漸凍人治療新希望——國內首家依達拉奉注射液用于ALS上市

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作者：TiAn 來源：CPhI制藥在線

2020-09-23

近日，國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)日前批準了南京先聲東元制藥有限公司必存?(依達拉奉注射液，含5ml:10mg、20ml:30mg兩種規(guī)格)新的適應癥用于漸凍人癥治療。

近日，國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)日前批準了南京先聲東元制藥有限公司必存®(依達拉奉注射液，含5ml:10mg、20ml:30mg兩種規(guī)格)新的適應癥用于漸凍人癥治療。這是全球第二家、國內第一家上市的依達拉奉注射液，這有望幫助漸凍人患者延長生存時間和提高生活質量。

2020年08月28日藥品批準證明文件待領取信息發(fā)布

（資料來源：NMPA）

9月8日，被授予"人民英雄"國家榮譽稱號的湖北省衛(wèi)健委副主任、武漢金銀潭醫(yī)院院長張定宇步履蹣跚的走進北京人民大會堂參加全國抗擊新冠肺炎疫情表彰大會。他身患"漸凍"絕癥，妻子被感染隔離，卻瞞著全院醫(yī)護人員，率領600多名白衣衛(wèi)士沖鋒在前，與病魔爭搶時間。他說"性子急，是因為生命留給我的時間不多了。我必須跑得更快，才能跑贏時間；我必須跑得更快，才能從病毒手里搶回更多病人。"目前，全球治療漸凍癥的手段十分有限，不僅無法根治，而且確認有效的藥物也十分有限。

漸凍癥被稱為肌萎縮側索硬化癥（Amyotrophiclateral sclerosis，ALS），迄今已有140余年歷史。目前漸凍癥是沒有有效的藥物治療的，漸凍癥又稱運動神經(jīng)元病，是一種無法治愈的疾病。除了癥狀治療外，ALS仍無藥物治療可有效改變病程。2015年，日本和韓國首次批準依達拉奉用于治療ALS，F(xiàn)DA基于日本進行的為期6個月的臨床試驗確定依達拉奉的療效，于2017年5月批準用于治療ALS。這距離FDA批準抗興奮性**藥物利魯唑已經(jīng)間隔了22年。

依達拉奉原來是作為一種腦保護劑，可抑制腦梗急性期患者梗塞周圍局部腦血流量，阻止腦水腫和腦梗塞的進展，緩解神經(jīng)癥狀，抑制遲發(fā)性神經(jīng)元死亡。機理研究提示依達拉奉可清除自由基，抑制脂質過氧化，從而抑制腦細胞、細胞血管內皮細胞、神經(jīng)細胞的氧化損傷，因而依達拉奉注射液主要用于改善急性腦梗塞所致的神經(jīng)癥狀，日常生活活動能力和功能障礙。由于長期用于治療急性缺血性腦卒中，安全性良好。為新適應癥的審批打下了一定的基礎。作為一種自由基清除劑，可以減輕氧化應激效應，而氧化應激是ALS發(fā)生和進展重要的影響因素。

依達拉奉用于漸凍癥方面的臨床研究

Jeremy Shefner MD, PhD等2019年進行了為期48周的依達拉奉治療肌萎縮側索硬化癥的遠期療效的研究發(fā)表于MUSCEL&NERVES雜志。本次研究為了更好地了解依達拉奉治療急性萎縮性側索硬化癥患者的長期療效。

遠期療效的研究

圖片出自：MUSCEL&NERVES雜志

在研究中進行了一項特別分析，比較了依達拉奉48周與安慰劑24周、依達拉奉24周或預計安慰劑從開始一直持續(xù)到48周的效果。

特別分析

圖片出自：Long-term edaravone efficacy in amyotrophic lateral sclerosis

研究表明，在48周的研究時間內，依達拉奉和安慰劑之間的比較顯示，依達拉奉治療組的ALSFRS‐R評分的變化明顯低于安慰劑組。在第24周已經(jīng)觀察到實際依達拉奉和安慰劑之間的顯著差異，這些結果表明，在這48周的治療過程中，依達拉奉相對于安慰劑的益處得以維持。此外，在第24周轉用依達拉奉的安慰劑患者的功能下降也低于48周全部使用安慰劑的患者。安慰劑組在第24周至第48周的下降斜率似乎也與最初被隨機分配到依達拉奉組的患者相似，這說明了依達拉奉對ALS患者的治療益處，對可能有更多疾病進展的患者具有潛在益處。依達拉奉的治療效果可能會持續(xù)下去，并能維持長達1年的長期療效。

國內首家依達拉奉注射液上市后，意味著中國漸凍癥患者有望獲得更多藥物及救治可能，提高生活質量，跑贏病魔延緩進展，延長生存時間。