Ascendis Pharma于2020年4月15日宣布，美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予TransCon人生長激素（lonapegsomatropin）孤兒藥認(rèn)定，用以治療生長激素缺乏癥（GHD）。
TransCon人生長激素是生長激素的研究性長效前藥，目前已開發(fā)成為每周一次使用的GHD治療藥物。TransCon人生長激素通過釋放相同的生長激素分子來維持與每日人生長激素治療相同的作用方式。當(dāng)前，在美國或歐洲市場上沒有獲批的長效生長激素治療。TransCon人生長激素已經(jīng)于2019年10月獲得歐洲委員會(huì)（EC）在歐洲治療GHD的孤兒藥認(rèn)定。
獲得FDA孤兒藥認(rèn)定的藥物指的是那些能安全有效地治療、診斷或預(yù)防影響少于200,000美國公民的罕見疾病或病癥的藥物，并且可能比已經(jīng)批準(zhǔn)的產(chǎn)品更安全或更有效。孤兒藥的認(rèn)定為藥物研發(fā)人員提供了某些福利和激勵(lì)措施，包括從市場授權(quán)之日起七年的美國市場獨(dú)占期，免除FDA用戶費(fèi)用以及臨床研究的稅收抵免。授予孤兒藥認(rèn)定不會(huì)改變FDA的法規(guī)要求，即通過適當(dāng)且受到良好控制的研究來確定藥物的安全性和有效性，以支持批準(zhǔn)和商業(yè)化。
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