2019年11月12日，動脈網(wǎng)了解到，生物技術公司新基（Celgene）和制藥公司Acceleron Pharma（Acceleron）宣布其紅細胞成熟劑REBLOZYL（luspatercept-aamt）獲FDA批準上市，用于治療需要定期輸注紅細胞（RBC）的成人β-地中海貧血患者。
新基成立于1986年，總部位于美國加利福尼亞州，是一家全球領先的生物技術公司。該公司致力于開發(fā)創(chuàng)新療法并推動其商業(yè)化進程，以治療癌癥、免疫系統(tǒng)疾病和炎癥性疾病。新基于1987年在納斯達克證券交易所上市，股票代碼為CELG。
Acceleron成立于2004年，總部位于美國馬薩諸塞州劍橋，是一家生物制藥公司。該公司主要從事新型生物療法的發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化，并研制抗癌藥物及罕見病治療藥物。Acceleron于2013年在納斯達克證券交易所上市，股票代碼為XLRN。
β-地中海貧血由血紅蛋白缺陷引起，是一種罕見的遺傳性血液疾病。該疾病通常表現(xiàn)為紅細胞生成異常、健康紅細胞數(shù)量減少等，常引發(fā)嚴重貧血以及器官損害等并發(fā)癥。β-地中海貧血是一種嚴重的慢性進行性貧血，患者需依靠輸血維持生命。一般而言，患者每半年需輸注6-20個RBC單位，輸血間斷期不能超過35天，且隨年齡增長輸血周期日益縮短。
REBLOZYL是第一種也是唯一一種獲FDA批準的紅細胞成熟劑，是第一款β-地中海貧血治療藥物。該藥物可調節(jié)晚期紅細胞的活性，幫助患者減輕RBC輸血負擔，為其提供了一種新型療法。REBLOZYL還通過了FDA評估，用于治療極低危至中危骨髓增生異常綜合癥（MDS）引發(fā)的貧血。
REBLOZYL通過了BELIEVEⅢ期臨床試驗的安全性和有效性評估，這是一項隨機、雙盲、進行安慰劑對照的多中心研究。這項研究在全球15個國家的65個地點展開，取得了顯著的臨床成就。Ⅲ期臨床試驗結束后，新基還將對接受REBLOZYL治療的患者進行5年的隨訪，以觀測藥物的長期療效及不良反應。
新基全球血液學和腫瘤學部門總裁Nadim Ahmed說：“對新基而言，REBLOZYL獲FDA批準上市是一個重要的里程碑，這體現(xiàn)了我們對血液學疾病的持續(xù)關注。作為一種新療法，REBLOZYL可對長期依賴RBC輸血的β-地中海貧血患者進行有效治療。”
Acceleron總裁兼首席執(zhí)行官Habib Dable說：“我們很高興β-地中海貧血治療藥物REBLOZYL獲FDA首批上市，這為該疾病患者提供了一種新型療法。我們非常感謝參與并支持我們研究的患者、家屬和護理人員，是他們推動了REBLOZYL的上市。”
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