藍(lán)鳥生物本周二（4月20日）表示，在解決了與制造業(yè)有關(guān)的挫折，并克服了COVID-19大流行造成的延誤后，Zynteglo未能與首 個(gè)上市國——德國當(dāng)局達(dá)成補(bǔ)償協(xié)議。
由于Zynteglo在第一個(gè)歐洲市場上市受挫，藍(lán)鳥生物目前正在裁員，并計(jì)劃“減少和重塑”其在德國部分地區(qū)的勞動(dòng)力。該公司的一位發(fā)言人拒絕透露具體情況，只是說：該計(jì)劃涉及解雇人數(shù)不詳?shù)膯T工。
德國的挫折并不是裁員的唯一驅(qū)動(dòng)因素。“我們在過去的一年里面臨著諸多挑戰(zhàn)，這導(dǎo)致我們做出了一個(gè)艱難的決定，即減少公司的勞動(dòng)力，并與一些有價(jià)值的員工說再見。”藍(lán)鳥嚴(yán)重遺傳病部門主管安德魯·奧本沙恩（Andrew Obenshain）在一份聲明中表示。
藍(lán)鳥生物將Zynteglo首 個(gè)用于治療β地中海貧血（beta-thalassemia）的適應(yīng)癥進(jìn)行商業(yè)推廣的目標(biāo)鎖定在德國，許多其他公司的藥物在歐洲上市時(shí)都遵循這一策略。
現(xiàn)在，該公司表示，德國衛(wèi)生當(dāng)局提出的補(bǔ)償價(jià)格并沒有反映出Zynteglo作為一種一次性治療一種嚴(yán)重遺傳病的潛在終身益處。因此，它決定將該藥物撤出德國市場。
藍(lán)鳥生物表示，盡管該公司繼續(xù)與其他歐洲國家進(jìn)行“富有成效的談判”，但它已決定裁員，以“專注于歐洲優(yōu)先市場”。該公司還將把一些資源用于研發(fā)，以推進(jìn)其后期基因治療計(jì)劃。
Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel）是一種一次性基因療法，將β-珠蛋白基因（βA-T87Q-珠蛋白基因）修飾形式的功能拷貝添加到患者自身的造血（血液）干細(xì)胞（HSCs）中。該藥物目前仍在在3期臨床研究Northstar-2（HGB-207）和Northstar-3（HGB-212）中進(jìn)行評(píng)估。
歐盟委員會(huì)批準(zhǔn)了beti-cel的有條件營銷授權(quán)（CMA），商品名為Zynteglo? 基因治療，適用于12歲及以上無β0/β0基因型的輸血依賴性β-地中海貧血（TDT）患者，造血干細(xì)胞（HSC）移植是合適的，但沒有人類白細(xì)胞抗原（HLA）匹配的相關(guān)HSC供體。
Zynteglo在2019年初贏得了歐盟的批準(zhǔn)。2020年4月28日，歐洲藥品管理局（EMA）更新了該藥物的CMA，CMA在歐盟27個(gè)成員國以及英國、冰島、列支敦士登和挪威有效。美國FDA批準(zhǔn)了beti-cel孤兒藥的地位和突破性治療指定的治療TDT，但該藥物未在美國獲得批準(zhǔn)。
就在今年早些時(shí)候，該藥物的市場營銷終于拉開序幕之際，藍(lán)鳥生物在2月份又遭遇了一次挫折。在鐮狀細(xì)胞病基因治療LentiGlobin（bb1111）的1/2期臨床試驗(yàn)中報(bào)告了兩例血癌病例，一例是急性髓細(xì)胞白血病（AML），另一例是骨髓增生異常綜合征（MDS），迫使該公司緊跟其后。
藍(lán)鳥生物上個(gè)月發(fā)起了一項(xiàng)調(diào)查，并得到了積極的消息。該公司發(fā)現(xiàn)AML病例不太可能是由攜帶基因治療的慢病毒載體引起的。相反，患者攜帶一些眾所周知的基因突變和常見于急性髓細(xì)胞白血病的染色體缺陷。
周二，藍(lán)鳥生物指出：MDS病例診斷已經(jīng)被修改為輸血依賴性貧血。
這些謎團(tuán)似乎已經(jīng)解開，藍(lán)鳥生物現(xiàn)在相信它有足夠的信息說服監(jiān)管機(jī)構(gòu)解除鐮狀細(xì)胞病研究的臨床擱置，包括3期試驗(yàn)。預(yù)計(jì)這些限制將在2021年年中取消。
參考來源：
1.bluebird bio Provides Update on Severe Genetic Disease Programs and Business Operations
2.Bluebird bio lays off staffers in Europe as Zynteglo rollout hits an early reimbursement snag
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