今天，近期在國內獲批上市，由輝瑞研制的罕見病創(chuàng)新藥物維萬心®（氯苯唑酸軟膠囊，Vyndamax®，61mg）在北京協(xié)和醫(yī)院由心內科的田莊醫(yī)師為一位老年野生型轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變心肌病患者開出了全國首張?zhí)幏?。維萬心是全球首個、也是唯一經批準治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌?。ˋTTR-CM）的口服藥物，填補了此前我國ATTR-CM治療領域無有效藥物的空白，為疾病的臨床診療提供了創(chuàng)新性選擇，為患者治療帶來了新希望。
ATTR-CM嚴重威脅患者生命，氯苯唑酸軟膠囊填補用藥空白
ATTR-CM是一種罕見的、致死性疾病，診斷率不足1%1。其發(fā)病原理在于不穩(wěn)定轉甲狀腺素蛋白（TTR）異常解離并錯誤折疊，形成淀粉樣物質沉積于心肌間質，長期進展會引發(fā)限制性心肌病和進行性心力衰竭。
“該疾病極易與心衰混淆，加之疾病認知不足，患者往往因為誤診、漏診以及延誤診治而錯過最佳治療時間。”中國醫(yī)學科學院北京協(xié)和醫(yī)院院長，中國罕見病聯盟副理事長張抒揚教授表示，>“近幾年，全國不同地區(qū)已有醫(yī)院陸續(xù)診斷出該疾病，患者的生活質量和生命受到嚴重影響，臨床診斷后平均生存時間僅為2~6年2。創(chuàng)新藥物的上市及處方，改變了以往ATTR-CM無藥可醫(yī)的困境，為患者帶來延長生命的希望。”
多措并舉，協(xié)和醫(yī)院攜手罕見病聯盟共助改善ATTR-CM患者生活質量
ATTR是一種累及多系統(tǒng)的疾病，發(fā)病癥狀不特異，往往需要不同科室的協(xié)作才能確診，這更加凸顯了提高多學科診療（MDT）的重要意義。
北京協(xié)和醫(yī)院積極與中國罕見病聯盟合作，在推動院內 MDT會診方面共同展開探索。“每周我們的罕見病團隊會為各類罕見病患者進行MDT會診，希望通過這種方式，將以往‘單兵作戰(zhàn)’的診療轉變?yōu)?lsquo;協(xié)同配合’的診療模式，形成優(yōu)勢資源互補，通過整合病人各方面情況，以期患者得到更全面、更周到的診療。”張抒揚教授表示，“北京協(xié)和醫(yī)院積極發(fā)揮帶頭示范作用，核醫(yī)學科霍力主任在國內建立并推廣ATTR-CM核素診體系，2019年啟動ATTR-CM 診療示范中心（CoE中心），同時與其他醫(yī)院展開合作，致力于將規(guī)范化診療模式在全國進行推廣。計劃未來2-3年內，ATTR-CM標準化診療體系可以覆蓋中國大部分省份和地區(qū)。”
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