5月7日，總部位于英國的基因治療公司Orchard Therapeutics宣布，已經(jīng)裁減約四分之一的員工，同時放棄在美國加州的新生產(chǎn)設(shè)施，并轉(zhuǎn)移臨床研發(fā)工作的重點。在一份聲明中Orchard表示：“公司希望在保留現(xiàn)金的前提下，更專注于更高價值的產(chǎn)品。”
Orchard是一家基因治療研發(fā)公司，致力于通過開發(fā)創(chuàng)新、可治愈的基因療法用于罕見病治療。該公司在體外自體基因治療方法利用了基因修飾的造血干細(xì)胞，并試圖在一次給藥過程中糾正疾病的根本原因。目前，Orchard的基因治療產(chǎn)品候選管道主要針對神經(jīng)代謝紊亂疾病、免疫缺陷及血液罕見病。
截至今年3月31日，該公司擁有2.64億美元的現(xiàn)金、等價物和投資。到2019年12月底，共有全職員工252人。此舉將幫助公司節(jié)省1.25億美元，并將其現(xiàn)金通道延長至2022年。
這一戰(zhàn)略也標(biāo)志著Orchard在制造和研發(fā)方面的重大轉(zhuǎn)變。2018年12月，Orchard宣布將在美國加利福尼亞州弗里蒙特（Fremont）建造一個15萬平方英尺的基因療法制造工廠，押注其自身的生產(chǎn)能力。當(dāng)時，Orchard預(yù)計該設(shè)施將創(chuàng)造100多個就業(yè)機會。但現(xiàn)在，該項目已被終止，同時還計劃關(guān)閉其位于加州門羅公園的一個辦公場所和實驗室。該公司在最新聲明中指出，將分階段進(jìn)行商業(yè)建設(shè)，通過優(yōu)先投資于技術(shù)和工藝創(chuàng)新，分階段投資于未來的制造能力，聚焦制造戰(zhàn)略。
在臨床方面，Orchard將從罕見病方面轉(zhuǎn)而關(guān)注更常見的疾病領(lǐng)域，包括額顳葉癡呆（FTD）和克羅恩病的新項目。該公司表示，還將優(yōu)先處理三種神經(jīng)代謝紊亂和威脅生命的免疫紊亂性疾病Wiskott-Aldrich綜合征。
Orchard公司產(chǎn)品管線
圖源：公司官網(wǎng)
Orchard指出，目前將首先推進(jìn)最先進(jìn)項目，在研產(chǎn)品應(yīng)以發(fā)病率的關(guān)注點，包括預(yù)計歐盟將在2020年下半年批準(zhǔn)用于異染性白質(zhì)營養(yǎng)不良（MLD）療法OTL-200，Orchard計劃在2021年上半年推出該產(chǎn)品。該公司也收到了美國FDA關(guān)于OTL-200的反饋，并計劃提交IND申請，以尋求該療法在今年獲得再生醫(yī)學(xué)高級療法認(rèn)定。同時，Orchard還準(zhǔn)備于2021年在美國和歐盟提交申請，上市其Wiskott-Aldrich綜合征療法OTL-103。
與此同時，Orchard正在減少關(guān)于罕見疾病療法的投資，包括用于腺苷脫氨酶缺陷所致嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷（ADA-SCID，也被稱為“泡泡男孩”）療法OTL-101，以及用于輸血依賴性β地中海貧血療法OTL-300。
3月31日，Orchard曾針對COVID-19大流行對公司的影響發(fā)布公告，承認(rèn)疫情對臨床活動、監(jiān)管時間表和正在進(jìn)行的商業(yè)準(zhǔn)備工作的影響。包括剛完成概念驗證研究注冊的I型粘多糖病療法OTL-203臨床項目推遲；IIIA型粘多糖病療法OTL-201、OTL-103和OTL-200的研究站點暫停使用；以及歐盟批準(zhǔn)的第一個用于ADA-SCID的自體離體基因療法Strimvelis在意大利米蘭Ospedale San Raffaele的治療點暫停治療計劃和針對非緊急患者的治療。
Orchard首席執(zhí)行官Bobby Gaspar當(dāng)時表示，公司的財務(wù)狀況很好，有能力迅速、靈活地適應(yīng)，以期在這段時間內(nèi)最大限度地減少業(yè)務(wù)干擾。但就在1個多月后，該公司就調(diào)整了臨床計劃并大幅裁員，COVID-19對經(jīng)濟的影響很可能是這一變動的導(dǎo)火 索。
7日，Orchard發(fā)布2020年第一季度財報，報告期內(nèi)凈虧損達(dá)到5060萬美元，虧損主要來自較高的運營成本，用于支持基因治療組合的后期開發(fā)階段，以及為公司最先進(jìn)項目商業(yè)化做準(zhǔn)備的活動。2020年第一季度研發(fā)費用為2480萬美元，而2019年同期為1750萬美元。
該公司總裁兼首席運營官Frank Thomas認(rèn)為：“我們的新戰(zhàn)略計劃將公司的注意力和資源與企業(yè)的一系列核心需求相匹配，特別是考慮到目前的經(jīng)營環(huán)境，在短期內(nèi)做到不依賴資本市場。”
參考來源：Orchard lays off a quarter of its staff amid major shift
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