日前，總部位于英國(guó)的生物醫(yī)藥公司Mallinckrodt宣布，其特利加壓素（terlipressin）在用于治療1型肝腎綜合征（hepatorenal syndrome type 1，HRS-1）的關(guān)鍵3期試驗(yàn)CONFIRM中，達(dá)到了試驗(yàn)的主要終點(diǎn)和全部次要終點(diǎn)。預(yù)計(jì)，Mallinckrodt將在明年年初為特利加壓素提交新藥申請(qǐng)（NDA）。
特征是重癥肝病引發(fā)快速功能衰竭的HRS-1，是一種威脅生命的罕見(jiàn)急癥。HRS由于血流動(dòng)力學(xué)異常而發(fā)展，導(dǎo)致內(nèi)臟和全身血管舒張，但也會(huì)引發(fā)門(mén)靜脈高壓并最終導(dǎo)致腎血管收縮。收縮功能不全導(dǎo)致的心輸出量不足會(huì)增加腎功能衰竭的風(fēng)險(xiǎn)。HRS-1在美國(guó)的年發(fā)病率約為3-4萬(wàn)例。HRS-1通常預(yù)后很差，其中位生存期小于2周，而且大于80%的患者在3個(gè)月之內(nèi)死亡。目前，加拿大和美國(guó)尚無(wú)針對(duì)HRS-1的獲批療法。
![▲特利加壓素的分子結(jié)構(gòu)式（圖片來(lái)源：Edgar181 [Public domain]）](https://cimg.cphi.cn/img_Cphi_cn/news/2019_08/Mimg_1908200943427786.jpg)
▲特利加壓素的分子結(jié)構(gòu)式（圖片來(lái)源：Edgar181 [Public domain]）
特利加壓素是血管加壓素的前體藥物，主要作用于內(nèi)臟循環(huán)動(dòng)脈血管平滑肌V1受體，選擇性收縮內(nèi)臟血管，降低門(mén)靜脈血流量及壓力。特利加壓素有改善腎功能，促進(jìn)腹水患者的尿鈉排泄的作用。
多達(dá)300名患者參與的CONFIRM試驗(yàn)是在美國(guó)和加拿大進(jìn)行的多中心試驗(yàn)，旨在驗(yàn)證特利加壓素治療HRS-1的有效性和安全性。入選的患者包括發(fā)生急性腎功能衰竭的肝硬化和腹水病人，他們對(duì)利尿劑或白蛋白無(wú)反應(yīng)。試驗(yàn)達(dá)到了逆轉(zhuǎn)HRS癥狀的主要終點(diǎn)，包括改善腎功能，避免透析，以及提高患者的短期生存率。具體的試驗(yàn)結(jié)果將在未來(lái)召開(kāi)的醫(yī)學(xué)大會(huì)上公布。
注：原文有刪減。
參考資料：
[1] Mallinckrodt Announces Positive Top-Line Results from its Pivotal Phase 3 CONFIRM Trial of Terlipressin in Patients with Hepatorenal Syndrome Type 1 (HRS-1). Retrieved Aug. 15, 2019, from http://www.mallinckrodt.com/about/news-and-media/news-detail/?id=26066
[2] Florence Wong, et al., (2012). Recent advances in our understanding of hepatorenal syndrome. Nature Reviews Gastroenterology & Hepatology, https://www.nature.com/articles/nrgastro.2012.96
[3] Yogesh Chawla, et al., (2011). Terlipressin in hepatorenal syndrome: Evidence for present indications. Journal of Gastroenterology and Hepatology, https://doi.org/10.1111/j.1440-1746.2010.06583.x
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