8月21日，PathBioAnalytics Inc. (PBA)，一家專注于發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)呼吸疾病新療法的精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)公司，今日宣布獲得朗煜醫(yī)藥（臨床階段創(chuàng)新藥開(kāi)發(fā)的全球化生物醫(yī)藥公司，總部位于中國(guó)杭州）旗下Cavosonstat的授權(quán)。PBA將利用其專利技術(shù)篩選候選藥物有效的患者亞群，如果成功，將申報(bào)IND以進(jìn)行臨床階段開(kāi)發(fā)。根據(jù)授權(quán)條款，PBA獲得了Cavosonstat除亞洲外開(kāi)發(fā)囊性纖維化的獨(dú)家權(quán)益。
囊性纖維化（CF）是一種致命的基因疾病，在全球范圍內(nèi)影響著70000多人。CF是由于編碼CFTR蛋白的囊性纖維化跨膜傳導(dǎo)調(diào)節(jié)因子（CFTR）基因突變引起的，目前已經(jīng)鑒定出超過(guò)2000個(gè)具有不同臨床相關(guān)性的CFTR基因突變。CF影響身體的多個(gè)器官系統(tǒng)，其中，CF對(duì)于肺部的影響導(dǎo)致頻繁的肺部感染和氣短，是導(dǎo)致死亡的主要因素。目前還沒(méi)有治愈CF的方法。
Cavosonstat是一種新型的CFTR調(diào)節(jié)劑，通過(guò)抑制s-亞硝基谷胱甘肽還原酶（gsnor）和保留s-亞硝基谷胱甘肽（gsno）來(lái)提高CFTR蛋白在細(xì)胞膜中的穩(wěn)定性，從而糾正CFTR突變的亞型。在至少有一種f508del CFTR突變的廣泛囊性纖維化患者中進(jìn)行的Cavosonstat后期臨床試驗(yàn)中驗(yàn)證了安全性和耐受性，但沒(méi)有達(dá)到療效的統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。Cavosonstat是朗煜醫(yī)藥廣泛的GSNOR抑制劑資產(chǎn)組合中臨床進(jìn)展最快的GSNOR抑制劑。
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