Aurinia Pharma是一家處于后期臨床階段的加拿大生物制藥公司，致力于腎 臟病和自身免疫性疾病領域的新藥研究、開發(fā)和商業(yè)化。近日，該公司宣布，已啟動向美國FDA滾動提交voclosporin治療狼瘡性腎炎（LN）的新藥申請（NDA）。滾動提交允許藥企將NDA中已完成的部分提交給FDA進行審查，而不必等到每個部分都完成后再審查整個NDA。
LN是由系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）引起的腎 臟炎癥，代表著SLE的嚴重進展，如果不進行控制，可導致腎 臟內永久性的、不可逆轉的組織損傷，導致終末期腎病，危及生命。
Voclosporin是一種新型、新一代鈣調神經(jīng)磷酸酶抑制劑（CNI），有潛力成為同類最佳的CNI，該藥是一種免疫抑制劑類藥物，具有協(xié)同和雙重作用機制，通過抑制鈣調神經(jīng)磷酸酶，可阻斷IL-2的表達和T細胞介導的免疫反應、穩(wěn)定腎 臟足細胞。與傳統(tǒng)CNI相比，voclosporin具有更加可預測的藥代動力學和藥效學關系（可能不需要治療藥物監(jiān)測）、效力增加（與環(huán)孢素相比）、代謝譜改善。
在結構上，voclosporin是環(huán)孢菌素A的一種類似物，具有一個額外的單鏈碳延伸，該單碳鏈上具有一個雙鍵（烯鍵）。Voclosporin與親環(huán)素蛋白A結合形成異二聚體復合物，再結合并抑制鈣調磷酸酶發(fā)揮免疫抑制作用。Voclosporin與環(huán)孢菌素A對人親環(huán)素蛋白的結合親和力相當，但voclosporin的烯鍵側鏈在結合時可誘導鈣調磷酸酶的結構變化，這可能導致與環(huán)孢菌素A相比具有增強的免疫抑制活性。
在美國監(jiān)管方面，F(xiàn)DA在2016年授予voclosporin治療狼瘡性腎炎的快速通道資格。實驗性藥物獲得快速通道資格，意味著藥企在研發(fā)階段可以與FDA進行更頻繁的互動，在提交上市申請后如果符合相關標準則有資格進行加速審批和優(yōu)先審查，此外也有資格進行滾動審查。
在已成功完成的全球性、安慰劑對照、關鍵III期AURORA研究中，當聯(lián)合霉酚酸酯（MMF）和低劑量口服皮質類固醇時，與安慰劑相比，voclosporin改善了狼瘡性腎炎患者的近期和長期預后。具體而言，voclosporin顯著提高了腎 臟緩解率（主要終點：40.8% vs 22.5%，p＜0.001）、并且在所有預先指定的分級次要終點方面也具有統(tǒng)計學上的顯著改善。安全性方面，voclosporin方案與標準方案相比具有可比性。
目前，Aurinia已提交了voclosporin治療狼瘡性腎炎NDA中的非臨床模塊，預計在2020年第二季度末完成所有模塊的提交。該公司已計劃在完成提交后申請FDA對voclosporin進行優(yōu)先審查。
除了狼瘡性腎炎，Aurinia也正在開發(fā)voclosporin用于局灶節(jié)段性腎小球硬化癥的治療，開發(fā)voclosporin滴眼液用于治療干眼癥。
參考來源：Aurinia Pharmaceuticals Initiates Rolling Submission of a New Drug Application to the U.S. Food and Drug Administration for Voclosporin in the Treatment of Lupus Nephritis
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