今日，F(xiàn)DA通過(guò)加速審批通道批準(zhǔn)了百濟(jì)神州的BTK抑制劑Brukinsa (通用名zanubrutinib)用于治療至少失敗一種療法的套細(xì)胞淋巴瘤。這個(gè)審批是根據(jù)一個(gè)86人參與的單臂臨床試驗(yàn)結(jié)果，Brukinsa在這個(gè)人群的應(yīng)答率為84%、中值應(yīng)答時(shí)間為19.5個(gè)月。Brukinsa 與首創(chuàng)藥物Imbruvica 頭對(duì)頭比較在華氏巨球蛋白血癥的ASPEN三期臨床正在進(jìn)行中。此前Brukinsa獲得FDA突破性藥物和孤兒藥資格。
BTK是個(gè)新藥史上比較有趣的案例，這條通路上被寄予厚望的PI3K、mTOR抑制劑的單方療效都一般，但BTK抑制劑療效超出預(yù)期值。首創(chuàng)藥物Imbruvica也是充滿傳奇，是曾經(jīng)紅極一時(shí)的Celera所發(fā)現(xiàn)。他們本來(lái)想找個(gè)熒光不可逆抑制劑標(biāo)記BTK用來(lái)篩選可逆抑制劑，結(jié)果這個(gè)工具化合物最后被優(yōu)化成藥物。Celera散伙后Pharmacyclics白菜價(jià)買(mǎi)到Imbruvica，后來(lái)強(qiáng)生10億美元買(mǎi)個(gè)一半權(quán)益。剩下的一半權(quán)益四年后被艾博維以210億美元收購(gòu)，令其成為單價(jià)最高的被收購(gòu)藥物之一，但這個(gè)產(chǎn)品現(xiàn)在已經(jīng)有70億左右的銷售。Imbruvica不僅商業(yè)上是個(gè)巨大的成功，也是現(xiàn)在不可逆抑制劑重返研發(fā)主流的一個(gè)主要推手。Brukinsa的設(shè)計(jì)談不上復(fù)雜，只是把Imbruvica的氨基嘧啶用一個(gè)常見(jiàn)的激酶騰挪技術(shù)改為氫鍵控制構(gòu)象的一級(jí)酰胺、并對(duì)親核丙烯酰胺的取代方式做了相應(yīng)調(diào)整。現(xiàn)在激酶抑制劑的優(yōu)化平臺(tái)也已經(jīng)非常完整，臨床適應(yīng)癥也基本被Imbruvica搞清楚，所以Brukinsa是個(gè)開(kāi)發(fā)路徑相對(duì)清楚的項(xiàng)目。
當(dāng)然這些故事細(xì)節(jié)并不重要，重要的是這是中國(guó)制藥企業(yè)首次獨(dú)立成功完成了國(guó)際認(rèn)可新藥的整個(gè)發(fā)現(xiàn)、開(kāi)發(fā)、申報(bào)過(guò)程。青蒿素和三 氧 化 二 砷雖然也是中國(guó)科學(xué)家發(fā)現(xiàn)、并且是真正的首創(chuàng)藥物，但進(jìn)入國(guó)際市場(chǎng)的臨床開(kāi)發(fā)得到了國(guó)外企業(yè)的幫助。雖然BTK是個(gè)成熟靶點(diǎn)、雖然Brukinsa只是個(gè)me-too/me-better藥物、雖然Brukinsa的設(shè)計(jì)并非鬼斧神工、雖然這只是個(gè)根據(jù)應(yīng)答率的有條件批準(zhǔn)，但是把原創(chuàng)新藥的每一步做到國(guó)際認(rèn)可水平并非易事。這說(shuō)明百濟(jì)已經(jīng)具備參與國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)的能力，最近與安進(jìn)27億美元的合作參與其多個(gè)產(chǎn)品開(kāi)發(fā)也說(shuō)明國(guó)際巨頭已經(jīng)把百濟(jì)作為一個(gè)值得信賴的伙伴。Brukinsa的批準(zhǔn)對(duì)于中國(guó)制藥工業(yè)來(lái)說(shuō)絕對(duì)是個(gè)里程碑事件。
新藥研發(fā)被認(rèn)為是對(duì)人力資源和技術(shù)支撐要求最高的人類活動(dòng)之一，有能力獨(dú)立完成原創(chuàng)新藥全過(guò)程的國(guó)家屈指可數(shù)、不超過(guò)有能力贏得世界杯的國(guó)家數(shù)目。雖然中國(guó)作為世界第二大經(jīng)濟(jì)理應(yīng)加入這個(gè)圈子，但是新藥開(kāi)發(fā)畢竟是個(gè)周期長(zhǎng)、需要一定時(shí)間積累的行業(yè)。過(guò)去10年中國(guó)的制藥工業(yè)有了長(zhǎng)足的進(jìn)步，除了百濟(jì)還有幾家企業(yè)的原創(chuàng)產(chǎn)品與跨國(guó)企業(yè)有過(guò)合作開(kāi)發(fā)。海外收購(gòu)也是一些先驅(qū)企業(yè)的策略，在競(jìng)爭(zhēng)激烈的國(guó)際市場(chǎng)收購(gòu)不僅對(duì)判斷力有很高要求、也要求收購(gòu)者有國(guó)際水平的繼續(xù)開(kāi)發(fā)能力。中國(guó)的投資企業(yè)參與國(guó)際最前沿項(xiàng)目的數(shù)目也越來(lái)越多，中國(guó)基礎(chǔ)研究的進(jìn)步也為制藥工業(yè)提供了更堅(jiān)實(shí)技術(shù)起點(diǎn)。希望這些合力將持續(xù)增強(qiáng)中國(guó)制藥工業(yè)的原創(chuàng)能力，盡早上市國(guó)際市場(chǎng)認(rèn)同的首創(chuàng)藥物。
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