制藥巨頭常常為減輕研發(fā)負(fù)擔(dān)、加速新藥的研發(fā)對資產(chǎn)進(jìn)行了剝離，使得具有后期研發(fā)管線的成熟新銳脫穎而出，是近年來興起的潮流。
SpringWorks就是一家從輝瑞分拆出的創(chuàng)新藥企業(yè)，該公司僅在成立18個月內(nèi)就融資2.28億美元，且皆是由知名的基金投資。8月18日，SpringWorks向美國證監(jiān)會遞交上市申請書，擬在納斯達(dá)克IPO募資1.15億美元。
18個月融資2.28億美元
SpringWorks于2017年9月從輝瑞公司分拆出來，獲得了1.03億美元的A輪融資，由奧博資本、貝恩資本和輝瑞領(lǐng)投，是一家處于臨床階段的罕見病和腫瘤公司，主要為治療缺乏的患者群體探索和開發(fā)創(chuàng)新型治療方案。
今年4月，該公司完成1.25億美元的B輪融資，由Perceptive Advisors領(lǐng)投，此外Springworks也得到了兩家制藥巨頭的支持，包括輝瑞和GSK，以及各種機(jī)構(gòu)投資者，包括OrbiMed Advisors、貝恩資本和HBM Healthcare Investments。
SpringWorks在研管線從公司產(chǎn)品管線來看，SpringWorks的推進(jìn)最快的一款產(chǎn)品是已經(jīng)進(jìn)入Ⅲ期臨床的Nirogacestat（PF-03084014），這是一種口服小分子選擇性γ分泌酶抑制劑。
2018年6月，Nirogacestat被FDA授予孤兒藥資格，用于治療硬纖維瘤。同年11月，該產(chǎn)品又獲得FDA快速通道資格。硬纖維瘤一種罕見的結(jié)締組織細(xì)胞非轉(zhuǎn)移性腫瘤，會導(dǎo)致兒童和成人嚴(yán)重發(fā)病、疼痛及功能喪失。
另一款MEK 1/2抑制劑Mirdametinib（PD-0325901）正在作為1型神經(jīng)纖維瘤叢狀神經(jīng)纖維瘤亞型的單藥療法進(jìn)行臨床研究，這種罕見遺傳性疾病是由于導(dǎo)致神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤生長的 NF1基因突變引起。
此外，該公司處于臨床開發(fā)早期階段的臨床候選物還包括應(yīng)用于中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的脂肪酸酰胺水解酶 (FAAH) 抑制劑 (PF-04457845) 和治療血液病的 Gardos通道抑制劑senicapoc（PF-05416266）。
與百濟(jì)神州、GSK達(dá)成合作協(xié)議
去年9月，百濟(jì)神州與SpringWorks達(dá)成全球臨床合作協(xié)議，評估百濟(jì)神州在研RAF二聚體抑制劑lifirafenib (BGB-283) 與SpringWorks在研MEK抑制劑Mirdametinib（PD-0325901）的聯(lián)合療法在晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性和初步療效。
今年6月18日，百濟(jì)神州與SpringWorks宣布成立MapKure，旨在開發(fā)一款針對特定單聚體和二聚體B-RAF激活突變型的在研口服高選擇性小分子抑制劑BGB-3245。根據(jù)合作條款，SpringWorks已對MapKure進(jìn)行股權(quán)投資，百濟(jì)神州則貢獻(xiàn)了在亞洲以外國家和地區(qū)（包括日本）開發(fā)及商業(yè)化BGB-3245的獨(dú)家版稅和里程碑授權(quán)，以換取MapKure的多數(shù)所有權(quán)。
今年6月底，SpringWorks宣布與GSK達(dá)成一項臨床研究合作協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，SpringWorks在研產(chǎn)品nirogacestat將與GSK研發(fā)的抗B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）抗體偶聯(lián)藥物belantamab mafodotin（GSK2857916）聯(lián)合使用，評估這一組合治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（MM）的效果。
招股書披露，該公司2019年上半年營業(yè)費(fèi)用2650萬美元（+289%），其中研發(fā)投入1962.8萬美元，凈虧損2530萬美元（-283%）。
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