近7萬人在網(wǎng)上簽署了一份請?jiān)笗驜iogen（渤?。┫蛞幻颊咛峁?shí)驗(yàn)性肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）藥物，但這家制藥公司決定堅(jiān)持不提供治療。
本周二（3月23日），這名患者的丈夫在接受美國全國廣播公司下屬WCNC新聞頻道采訪時說：“他的妻子在渤健實(shí)驗(yàn)性 藥物3期臨床試驗(yàn)入組結(jié)束后的幾周內(nèi)被診斷患有ALS，這是一種使人衰弱的、進(jìn)行性疾病，可能在5年內(nèi)達(dá)到晚期。”她的疾病的遺傳形式是源于SOD1基因突變的ALS，而渤健正在開發(fā)的實(shí)驗(yàn)性 藥物tofersen正是針對這種類型的ALS，該藥物是一種反義寡核苷酸，從Ionis Pharmaceuticals獲得研發(fā)許可。
而渤健拒絕這名患者使用該藥物的核心原因是為了日后更多患者的使用。渤健首席醫(yī)療官瑪哈·拉德哈克里希南（Maha Radhakrishnan）醫(yī)學(xué)博士在3月17日寫給該患者的一封信中寫道：“讓tofersen惠及盡可能多的患者的最快方法是獲得藥物監(jiān)管部門的批準(zhǔn)。當(dāng)然，這需要完成臨床試驗(yàn)。目前提供單獨(dú)使用tofersen的途徑可能會阻礙我們完成這項(xiàng)研究的能力，從而危及數(shù)百名SOD1-ALS患者使用該藥物，這項(xiàng)臨床研究將確定tofersen是否有效和安全，之后公司將盡快尋求隨后的監(jiān)管批準(zhǔn)。”
換言之，如果渤健將藥物提供給未參與臨床研究的患者，那么對于隨機(jī)接受安慰劑治療的受試者進(jìn)行的研究是不公平的。
渤健研發(fā)主管艾·桑德羅克（Al Sandrock）醫(yī)學(xué)博士在其公司網(wǎng)站上發(fā)布的一條關(guān)于試驗(yàn)治療的信息中寫道：只有在研究參與者不再使用安慰劑后，公司才會提供早期使用tofersen的機(jī)會。
桑德洛克指出：“在考慮更廣泛的治療途徑時，我們不能忽視目前研究中的患者，不能讓他們繼續(xù)使用安慰劑的同時，向我們研究之外的人提供tofersen。在研究之外提供該藥物將有可能無法完成研究，并有可能無法獲得所有SOD1-ALS患者的訪問權(quán)。”
目前，tofersen正在進(jìn)行一項(xiàng)3期臨床研究，對178名ALS以及有SOD1基因突變的患者進(jìn)行對照研究。
渤健預(yù)計(jì)這項(xiàng)臨床研究將在今年晚些時候公布結(jié)果。桑德洛克表示，如果結(jié)果是肯定的，公司則不需要進(jìn)行更多的研究，渤健將立即為SOD1-ALS患者開設(shè)一個早期使用計(jì)劃。
斯托克曼·莫列洛在本周三發(fā)表的一份聲明中說：“我完全同意，所有參與臨床試驗(yàn)的人都值得深深的感謝，因?yàn)樗麄兌贾澜邮馨参縿┲委煹娘L(fēng)險，以及接受試驗(yàn)藥物治療可能發(fā)生的未知不良事件。”
ALS是一個困難的治療領(lǐng)域，在這一領(lǐng)域中，顯示出早期前景的藥物可能沒有任何益處，或者在以后的研究中對患者構(gòu)成“不合理的風(fēng)險”。渤健和其他制藥商一樣清楚這一點(diǎn)，因?yàn)樗淖钚翧LS治療藥物dexpramipexole就在3期試驗(yàn)中失敗了。
從那時起，該公司對ALS的治療方法進(jìn)行了“重組”，將重點(diǎn)從具有特定機(jī)制的藥物（如抗炎藥）轉(zhuǎn)向了針對基因突變的藥物（如tofersen）。在tofersen之后，渤健還有另外兩個針對ALS的在研項(xiàng)目：一個是與Ionis制藥合作研發(fā)的針對C9orF72基因突變的反義藥物，另一個是阻斷蛋白輸出素1（XPO1）的藥物。
雖然90%的ALS病例被認(rèn)為是“非遺傳性的”，但渤健認(rèn)為，這些患者有潛在的遺傳因素。渤健神經(jīng)肌肉發(fā)育部門負(fù)責(zé)人托比·弗格森（Toby Ferguson）醫(yī)學(xué)博士在之前的一次采訪中說：“它希望把在SOD1和C9orF72研究中吸取的經(jīng)驗(yàn)轉(zhuǎn)化到其他ALS患者群體中。”
參考來源：Biogen holds firm on denying compassionate use for experimental ALS drug
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