成人国产精品一级毛片视频,毛片三级在线观看,中国黄色在线观看,婷婷久久综合九色综合九七,久久久免费视频观看,国产99在线播放,日本成人福利

產(chǎn)品分類導(dǎo)航
CPHI制藥在線 資訊 全球最昂貴的藥物 諾華SMA基因療法Zolgensma納入英國醫(yī)保

全球最昂貴的藥物 諾華SMA基因療法Zolgensma納入英國醫(yī)保

熱門推薦: 諾華 脊髓性肌萎縮癥 Zolgensma
作者:范東東  來源:新浪醫(yī)藥新聞
  2021-03-09
根據(jù)最新消息顯示,諾華脊髓性肌萎縮癥(SMA)基因療法Zolgensma(onasemnogene abeparvovec)已獲批納入英國國家醫(yī)療服務(wù)體系(NHS)中。

       根據(jù)最新消息顯示,諾華脊髓性肌萎縮癥(SMA)基因療法Zolgensma(onasemnogene abeparvovec)已獲批納入英國國家醫(yī)療服務(wù)體系(NHS)中。

       諾華脊髓性肌萎縮癥基因療法Zolgensma,被認(rèn)為是世界上最昂貴的藥物,該療法每劑標(biāo)價(jià)高達(dá)179萬英鎊(合247.25萬美元),患者可以通過英國NHS獲得該療法的治療機(jī)會。價(jià)格方面,英國NHS與諾華公司達(dá)成了一定的協(xié)議折扣,但具體數(shù)額并沒有對外公布。NHS對此表示,這是一項(xiàng)“對納稅人公平的價(jià)格”,并且已經(jīng)與Zolgensma制造商諾華達(dá)成了“具有里程碑意義的交易”。

       諾華Zolgensma是首 個治療脊髓性肌萎縮的基因療法。該療法將可以表達(dá)SMN蛋白的正?;?,裝載在AAV9病毒載體中,患者通過靜脈輸注給藥,注入的基因?qū)⑹沟没颊唧w內(nèi)能夠持續(xù)表達(dá)SMN蛋白。因此,Zolgensma是一款針對疾病根源,有一次性治愈預(yù)期效果的基因療法。臨床研究顯示,在有癥狀和無癥狀的脊髓性肌萎縮患者中,患者接受單次輸注Zolgensma治療后,表現(xiàn)出了具有臨床意義的治療益處。根據(jù)資料顯示,Zolgensma已經(jīng)在多達(dá)37個國家和地區(qū)獲批,治療了超過800例患兒,2020年Zolgensma實(shí)現(xiàn)了9.2億美元的銷售收入,收入漲幅達(dá)到了150%。

       脊髓性肌肉萎縮癥是一種由特定基因功能缺失導(dǎo)致肌肉力量下降的疑難病癥。幼兒期之前的發(fā)病率為每10萬人中1至2人發(fā)病。治療脊髓性肌萎縮,全球已有2款藥物上市,除諾華Zolgensma之外,另一款來自渤健與合作伙伴Ionis開發(fā)的藥物Spinraza(nusinersen)于2016年獲批,Spinraza也是全球首 個治療SMA的藥物,該藥物在中國內(nèi)地于2019年2月底獲批,用于5q脊髓性肌萎縮癥(5q-SMA)患者的治療,成為中國市場首 個治療SMA的藥物。盡管Zolgensma不是的第一個獲批上市的療法,但與Spinraza相比,Zolgensma具有只需要一次性注射的優(yōu)勢。

       外界分析認(rèn)為,Zolgensma成功納入英國醫(yī)保體系,為英國價(jià)格監(jiān)管機(jī)構(gòu)國家衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所(NICE) 最終批準(zhǔn)該藥物鋪平的道路。此前英國NICE發(fā)布指南草案,推薦Zolgensma用于治療年齡在12個月以下的1型脊髓性肌萎縮嬰兒。指南草案現(xiàn)目前已開放供公眾監(jiān)督,直至2021年4月6日。

       參考來源:

       1.Novartis’s SMA gene therapy Zolgensma to be available for NHS use

       2.Zolgensma: World's most expensive drug licensed for use on NHS to treat Spinal Muscular Atrophy

       3.Novartis' £1.79M gene therapy Zolgensma scores cost watchdog's backing, threatening Biogen's Spinraza

相關(guān)文章

合作咨詢

   肖女士    021-33392297    Kelly.Xiao@imsinoexpo.com

2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權(quán)所有(保留一切權(quán)利) 滬ICP備05034851號-57
木兰县| 天峨县| 乌鲁木齐县| 井陉县| 九龙坡区| 特克斯县| 新龙县| 滁州市| 新晃| 莱州市| 博乐市| 高淳县| 临武县| 鞍山市| 安化县| 石屏县| 闸北区| 安徽省| 合山市| 华蓥市| 旺苍县| 贵定县| 桃江县| 九龙坡区| 南通市| 庄河市| 潮安县| 工布江达县| 金溪县| 桦川县| 蓬溪县| 霍州市| 佛冈县| 南皮县| 永靖县| 乐清市| 罗甸县| 定日县| 邯郸市| 内黄县| 灵山县|