根據(jù)美國FDA公布的消息，2020年3月FDA批準(zhǔn)3款創(chuàng)新藥物，分別是賽諾菲公司的Sarclisa，Recordati公司的Isturisa，以及百時美施貴寶公司的Zeposia。
事實上，從3月3款孤兒藥獲批，可以看出目前罕見病藥物市場正熱潮涌動。而從FDA近年來批準(zhǔn)的眾多罕見病藥物數(shù)量也可以明顯發(fā)現(xiàn)，全球?qū)τ诤币姴∷幬锸袌龅年P(guān)注度正變得越來越高，諸多藥企正在加碼這一領(lǐng)域。有數(shù)據(jù)顯示，僅2019年FDA批準(zhǔn)的49款創(chuàng)新藥中，用于治療孤兒病的藥物就占44%，而2020年至今已批準(zhǔn)的11款創(chuàng)新藥中有5款是孤兒藥。
這意味著，近年來罕見病用藥研發(fā)已成為新藥研發(fā)的主戰(zhàn)場。實際上，當(dāng)前諸多藥企加碼這一領(lǐng)域，都是由于看好其在全球政策利好下，未來市場的發(fā)展前景。有數(shù)據(jù)顯示，2018年全球罕見病用藥市場規(guī)模為 1310 億美元，并以12.3%的年復(fù)合增長率快速增長，預(yù)計到2024年，罕見病用藥市場規(guī)模將達(dá)到2420億美元。罕見病用藥市場增速是同時期非罕見病用藥市場增速(6%)的兩倍，預(yù)計到2024年，罕見病用藥在處方藥市場中的占比將初次突破20%。
隨著全球罕見病用藥市場熱度居高不下，越來越多的罕見病用藥(孤兒藥)進(jìn)入臨床Ⅱ、Ⅲ期研發(fā)階段，多個國家和地區(qū)市場成熟，年獲批罕見病用藥數(shù)量也開始顯著增長。受此影響，近年來我國也開始陸續(xù)推出降低罕見病用藥進(jìn)口關(guān)稅、加速罕見病用藥審評審批、將罕見病用藥納入醫(yī)保等政策，不斷激發(fā)國內(nèi)藥企的研發(fā)動力，以解決罕見病患者用藥難題。
據(jù)悉，自2018年起，我國就開始陸續(xù)出臺相關(guān)政策，鼓勵和支持罕見病藥物市場發(fā)展。例如，2018年5月，國家衛(wèi)生健康委、科技部、工信部等五部門聯(lián)合印發(fā)了《第1批罕見病目錄》，121種疾病被列入罕見病目錄，我國對罕見病的管理逐漸加強(qiáng)。2019年2月國家決定對頭批21個罕見病藥品和4個原料藥實行降稅優(yōu)惠。
目前，多項政策的落實，極大地改善了罕見病患者“病無所醫(yī)、醫(yī)無所藥、藥無所保”的窘境，也增強(qiáng)了國內(nèi)藥企加大對罕見病用藥研發(fā)投入的信心。并且在政策支持下我國現(xiàn)已誕生了北?？党伞?yīng)諾醫(yī)藥、北京科信必成等一批罕見病用藥研發(fā)企業(yè)。
總的來說，隨著國家政策對罕見病用藥的扶持逐步強(qiáng)化，中國罕見病治療藥品研發(fā)會引起越來越多制藥企業(yè)的重視，未來將會有更多企業(yè)把握孤兒藥研發(fā)的重大機(jī)遇，加入孤兒藥研發(fā)布局中，從而惠及更多罕見病患者。
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