2019年，F(xiàn)DA共批準48款創(chuàng)新藥，多款first-in-class療法爭相獲批，生物類似藥快速發(fā)展。2019年，醫(yī)藥行業(yè)投資熱度持續(xù)，兩起大宗醫(yī)藥并購占據(jù)了全年并購金額的2/3，各項技術相繼走向成熟，小型藥企的臨床試驗呈現(xiàn)積極結果。步入2020年，生物醫(yī)藥行業(yè)將會如何發(fā)展，以下五點值得關注。
生物醫(yī)藥企業(yè)格局發(fā)生變化
2019年11月20日，Bristol-Myers Squibb完成了對Celgene收購，運營了34年的老藥企Celgene宣告結束。2019年6月25日，AbbVie宣布收購Allergan，合并后成為全球第四大藥企，而Allergan會日漸談人們視野。雖然Amgen、Biogen、Gilead、Regeneron和Vertex目前都處于獨立狀態(tài)，但是面對日益嚴峻的生物醫(yī)藥行業(yè)，保不準他們以后不會合并。生物醫(yī)藥企業(yè)格局正悄然改變著。
其他一些價值100-200億美元的中大型藥企，如Alexion、BioMarin、Seattle Genetics、Alnylam和 Sarepta等，正在成為藥企新的風向標，以Alexion和BioMarin為例。
Alexion在研發(fā)管線上擁有多款產品，2018年后半年FDA批準其Ultomiris上市，這是Alexion銷售榜上Soliris的后續(xù)產品；2019年10月Alexion宣布以9.3億美元現(xiàn)金收購Achillion，用以強化其研發(fā)管線。
BioMarin專注開發(fā)治療嚴重且危及生命的罕見和超罕見遺傳疾病的創(chuàng)新療法，并取得了里程碑進展，其已向EMA和FDA遞交了全球首款A型血友病基因療法valrox。如果2020年Valrox獲批上市，這將鞏固BioMarin作為基因療法領頭羊的地位。
生物技術平臺日益成熟
以前，生物醫(yī)藥技術主要指由活細胞生產的大分子療法，經過40多年的發(fā)展，生物醫(yī)藥技術日趨多元化，并且形成了更加復雜的新藥研發(fā)平臺，從基于單克隆抗體新延伸新應用，到核酸（RNA）療法，再到基因療法。2019年，RNAi療法和基因療法都取得了重要進展，證實了新技術的可行性及其在新藥研發(fā)領域的潛力。
繼全球首款RNAi療法Onpattro在2018年獲批上市后，2019年11月，F(xiàn)DA再次批準Alnylam的第二款RNAi療法Givlaari，用于治療急性肝卟啉癥（AHP）成人患者。Onpattro和Alnylam的成功刺激大型藥企開始與專注RNAi療法的公司Dicerna和Arrowhead展開合作，為了進軍RNAi領域Novartis也于2019年11月收購了Medicines。
基因療法也成為藥企追逐的對象，Spark、Nightstar和Audentes逐漸成為熱門藥企。2019年Zolgensma以210萬美元的高價上市，并且取得了預期的銷售額，昂貴的基因療法同樣會有市場。此外，CAR-T療法和雙抗產品也頻頻見報，多樣成熟的生物技術平臺將為患者帶來更多的選擇。
并購——藥企的常態(tài)
2019年，生物藥物企業(yè)間的并購金額創(chuàng)歷史新高，其中3起最大的并購案Bristol-Myers Squibb收購Celgene、AbbVie收購Allergan以及Amgen收購Celgene產品Otezla一共貢獻了1500億美元，其中Bristol-Myers Squibb以740億美元收購Celgene位居歷史之最。
2019年生物醫(yī)藥企業(yè)并購Top 10
大型藥企可以通過并購快速獲得其他藥企處于研發(fā)中后期的候選產品，集中資源到3-4個主要疾病領域，在主攻方向獲得競爭力，以保證長久健康發(fā)展。優(yōu)異的臨床數(shù)據(jù)也促使藥企通過并購消除競爭，補充自身。
溢價收購是并購中的常見方式，而在Synthorx、ArQule、Audentes和Ra Pharmaceuticals收購中溢價更是接近或超過100%，可見其吸引力。另外，Novartis收購Medicines Co.反過來又促進了RNAi療法的發(fā)展。
2020年1月6日，Eli Lilly宣布11億美元收購Dermira，在J.P.摩根大會之前就打響了2020年藥企并購的第一炮。近期的J.P.摩根大會將會拉開2020年藥企并購的帷幕，也會影響2020年生物醫(yī)藥的發(fā)展方向，拭目以待。
2020年投資者會繼續(xù)青睞生物醫(yī)藥行業(yè)嗎？
新藥研發(fā)需要大量的資金投入，隨著越來越多的生物醫(yī)藥企業(yè)如雨后春筍般成立，維持他們實驗室的運行需要大量穩(wěn)定的資金。
據(jù)RBC統(tǒng)計，2019年生物醫(yī)藥企業(yè)共獲得了330億美元的資金投入，雖然沒2018年資金投入高，但也超了2016年和2017年，其中發(fā)行二級股是藥企獲得資金的主要形式。現(xiàn)在的問題是，2020年還會有這么多的資金流入嗎？
藥企越來越多，投資者越來越挑剔。RBC估計，2020年將會有超過200家藥企需要籌集資金，如果沒有外部資金流入，其中一半的企業(yè)將無法安然度過2020年。
小型藥企得以擺脫大型藥企，獨自申請新藥上市
10年+10億美元，是一款新藥成功上市的總投入。過去，投資者認為小型藥企將太多時間和資源投資在R&D階段，而懷疑小型藥企新藥上市后的生產問題。而現(xiàn)在情況有所改變，接連創(chuàng)建的小型藥企促使更多賦能研發(fā)生產等支持性企業(yè)出現(xiàn)。
許多小型藥企，如GW Pharmaceuticals、Karyopharm和Acadia都已經有產品上市，而Neurocrine更以Teva為對手，旗鼓相當。2019年11月，Global Blood Therapeutics公司的創(chuàng)新療法Oxbryta獲批上市，為鐮狀細胞貧血癥患者提供了新的選擇。2019年12月，Amarin的魚油產品Vascepa獲適應癥拓展，成為首個輔助他汀類降低高?；颊咝难茱L險的藥物。
其他小型藥企也有候選新品正處于FDA審查，如Intercept、Aimmune、Esperion、Biohaven和Epizyme等藥企，這都表明小型生物醫(yī)藥企業(yè)正在擺脫大型藥企的陰影，他們有能力完成新藥的研發(fā)與上市，投資者也會對他們多加關注。
參考來源：5 biotech trends to follow in 2020
作者簡介：知行，用簡單的語言講述不簡單的未來，一個不斷前行的醫(yī)藥人。
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