2019年10月21日，OPKO和Pfizer宣布其治療青春期前兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥的新分子Somatrogon在一項(xiàng)III期臨床試驗(yàn)中獲得積極數(shù)據(jù)，與常規(guī)每日注射一次的生長(zhǎng)激素藥物Somatropin相比具有非劣效性療效，Somatrogon每周注射一次的優(yōu)勢(shì)為患兒和父母提供了便利。
生長(zhǎng)激素缺乏癥（Growth hormone deficiency，GHD）是因垂體前葉不能分泌足夠的生長(zhǎng)激素導(dǎo)致的一種罕見病，又稱垂體性侏儒癥，發(fā)病率為1/10000 - 1/400，基因突變或后天因素都會(huì)導(dǎo)致兒童患上生長(zhǎng)激素缺乏癥。患兒因生長(zhǎng)激素不足會(huì)推遲青春期到來，如果不加以治療，患兒從2-3歲以后會(huì)生長(zhǎng)減慢或停止生長(zhǎng)，影響成年后身高，還可能誘發(fā)其他疾病。
重組生長(zhǎng)激素如Norditropin（Novo Nordisk）和Somatropin（Pfizer）等是目前常規(guī)治療生長(zhǎng)激素缺乏癥的方法，還可用于治療特納綜合征相關(guān)（TS）、特發(fā)性身材矮?。↖SS）以及Prader-Willi綜合征（PWS）導(dǎo)致的生長(zhǎng)失敗。上述兩種重組生長(zhǎng)激素都采用每日一次皮下注射的用藥方式，這對(duì)病人和照看者來說是一個(gè)相當(dāng)大的治療負(fù)擔(dān)。
2019年10月21日，OPKO和Pfizer聯(lián)合開發(fā)的生長(zhǎng)激素Somatrogon在III期臨床試驗(yàn)中獲得積極數(shù)據(jù)，與Somatropin相比，療效上具有非劣效性，耐受性和安全性數(shù)據(jù)良好。
該III期試驗(yàn)是一項(xiàng)全球多中心、隨機(jī)、開放標(biāo)簽的臨床研究，招募了224名患有生長(zhǎng)激素缺乏癥的初治兒童，以1：1的比例隨機(jī)分成兩組：每周一次的Somatrogon與每日一次的Genotropin。試驗(yàn)主要終點(diǎn)是12月時(shí)的身高速度，次要終點(diǎn)是6月和12月時(shí)身高變化的標(biāo)準(zhǔn)差、安全性和藥效學(xué)數(shù)據(jù)。
試驗(yàn)結(jié)果顯示，與Genotropin相比，Somatrogon具有等同或略好的療效。試驗(yàn)達(dá)到主要終點(diǎn)，治療12月后，Somatrogon組患兒的年平均身高速度為10.12 cm，Genotropin組為9.78 cm。次要終點(diǎn)，與Genotropin相比，Somatrogon在第6月和12月身高變化標(biāo)準(zhǔn)差數(shù)據(jù)、第6月時(shí)的身高速度數(shù)據(jù)都更優(yōu)些。Genotropin組和Somatrogon組具有類似的耐受性安全性數(shù)據(jù)，更為詳細(xì)的數(shù)據(jù)將會(huì)呈現(xiàn)在隨后的科學(xué)會(huì)議上。
2014年，OPKO和Pfizer就Somatrogon達(dá)成了全球合作伙伴關(guān)系，OPKO負(fù)責(zé)Somatrogon的臨床研究部分，Pfizer以2.95億預(yù)付款獲得了Somatrogon的商業(yè)化業(yè)務(wù)。2018年Somatropin銷售額為1.42億美元，與2017年相比下滑9%，Pfizer希望Somatrogon可以彌補(bǔ)其日漸縮水的生長(zhǎng)激素市場(chǎng)。
Somatrogon由生長(zhǎng)激素和C末端肽（CTP）兩部分組成，其中CTP可以有效延長(zhǎng)Somatrogon的半衰期。Somatrogon獲得了FDA和EMA的孤兒藥認(rèn)定，用于治療兒童和成人生長(zhǎng)激素缺乏癥。
早期的臨床II期研究中，比較了Somatrogon（0.25、0.48、0.66 mg/kg/周）和Genotropin（0.034 mg/kg/天）治療生長(zhǎng)激素缺乏癥的療效，治療12月后，兩組患者獲得相似的年平均身高速度，具體數(shù)據(jù)見下圖。
（圖表來源于OPOK）
與常規(guī)療法Norditropin或Somatropin每日一次注射用藥相比，Somatrogon采用每周一次注射用藥，這對(duì)患兒及其家人來說是個(gè)重大的進(jìn)步，減輕了他們的治療負(fù)擔(dān)，將幫助他們擁有更好的生活質(zhì)量。此外，經(jīng)歷幾年的每天注射治療，注射疲勞可能會(huì)對(duì)依從性產(chǎn)生負(fù)面影響，從而導(dǎo)致更糟糕的治療結(jié)果，Somatrogon有助力改善這種負(fù)面影響。
參考來源：
1. OPKO AND PFIZER ANNOUNCE POSITIVE PHASE 3 TOP-LINE RESULTS FOR SOMATROGON, AN INVESTIGATIONAL LONG-ACTING HUMAN GROWTH HORMONE TO TREAT CHILDREN WITH GROWTH HORMONE DEFICIENCY
2. OPKO和Pfizer官網(wǎng)
作者簡(jiǎn)介：知行，用簡(jiǎn)單的語言講述不簡(jiǎn)單的未來，一個(gè)不斷前行的醫(yī)藥人。
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