美國(guó)能成為全球最頂尖的制藥帝國(guó)，跟FDA有著密不可分的關(guān)系。FDA在藥品研發(fā)、注冊(cè)、監(jiān)管、流通等領(lǐng)域政策法規(guī)導(dǎo)向的合理和先進(jìn)性，對(duì)我國(guó)藥品監(jiān)管的發(fā)展來(lái)說(shuō)具有巨大的借鑒意義。

       我國(guó)藥品監(jiān)管上遺留了很多歷史問(wèn)題，也經(jīng)歷了多次改革?；仡櫭恳淮胃母?，多數(shù)以舊問(wèn)題被積壓，新問(wèn)題又出現(xiàn)告終，改革并不深入和徹底。從2015年8月18日國(guó)務(wù)院發(fā)布關(guān)《改革藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度的意見(jiàn)》起，我國(guó)對(duì)藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度再次進(jìn)行了大刀闊斧地改革。

       創(chuàng)新藥的政策改革之路

       我國(guó)對(duì)“新藥”的定義經(jīng)歷了多次變更，“新藥”的定義從1985年“我國(guó)未生產(chǎn)過(guò)的藥品＂，到2002年“未曾在中國(guó)境內(nèi)上市銷售的藥品”，再到2015年才終于確定為“未在中國(guó)境內(nèi)外上市銷售的藥品”，新藥從“中國(guó)新”到“全球新”的轉(zhuǎn)變，整整摸索了30年。

       藥品上市許可持有人制度的建立是我國(guó)藥品監(jiān)管走向國(guó)際化的一項(xiàng)大改革。MAH出臺(tái)之前，我國(guó)實(shí)行的是上市許可和生產(chǎn)許可統(tǒng)一捆綁的管理模式，MAH實(shí)施后，藥品研發(fā)和藥品生產(chǎn)實(shí)現(xiàn)分離，藥品研發(fā)機(jī)構(gòu)和科研人員也擁有藥品的批準(zhǔn)文號(hào)，使我國(guó)藥品研發(fā)格局發(fā)生了變化。

       臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)資格認(rèn)定實(shí)行備案管理。具備臨床試驗(yàn)條件的機(jī)構(gòu)在食品藥品監(jiān)管部門指定網(wǎng)站登記備案后，可接受藥品醫(yī)療器械注冊(cè)申請(qǐng)人委托開展臨床試驗(yàn)。優(yōu)化臨床試驗(yàn)審批程序，臨床試驗(yàn)申請(qǐng)默示許可制。在境外多中心取得的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，符合中國(guó)藥品醫(yī)療器械注冊(cè)相關(guān)要求的，可用于在中國(guó)申報(bào)報(bào)注冊(cè)申請(qǐng)。為實(shí)現(xiàn)國(guó)內(nèi)國(guó)外藥品同步上市邁出了積極的一步。

       仿制藥研發(fā)環(huán)境創(chuàng)新之路

       “仿制藥”是與被仿制藥具有相同的活性成分、劑型、給藥途徑和治療作用的替代藥品，具有降低醫(yī)療支出，提高藥品可及性，提升醫(yī)療服務(wù)水平等重要經(jīng)濟(jì)和社會(huì)效益。

       改革開放以來(lái)，我國(guó)仿制藥行業(yè)取得了快速發(fā)展，為保障廣大人民群眾的身體健康作出了重大貢獻(xiàn)。但也要看到，我國(guó)仿制藥行業(yè)大而不強(qiáng)，“多小散亂差”的局面仍還存在，藥品質(zhì)量差異較大，高質(zhì)量藥品市場(chǎng)主要被國(guó)外原研藥占領(lǐng)，部分原研藥價(jià)格虛高，廣大人民群眾對(duì)高質(zhì)量仿制藥的需求與現(xiàn)行藥品可及性和可負(fù)擔(dān)性相比，還有一定差距，迫切需要改革完善。

       2013年，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局就提出了開展仿制藥質(zhì)量和療效一致性評(píng)價(jià)工作。2015年，原國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局發(fā)布《關(guān)于化學(xué)藥生物等效性試驗(yàn)實(shí)行備案管理的公告》，2016年，國(guó)務(wù)院發(fā)布《國(guó)務(wù)院辦公廳關(guān)千開展仿制藥質(zhì)蜇和療效致性評(píng)價(jià)的意見(jiàn)》，一致性評(píng)價(jià)工作才算落實(shí)實(shí)施。

       《中國(guó)上市目錄集》，它有一個(gè)更為業(yè)界熟知的名字：《中國(guó)橙皮書》。它對(duì)于我國(guó)藥品研發(fā)具有同等意義，其收錄了中國(guó)具有安全性、有效性和質(zhì)量可控性的藥品，并確定了參比制劑和標(biāo)準(zhǔn)制劑，進(jìn)行實(shí)時(shí)更新。在建立《中國(guó)上市目錄集》的基礎(chǔ)上，制定鼓勵(lì)仿制的藥品目錄，讓更多制藥企業(yè)通過(guò)公開竟?fàn)幏绞将@得仿制研發(fā)權(quán)益。

