近日，FDA的CDER辦公室按往年慣例，發(fā)布了整個2019年度的新藥審評“成績單”。據統(tǒng)計，2019年FDA全年共批準了48個新藥，涉及諾華、禮來、羅氏等超30家知名的跨國藥企以及諸如百濟神州這樣的企業(yè)新秀。
其中，值得注意的是，從批準的48個新藥來看，孤兒藥發(fā)展趨勢被看好。在48個獲批新藥中，獲批適應癥為罕見疾病的孤兒藥有17款，占比接近整體的40%。
據悉，“孤兒藥”，是用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關注其治療藥物的研發(fā)，因此這些藥被形象地稱為“孤兒藥”，在當前已經確認的7000多種孤兒病中，僅有1%的孤兒病找到了有效的治療藥物。
近幾年，越來越多藥企開始著迷于這一藥物市場，并在小部分患者人群中積累了大量的銷售額，規(guī)避了大規(guī)模市場藥物通常面臨的仿制藥及Me-too類藥物競爭。
目前較為暢銷的孤兒藥是羅氏的“利妥昔單抗”(Rituximab，美羅華)，1997年作為孤兒藥獲批用于治療非霍奇金淋巴瘤，隨著專利的到期，其銷售額將出現下滑，到2020年其排名將下降至第五；而未來新基公司的“瑞復美”則有望成為全球暢銷孤兒藥頭位，其用于所有適應證的總銷售額預計將達100 億美元。
事實上，在全球罕見病用藥市場熱度高居不下，越來越多孤兒藥研發(fā)取得進展，多國家市場成熟，年獲批孤兒藥數量也顯著增長的情況下。我國也開始陸續(xù)出臺相關降稅、加速審批、將孤兒藥納入醫(yī)保等措施，提高國內藥企研發(fā)動力，以保障罕見病患者用藥權益。如今已有不少國內藥企開始在孤兒藥領域布局，如康蒂尼藥業(yè)從2006年開始進行孤兒藥的研發(fā)，是中國孤兒藥市場的先行者，在特發(fā)性肺纖維化(IPF)藥物市場占主導地位。其未來發(fā)展方向是進一步開發(fā)、制造和分銷用于治療器官纖維化及其他罕見病的藥品。
此外，江蘇恒瑞醫(yī)藥公司的主打孤兒藥是艾坦(阿帕替尼)。它是江蘇恒瑞自主研發(fā)的一款靶向VEGFR2的特異性酪氨酸激酶抑制劑。2014年在中國獲批治療胃癌，也是全球頭在晚期胃癌中被證明安全有效的口服小分子抗血管生成靶向藥物。
其實，國家支持一直以來是保障罕見病患者權益的有效措施，在鼓勵我國孤兒藥研發(fā)、提高國家?？扑幤房杉靶苑矫?，我國仍有很多可為之處。相信未來隨著中國孤兒藥政策的逐步完善，必定還會有更多企業(yè)加入孤兒藥研發(fā)布局中，惠及更多罕見病患者。
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