6月3日，據(jù)外媒報道，羅氏的口服脊髓性肌萎縮癥 (SMA) 藥物Evrysdi因成本太高，無法獲得英國藥價監(jiān)管機構(gòu)的認可。 英國藥物成本與療效管理部門（NICE）發(fā)布了指南草案，不建議使用羅氏的risdiplam(上市名稱為Evrysdi)用于1、2和3型SMA患者。
NICE表示，SMA是一種影響控制運動的脊髓神經(jīng)的漸進性神經(jīng)肌肉疾病，會導致肌肉無力、漸進性喪失運動能力以及呼吸和吞咽困難。如果得到推薦，大約1500人將有資格獲得該藥。Evrysdi幫助病人的治療能力并不是問題所在。在拒絕使用Evrysdi時，該機構(gòu)表示這種療法的長期效益不確定，其成本效益估計“大大高于該機構(gòu)通?？紤]的范圍”。根據(jù)評估咨詢文件，該藥標價為7900英鎊每60mg小瓶。
盡管如此，該機構(gòu)還是認識到Evrysdi的口服給藥使其成為一些患者更好的選擇。Evrysdi是近年來第三個獲得批準的SMA藥物，僅次于Biogen的Spinraza和諾華的基因療法Zolgensma。這兩種治療方案都得到了NICE的支持。羅氏的Evrysdi是第一個可以口服并且可在家給藥的SMA療法，Spinraza需要每四個月注射一次脊髓液，Zolgensma是通過注射進行的一次性治療。
NICE目前推薦Spinraza用于癥狀前的SMA患者或1、2或3型疾病的患者。該藥物第一年的成本為45萬英鎊，隨后的年份為22.5萬英鎊，但NICE和Biogen簽署了一項保密折扣協(xié)議。今年3月，該機構(gòu)還批準了Zolgensma，為12個月以下患有1型SMA的嬰兒提供每劑179萬英鎊的治療，諾華還同意為其基因治療提供折扣。
該機構(gòu)的決定可能會引發(fā)進一步的討論。NICE表示，6月23日之前將聽取意見，并將于7月13日再次開會。在此之前，NICE將與羅氏公司密切合作，幫助他們解決委員會的擔憂。
參考來源：Roche's oral SMA med Evrysdi turned down by U.K. cost watchdog—despite prior nods for Zolgensma and Spinraza
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