武田中國(guó)宣布，旗下創(chuàng)新藥物達(dá)澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）經(jīng)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，適用于12歲及以上患者預(yù)防遺傳性血管性水腫（HAE）的發(fā)作。達(dá)澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）是目前全球唯一一款針對(duì)遺傳性血管性水腫的單克隆抗體（mAb）藥物，可降低患者的水腫反復(fù)發(fā)作次數(shù)，預(yù)防致命性喉頭水腫所導(dǎo)致的窒息，改善患者及其家庭的生活質(zhì)量，填補(bǔ)了中國(guó)HAE長(zhǎng)期無(wú)針對(duì)性治療的空白。
作為全球首個(gè)用于HAE長(zhǎng)期預(yù)防治療的單克隆抗體，達(dá)澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）于2018年率先在美國(guó)獲得上市許可；根據(jù)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局/國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)發(fā)布的《關(guān)于優(yōu)化藥品注冊(cè)審評(píng)審批有關(guān)事宜的公告》（2018年第23號(hào)），對(duì)于境外已上市的防治嚴(yán)重危及生命且無(wú)有效治療手段疾病以及罕見病藥品，進(jìn)口藥品注冊(cè)申請(qǐng)人經(jīng)研究認(rèn)為不存在人種差異的，可以提交境外取得的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)直接申報(bào)藥品上市注冊(cè)申請(qǐng)，因此達(dá)澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）在不到兩年的時(shí)間里就順利獲批進(jìn)入中國(guó)，使得該國(guó)際創(chuàng)新藥物迅速惠及中國(guó)HAE患者。
達(dá)澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）已被美國(guó)和加拿大HAE診療指南推薦為一線療法，可靶向抑制患者體內(nèi)活化的血漿激肽釋放酶，達(dá)到預(yù)防疾病發(fā)作的效果。一項(xiàng)III期臨床研究HELP（遺傳性血管性水腫長(zhǎng)期預(yù)防治療臨床研究™）主要終點(diǎn)顯示，與安慰劑組相比，每2周一次300毫克劑量的治療使每月HAE發(fā)作次數(shù)平均降低了87%。此外，探索性研究結(jié)果顯示，在研究的16周穩(wěn)態(tài)階段（第70天至第182天），每2周一次300毫克劑量的治療組中有77%的患者實(shí)現(xiàn)了病情零發(fā)作，安慰劑組為3%；接受治療的患者均未發(fā)生與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。
遺傳性血管性水腫是一種可威脅患者生命的罕見遺傳疾病，文獻(xiàn)報(bào)道的患病率約為每50,000人中即有1人患病。由于患者體內(nèi)缺乏C1 酯酶抑制物（C1INH）或其功能存在缺陷，使其四肢、顏面、生殖器、呼吸道和胃腸道黏膜等身體多個(gè)部位毫無(wú)征兆地發(fā)生急性水腫，并伴有胃腸劇烈絞痛和惡心、嘔吐，導(dǎo)致患者無(wú)法正常工作和學(xué)習(xí)，以至于很多患者都有抑郁癥和焦慮癥。其中，最為致命的是上呼吸道黏膜水腫，可迅速進(jìn)展導(dǎo)致患者呼吸困難或窒息，危及生命。據(jù)統(tǒng)計(jì)，我國(guó)有58.9%的HAE患者發(fā)生過(guò)喉頭水腫，致死率高達(dá)11%~40%，是HAE患者的主要死因之一。2018年5月，國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)聯(lián)合五部門發(fā)布的《第一批罕見病目錄》將遺傳性血管性水腫列入首批121種罕見病之一。
在中國(guó)，公眾和醫(yī)生對(duì)遺傳性血管性水腫知之甚少，診斷率預(yù)計(jì)不足5%。而確診患者只能長(zhǎng)期使用弱雄激素或抗纖維蛋白溶解劑，控制發(fā)作的效果有限且不良反應(yīng)多，諸如肝損害、骨質(zhì)疏松、女性男性化、影響生長(zhǎng)發(fā)育、血栓栓塞等，導(dǎo)致患者因擔(dān)心藥物副作用而拒絕用藥，長(zhǎng)期處于無(wú)藥可醫(yī)的困局。
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