12月20日，中國國家藥監(jiān)局官宣稱，近日批準(zhǔn)了賽諾菲子公司Genzyme研發(fā)的阿加糖酶β（Fabrazyme，商品名：法布贊）進(jìn)口注冊申請。這是一款酶替代療法，用于治療一種罕見遺傳病——法布雷病。這也是中國獲批的首個(gè)用于治療法布雷病的藥物，適用于8歲以上的兒童和青少年及成人。
法布雷病（也叫法布里?。┦怯蒟連鎖基因缺陷造成的一種先天性代謝疾病，表現(xiàn)為患者體內(nèi)α-半乳糖苷酶A活性明顯降低或缺失，導(dǎo)致鞘糖脂在多種組織細(xì)胞的溶酶體中病理性蓄積。該病始發(fā)于胎兒并伴隨患者終身逐步惡化，引起心、腎等重要器官的衰竭。2018年該病被收錄于國家第一批罕見病目錄，屬嚴(yán)重危及生命且國內(nèi)尚無有效治療手段的疾病。
注射用阿加糖酶β是賽諾菲（中國）投資有限公司代理Genzyme Europe B.V.進(jìn)行申報(bào)，并被列入國家第二批臨床急需新藥名單。國家藥監(jiān)局按照《關(guān)于優(yōu)化藥品注冊審評審批有關(guān)事宜的公告》有關(guān)規(guī)定，將其納入優(yōu)先審評品種，依據(jù)境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，結(jié)合本品的有效性和安全性特征，批準(zhǔn)其進(jìn)口注冊申請。
法布贊的有效性及安全性已經(jīng)在多項(xiàng)臨床研究得到了評估，患者在接受酶替代療法之后可獲得疼痛緩解和生活質(zhì)量的提高，早期檢測及治療對于達(dá)成最佳結(jié)局至關(guān)重要。在一項(xiàng)與安慰劑對照臨床試驗(yàn)中，阿加糖酶β治療患者的腎 臟、心臟及皮膚中總的GL-3以及各器官中的GL-3均較安慰劑治療患者出現(xiàn)統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性減少（P<0.001）。另一項(xiàng)雙盲、安慰劑對照研究結(jié)果顯示，注射用阿加糖酶β治療患者中的臨床事件發(fā)生率大幅低于安慰劑治療患者（腎 臟、心臟或腦血管疾病或死亡的發(fā)生率）。同時(shí)，兒科研究也顯示，注射用阿加糖酶β治療在兒科患者中的總體安全性和療效特征與在成人中觀察到的結(jié)果一致。
目前，法布贊已在歐美等多個(gè)國家和地區(qū)上市，累計(jì)超過18年全球治療經(jīng)驗(yàn)，是美國FDA目前唯一批準(zhǔn)的治療法布雷病的酶替代治療藥物。本品的獲批上市將為國內(nèi)法布雷病患者治療帶來福音。
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