孤兒藥研發(fā)進(jìn)展，5圖秒懂

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來源：藥智網(wǎng)

2022-08-15

2月最后一天，是第14個(gè)國際罕見病日。所謂罕見病，即發(fā)病率極低的疾病，WHO將罕見病定義為患病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰-1‰的疾病，美國則定義為每年患病人數(shù)<20萬人（或發(fā)病人口比例<1/1500）的疾病，中國于2018年6月8日發(fā)布《第一批罕見病目錄》，確定121種罕見病。

2月最后一天，是第14個(gè)國際罕見病日。

所謂罕見病，即發(fā)病率極低的疾病，WHO將罕見病定義為患病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰-1‰的疾病，美國則定義為每年患病人數(shù)<20萬人（或發(fā)病人口比例<1/1500）的疾病，中國于2018年6月8日發(fā)布《第一批罕見病目錄》，確定121種罕見病。

用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品又稱為"孤兒藥"，由于罕見病患病人群少、市場需求小、研發(fā)成本高，所以企業(yè)研發(fā)孤兒藥的積極性不高，但由于各國都出臺(tái)了一系列鼓勵(lì)政策，所以，近年來，孤兒藥的研發(fā)進(jìn)展很快，我國的孤兒藥研發(fā)進(jìn)展則更快，下面就分別對我國及歐美在孤兒藥研發(fā)領(lǐng)域的進(jìn)展作一比較分析。

一、中國

（一）國內(nèi)申報(bào)

為提高藥物可及性，自2015年國務(wù)院發(fā)布44號(hào)文以來，我國加快了藥物審評審批的速度，尤其加快了對孤兒藥的審評審批，以《第一批罕見病目錄》確定的121種罕見病為據(jù)，自2019年以來，我國已新增批準(zhǔn)上市14種罕見病藥物，但有16種罕見病仍處于“境外有藥、境內(nèi)無藥”的窘境。

為優(yōu)先提高部分急需藥品的審評速度，國家藥監(jiān)局專門開辟了優(yōu)先審評通道，近年來，越來越多的孤兒藥被納入優(yōu)先審評，納入優(yōu)先審評的孤兒藥申請數(shù)量已由2016年的8個(gè)，占全部優(yōu)先注冊申請數(shù)的4%，提高到2018年和2019年的各28個(gè)，分別占當(dāng)年全部優(yōu)先審評注冊申請數(shù)量的9%和11%。

2016-2019年，納入優(yōu)先評審的孤兒藥注冊申請數(shù)量及占比

（二）FDA申報(bào)

近年來，隨著我國整體醫(yī)藥研發(fā)實(shí)力的快速提高，我國藥企對孤兒藥的研發(fā)也取得了可惜進(jìn)步，除在國內(nèi)申報(bào)外，也加強(qiáng)了在海外的注冊，截至2020年12月20日，共有19家中國藥企的26款產(chǎn)品累計(jì)獲得了35項(xiàng)FDA孤兒藥資格（按適應(yīng)證計(jì)），占FDA全年授出孤兒藥資格數(shù)量的8%。其中亞盛醫(yī)藥憑借4款藥物囊獲8項(xiàng)孤兒藥資格認(rèn)定成為最大贏家；百濟(jì)神州、君實(shí)生物則分別以4項(xiàng)和3項(xiàng)認(rèn)定位居其后。

2020年，中國藥企獲得美國FDA孤兒藥認(rèn)證數(shù)量

二、歐美

美國是最早對孤兒藥研發(fā)提供政策鼓勵(lì)的國家，尤其自1983年《孤兒藥法案》出臺(tái)后，美國對孤兒藥給予優(yōu)先審批、市場獨(dú)占權(quán)、稅收減免、研發(fā)支持等政策支持，極大的促進(jìn)了孤兒藥的研發(fā)進(jìn)展。

據(jù)《中國罕見病醫(yī)療保障城市報(bào)告》統(tǒng)計(jì)，美國在1983年《孤兒藥法案》出臺(tái)前的10年里僅有10種罕見病藥物上市，而1983年后，有503種藥品獲得“孤兒藥”身份認(rèn)定并成功上市，涉及731種罕見病適應(yīng)癥（截止2018年9月）。2017年，在美國上市的42種新藥中，有一半是罕見病藥物。

除美國外，歐盟對孤兒藥研發(fā)也起步較早，于2001年首次批準(zhǔn)了2個(gè)罕見病適應(yīng)癥，截至2018年第三季度末，歐盟已批準(zhǔn)了211個(gè)罕見病適應(yīng)癥。

2001-2018Q3，歐美批準(zhǔn)的罕見病適應(yīng)癥數(shù)量比較

三、歐盟

據(jù)沈陽藥科大學(xué)王偉統(tǒng)計(jì)，2000-2016年，歐盟認(rèn)定的1805個(gè)孤兒藥適應(yīng)癥中，以成人＆兒童用適應(yīng)癥為最多，共953個(gè)，占了總數(shù)的占53%，其次為兒童用藥為236個(gè)（占13%），成人用藥616個(gè)（占34%）。

2000年，歐盟批準(zhǔn)的成人＆兒童用、成人用和兒童用孤兒藥適應(yīng)癥的數(shù)量分別為9個(gè)、3個(gè)和2個(gè)，后來，成人＆兒童用獲批的適應(yīng)癥數(shù)量越來越領(lǐng) 先， 2016年，歐盟批準(zhǔn)的成人＆兒童用適應(yīng)癥數(shù)量高達(dá)155個(gè)，是后二者之和的近3倍。

2000-2016年，歐盟認(rèn)定的孤兒藥治療對象分布

四、Top10藥物孤兒藥認(rèn)定

據(jù)《中國罕見病醫(yī)療保障城市報(bào)告》統(tǒng)計(jì)，2018年全球銷售額Top10藥物中，除艾樂妥和來得時(shí)以外的8個(gè)均已在美國獲得“孤兒藥”身份認(rèn)定，其中有4個(gè)藥物是以“孤兒藥”身份上市并逐漸擴(kuò)展多個(gè)罕見病或非罕見病適應(yīng)癥，而全球銷售排名第二的瑞復(fù)美(來那度胺）在美國獲批的骨髓增生異常綜合征、多發(fā)性骨髓瘤和套細(xì)胞淋巴瘤等所有適應(yīng)癥都是罕見病且獲得了“孤兒藥”身份認(rèn)定。

穩(wěn)居全球藥王寶座9年之久的修美樂于2008年以“孤兒藥”身份獲批幼年型類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎適應(yīng)癥。

有羅氏三駕馬車美稱的美羅華、赫賽汀和安維汀，分別以非霍奇金B(yǎng)細(xì)胞淋巴瘤、HER2過表達(dá)的晚期胃腺癌和惡性膠質(zhì)瘤等獲批罕見病適應(yīng)癥。

2018年，全球市場銷售Top10藥物的“孤兒藥”