GMP認(rèn)證的技術(shù)平臺，用于生產(chǎn)人類重組蛋白。與其他基于細(xì)胞系的生產(chǎn)方法相比，該技術(shù)平臺不僅能大規(guī)模生產(chǎn)高質(zhì)量重組蛋白，還顯著降低了生產(chǎn)成本。
Pharming的主要藥物Ruconest是首款重組C1酯酶抑制劑，于2014年7月獲FDA批準(zhǔn)上市。該藥物可用于成人遺傳性血管性水腫（HAE）患者的急性發(fā)作治療，目前正在進行幼兒HAE治療的審批。此外，Pharming還將探索Ruconest的其他適應(yīng)癥。
Pharming與中國醫(yī)藥工業(yè)研究院（CSIPI）建立了長期合作關(guān)系，共同開發(fā)新產(chǎn)品。CSIPI將對Pharming的藥物研發(fā)流程進行監(jiān)督管理，并提供相應(yīng)資金支持。
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