3月12日，基石藥業(yè)RET抑制劑「普拉替尼膠囊」的上市申請(qǐng)?jiān)贜MPA的狀態(tài)變更為"在審批"，預(yù)計(jì)不日將正式獲批，適應(yīng)癥為：既往接受過(guò)含鉑化療的轉(zhuǎn)染重排（RET）融合陽(yáng)性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）。
普拉替尼（Pralsetinib，BLU-667，）是一款口服強(qiáng)效、高選擇性靶向致癌性RET變異（包括可預(yù)見(jiàn)的耐藥突變）的藥物，臨床前研究中該藥針對(duì)最常見(jiàn)RET基因融合、激活突變和預(yù)測(cè)耐藥突變始終表現(xiàn)出次納摩爾水平的效價(jià)。目前，該藥已被FDA批準(zhǔn)三個(gè)適應(yīng)癥,即經(jīng)FDA批準(zhǔn)的檢測(cè)方法檢測(cè)證實(shí)的轉(zhuǎn)移性RET融合陽(yáng)性NSCLC成年患者（2020/04）、RET突變需要系統(tǒng)治療的12歲及以上晚期或轉(zhuǎn)移性甲狀腺髓樣癌（MTC）成人和兒童患者（2020/12）以及RET融合陽(yáng)性需要系統(tǒng)治療且**碘難治的12歲及以上晚期或轉(zhuǎn)移性甲狀腺癌（TC）成人和兒童患者（2020/12），商品名為Gavreto。
Pralsetinib由Blueprint Medicines Corporation的研究團(tuán)隊(duì)依據(jù)其專有化合物庫(kù)所設(shè)計(jì)的，其在大中華區(qū)的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權(quán)益已獨(dú)家授權(quán)給基石藥業(yè)。此外，2020年7月Blueprint Medicines與羅氏達(dá)成17億美元的合作，據(jù)合作協(xié)議，Blueprint Medicines與羅氏旗下基因泰克共同負(fù)責(zé)普拉替尼在美國(guó)的商業(yè)化，而且羅氏還獲得普拉替尼在美國(guó)和大中華地區(qū)以外的商業(yè)化權(quán)益。
2020年9月，普拉替尼用于經(jīng)含鉑化療的RET融合陽(yáng)性的NSCLC的新藥上市申請(qǐng)被CDE受理，隨后被納入優(yōu)先審評(píng)范圍。而該藥上市申請(qǐng)主要基于ARROW研究的積極數(shù)據(jù)，該研究是一項(xiàng)評(píng)估pralsetinib在RET融合陽(yáng)性的NSCLC、甲狀腺癌以及其它攜帶RET變異的晚期實(shí)體瘤患者中的安全性、耐受性和療效的全球臨床研究。
2020年7月，基石藥業(yè)公布了ARROW研究的中國(guó)患者結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示：pralsetinib在經(jīng)含鉑化療的RET融合陽(yáng)性的NSCLC的中國(guó)患者中顯示出了優(yōu)越和持久的抗腫瘤活性，且該藥在中國(guó)患者人群中的安全性及耐受性良好。
目前，國(guó)內(nèi)還沒(méi)有任何一款RET抑制劑獲批上市，pralsetinib若獲批將填補(bǔ)該領(lǐng)域的空白，而且將成為基石藥業(yè)獲批的首 個(gè)藥物。
基石藥業(yè)作為一家專注于開(kāi)發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準(zhǔn)治療的生物制藥公司，目前還有三款藥物遞交上市申請(qǐng)，即阿泊替尼、艾伏尼布和舒格利單抗。阿泊替尼（Avapritinib，Ayvakit）是一款口服、強(qiáng)效、高選擇性的KIT和PDGFRA抑制劑，目前已在美國(guó)和歐盟被批準(zhǔn)用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）成人患者。值得一提的是，Ayvakit在美國(guó)和歐洲是第一個(gè)適用于治療基因組定義的GIST患者的精準(zhǔn)治療藥物，也是唯一一款針對(duì)攜帶PDGFRA基因18號(hào)外顯子突變GIST患者的高活性療法。2020年4月，阿泊替尼在國(guó)內(nèi)的上市申請(qǐng)被CDE受理（受理號(hào)為JXHS2000050/51/52），且被納入優(yōu)先審評(píng)程序，預(yù)計(jì)今年也有望獲批。
艾伏尼布（Ivosidenib）是全球首 款靶向IDH1突變的新藥，被列入《第三批臨床急需境外新藥名單》，目前已被FDA批準(zhǔn)用于治療IDH1突變復(fù)發(fā)/難治急性髓系白血病成人患者，且在新加坡和中國(guó)臺(tái)灣遞交了上市申請(qǐng)。
舒格利單抗（CS1001）是基石藥業(yè)基于其從美國(guó)Ligand公司授權(quán)引進(jìn)的OmniRat®轉(zhuǎn)基因動(dòng)物平臺(tái)開(kāi)發(fā)的一款PD-L1單抗。2020年11月，舒格利單抗聯(lián)合化療一線治療晚期鱗狀和非鱗狀NSCLC的上市申請(qǐng)被CDE受理（相關(guān)受理號(hào)為CXSS2000056），成為首 個(gè)報(bào)產(chǎn)的國(guó)產(chǎn)PD-L1單抗。
此外，值得一提的是，3月5日，基石藥業(yè)與國(guó)藥集團(tuán)簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議，意通過(guò)各自在醫(yī)藥創(chuàng)新、市場(chǎng)開(kāi)拓與渠道管理方面的優(yōu)勢(shì)，攜手推進(jìn)精準(zhǔn)治療藥物阿伐替尼和普拉替尼在中國(guó)獲批上市后的商業(yè)化進(jìn)程。
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