       2017年，原國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局總局（CFDA）正式成為國(guó)際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)（ICH）成員，意味著中國(guó)在藥品研發(fā)和注冊(cè)國(guó)際化道路上邁出了歷史性一步。另外，發(fā)布的《關(guān)于調(diào)整原料藥、藥用輔料和藥包材審評(píng)審批事項(xiàng)的公告》實(shí)行藥品與藥用原輔料和包裝材料關(guān)聯(lián)審批。原料藥的關(guān)聯(lián)審評(píng)制度的實(shí)施終止了原料藥批準(zhǔn)文號(hào)制度，也被視為DMF（藥物管理檔案）制度的過(guò)渡期政策。

       回顧40年藥品保護(hù)

       2002年頒布的《藥品注冊(cè)管理辦法》（試行）中提出了“新藥監(jiān)測(cè)期”的概念，監(jiān)測(cè)期內(nèi)的新藥，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局不批準(zhǔn)其他企業(yè)生產(chǎn)和進(jìn)口。新藥監(jiān)測(cè)期只針對(duì)國(guó)產(chǎn)藥品，對(duì)于進(jìn)口藥品不予監(jiān)測(cè)。2016年化藥注冊(cè)分類改革，將國(guó)產(chǎn)新藥劃分為創(chuàng)新藥和改良型新藥，均可設(shè)立不同年限的監(jiān)測(cè)期（包括增加新適應(yīng)癥的情況），鼓勵(lì)新藥研發(fā)。

       專利制度在藥品研發(fā)中有著很重要的地位，我國(guó)第一部《專利法》在1984年3月21日頒布，1993年實(shí)施的《專利法》中將藥品和用化學(xué)方法獲得的物質(zhì)從不授予專利權(quán)項(xiàng)下剔除，2017年10月國(guó)務(wù)院辦公廳印發(fā)《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見(jiàn)，針對(duì)藥品知識(shí)產(chǎn)權(quán)的保護(hù)也提出了相應(yīng)的要求。

       我國(guó)政府高度重視對(duì)中藥品種的保護(hù)，實(shí)行中藥品種保護(hù)制度1991年國(guó)務(wù)院把中藥品種的保護(hù)法規(guī)列入國(guó)家立法計(jì)劃，1992年10月14日國(guó)務(wù)院頒布《中藥品種保護(hù)條例》。

       原國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局在《中藥品種保護(hù)條例》的基礎(chǔ)上又頒布了《中藥品種保護(hù)指導(dǎo)原則》，對(duì)原條例在具體操作細(xì)節(jié)上進(jìn)一步規(guī)范。同時(shí)，國(guó)家為了振興傳統(tǒng)中醫(yī)藥而制定的《中醫(yī)藥法》，在2016年底通過(guò)。作為中藥保護(hù)法律體系的上位法，明確了中醫(yī)藥在我國(guó)醫(yī)藥體系中的重要位置，為中醫(yī)藥發(fā)展的各個(gè)方面提供了法律支撐。

       研發(fā)環(huán)境滄桑巨變

       如下圖所示，近5年來(lái)，我國(guó)創(chuàng)新藥研發(fā)有了很大程度的提升。尤其是2017年，國(guó)內(nèi)化藥、生物藥的創(chuàng)新藥申報(bào)出現(xiàn)了大幅度的增加，2017年申報(bào)的生物創(chuàng)新藥相比2016年漲幅達(dá)到了126.7%。

       國(guó)外制藥發(fā)達(dá)國(guó)家的新藥研發(fā)主體是企業(yè)，大學(xué)、科研機(jī)構(gòu)主要著重基礎(chǔ)研究。同樣地，我國(guó)基礎(chǔ)研究力量也主要集中在科研院所，如北大藥學(xué)院、中國(guó)藥科大學(xué)、沈陽(yáng)藥科大學(xué)、中國(guó)科學(xué)院上海藥物研究所新藥研究國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室等。目前也有相當(dāng)部分創(chuàng)新型企業(yè)通過(guò)和國(guó)內(nèi)科研院所或國(guó)外研究機(jī)構(gòu)合作的方式進(jìn)行新藥的開發(fā)，或者企業(yè)自主進(jìn)行研發(fā)，我國(guó)新藥研發(fā)的途經(jīng)和方式在逐漸的多樣化，但是都不能離開基礎(chǔ)研究。

       2017年國(guó)家人力資源和社會(huì)保障部公布了最新的醫(yī)保目錄，距離上一次國(guó)家醫(yī)保目錄的更新已經(jīng)8年之久。而本次調(diào)整將包括西達(dá)本胺、?？颂婺?、康柏西普等在內(nèi)的多個(gè)國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥全部納入。隨著一致性評(píng)價(jià)工作的展開，我國(guó)各省市對(duì)通過(guò)一致性評(píng)價(jià)的藥品，陸續(xù)出臺(tái)了在藥品采購(gòu)方面的政策支持，有利于促進(jìn)與原研藥質(zhì)量和療效一致的仿制藥和原研藥平等競(jìng)爭(zhēng)。重大新藥創(chuàng)制科技重大專項(xiàng)于2008年啟動(dòng)實(shí)施。重大新藥創(chuàng)制科技重大專項(xiàng)是當(dāng)前鼓勵(lì)創(chuàng)新藥物研制的諸多措施之一。

       另外，藥品的技術(shù)轉(zhuǎn)讓的政策環(huán)境經(jīng)歷了“限制轉(zhuǎn)讓—鼓勵(lì)轉(zhuǎn)讓—限制轉(zhuǎn)讓—MAH制度落地”的變化過(guò)程。