FDA加速批準第三款“不限癌種”療法

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來源：藥明康德

2019-08-16

今日，美國FDA宣布，加速批準羅氏（Roche）開發(fā)的Rozlytrek（entrectinib）上市，治療攜帶NTRK基因融合的成年和青少年癌癥患者，這些患者沒有其它有效治療方法。

今日，美國FDA宣布，加速批準羅氏（Roche）開發(fā)的Rozlytrek（entrectinib）上市，治療攜帶NTRK基因融合的成年和青少年癌癥患者，這些患者沒有其它有效治療方法。這是FDA繼Keytruda和Vitrakvi之后，FDA批準的第三款“不限癌種”的抗癌療法。它們靶向驅動癌癥的特定基因特征，而不是腫瘤起源的組織類型。FDA同時批準Rozlytrek治療攜帶ROS1基因突變的非小細胞肺癌患者（NSCLC）。

NTRK融合陽性腫瘤產生的原因是NTRK1/2/3基因與其它基因融合，導致編碼的TRK蛋白（TRKA/TRKB/TRKC）出現異常，激活與特定癌癥增殖相關的信號通路。NTRK基因融合可能出現在起源于身體不同位置的腫瘤中，包括乳腺癌、膽管癌、結直腸癌、神經內分泌癌，非小細胞肺癌（NSCLC），胰腺癌等等。

Rozlytrek是一款針對NTRK和ROS1基因融合而設計的特異性酪氨酸激酶抑制劑，它能夠抑制TRK A/B/C和ROS1激酶活性。它已經于今年6月在日本首次獲批上市，治療攜帶NTRK基因融合的晚期復發(fā)性實體瘤患者。

這一批準是基于多項臨床試驗的結果，其中包括名為STARTRK-2的關鍵性2期臨床試驗，名為STARTRK-1和ALKA-372-001的1期臨床試驗。對這些試驗數據的匯總分析表明，在NTRK融合陽性實體瘤患者中，Rozlytrek達到57.4%的客觀緩解率（ORR），中位緩解持續(xù)時間（DOR）達到10.4個月。多達10種不同類型的實體瘤患者對這一療法產生響應。

值得注意的是，對于腫瘤轉移到大腦的實體瘤患者，Rozlytrek也能達到54.5%的顱內客觀緩解率，獲得緩解的患者中四分之一達到完全緩解。

FDA今天同時批準Rozlytrek用于治療攜帶ROS1基因突變的轉移性非小細胞肺癌患者（NSCLC）。臨床試驗結果表明，在51名ROS1陽性NSCLC患者中，總緩解率達到78%，完全緩解率達到5.9%。在腫瘤縮小的40名患者中，55%患者的緩解持續(xù)時間超過12個月。

“我們處于一個創(chuàng)新抗癌療法備出的令人興奮的時代。‘不限癌種’療法的開發(fā)有可能為癌癥治療帶來革命性的變化。使用生物標志物來指導藥物開發(fā)和藥物的靶向遞送都在持續(xù)獲得進展，”FDA代理局長Ned Sharpless博士說：“使用包括突破性療法認定和加速批準等加快審評過程的通道，FDA致力于支持創(chuàng)新精準抗癌療法的開發(fā)。我們仍將繼續(xù)鼓勵基于對癌癥生物學的深入理解，開發(fā)更多能夠治療多種癌癥類型的創(chuàng)新靶向療法。”

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