三年前，華爾街知名投行Jefferies分析師稱，Vertex制藥公司是“生物技術領域成長路線最清晰的公司”。當時，這家公司剛剛開始銷售其第三款囊性纖維化藥物，并迅速推進第4款藥物的研發(fā)進程，這款藥物有望治療更多患者。分析師當時預計，如果一切按計劃進行，Vertex公司約25億美元的年收入有望在未來3-5年翻兩番。
這些預測似乎正在成真。2月1日，Vertex公布了2020年財報，產品凈收入62億美元，增長超過50%。這與該公司最新批準的第4款囊性纖維化藥物Trikafta的重磅銷售有關。Trikafta是一款三聯(lián)療法，2020年是該藥上市的第一個完整年，銷售額達到了39億美元，其中第四季度銷售額達到11億美元，高于華爾街普遍預期4%。但值得注意的是，Trikafta的成功，也導致Vertex公司其他3款CF藥物出現(xiàn)萎縮，銷售收入合計23.4億美元，較2019年的35.91億美元大幅下滑。
Vertex高管表示，在2021年，該公司的銷售收入將攀升至68億美元左右，這反映出銷售收入將再增長10%。雖然這對于Vertex來說是保守的，但對于其規(guī)模的其他生物技術公司來說，這將是雄心勃勃的。
星期一，Vertex首席執(zhí)行官Reshma Kewalramani在財報電話會議上表示，與三年前相比，“我們確實處在不同的位置”。
盡管有增長，但投資者似乎越來越擔心Vertex的未來之路：該公司還能依靠囊性纖維化業(yè)務推動增長多久呢？本周二，Vertex股價每股219美元，較前一天下跌5%，遠低于去年夏天的300美元。
這是因為，雖然Vertex公司的囊性纖維化業(yè)務正在蓬勃發(fā)展，但它的下一個大產品將是什么，誰都不知道。
在囊性纖維化業(yè)務之外，Vertex公司目前推進最快的項目是針對鐮狀細胞病和另一種罕見的血液疾病的基因編輯療法。雖然這種治療方法在少數(shù)患者身上顯示出了有希望的結果，但還沒有產生足夠的數(shù)據(jù)來贏得監(jiān)管機構的支持，或者緩解圍繞基因編輯的一些更大的擔憂。
在這個項目的背后，Vertex一直在努力開發(fā)一種稱為α-1抗胰蛋白酶缺乏癥的遺傳性疾病的治療方法，這種疾病的患者體內沒有足夠的α1-抗胰蛋白酶（α1-AT），從而導致肺和肝損傷。去年，Vertex在該項目中已經遭遇了一次重大挫折，在一項中期研究中出現(xiàn)了安全性問題，導致先導藥物被擱置。不過，該公司有兩個備選項目，其中一個將在今年上半年提供概念驗證數(shù)據(jù)。
Vertex管線中的其余部分包括多種疾病的療法，從腎病和疼痛到肌肉萎縮癥和1型糖尿病。該公司稱，這些目標都符合一種模式：對它們的生物學有一個清晰的認識，新的治療方法可能會對患者產生變革性影響。這些資產將進一步使Vertex成為專業(yè)藥物領域的重要參與者。
然而，行業(yè)分析師顯然并沒有被這種辯護所說服。SVB Leerink分析師Geoffrey Porges在給客戶的一份報告中寫道：“盡管該公司的流行語是‘破解生物’和‘傾注化學’，但他們的投資組合和戰(zhàn)略之間存在不一致之處。”
隨著質疑不斷涌現(xiàn)，Vertex公司被迫動用其龐大的現(xiàn)金儲備，通過收購進行擴張。截至去年年底，Vertex持有價值近70億美元的現(xiàn)金及現(xiàn)金等價物，足以購買一些資產或公司。
Vertex的高管們暫時接受了更多交易的想法。在過去的幾年里，該公司交易更加的活躍。在2019年，Vertex收購了Semma Therapeutics和Exonics Therapeutics，獲得了細胞治療和基因編輯等尖端技術，最近還與Skyhawk Therapeutics合作，研究可以修飾RNA的藥物。
在上個月的摩根大通醫(yī)療會議上，Vertex首席執(zhí)行官Reshma Kewalramani表示，公司正在積極尋找“工具和技術”進行收購，特別是中后期資產，來加強管線。但當被追問細節(jié)時，Reshma Kewalramani僅表示，“任何交易都必須是變革性的”。
在本周一的電話會議上，Vertex領導層確認，公司仍有興趣進一步構建其技術工具包。此外，由于現(xiàn)金狀況，該公司表示，現(xiàn)在對中后期資產的交易更為開放，這往往比Vertex迄今所關注的早期項目更為昂貴。不過除了這些之外，Vertex對其未來計劃的細節(jié)并不是很具體。
參考來源：
1.Vertex comes to a crossroads
2.Vertex CEO faces growing pressure for pipeline deals despite major hike in Trikafta sales
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