日前，藍鳥生物表示，歐盟藥物警戒風(fēng)險評估委員會（PRAC）已認定Zynteglo的治療收益大于風(fēng)險，決定重新批準(zhǔn)該藥物進入歐洲的血液病治療市場。這也意味著在中斷5個月后，藍鳥克服了另一項障礙，重新在歐洲推出β-地中海貧血基因療法Zynteglo。
藍鳥Zynteglo試驗暫?？梢宰匪莸浇衲?月份，當(dāng)時藍鳥自愿停止銷售Zynteglo，理由是當(dāng)時在該公司基因療法LentiGlobin進行的一項1/2期試驗中，兩名鐮刀狀細胞貧血癥（SCD）患者出現(xiàn)了血液腫瘤，其中一例為急性髓細胞白血?。ˋML），另一例為骨髓增生異常綜合征（MDS），藍鳥不得不叫停LentiGlobin的1/2期（HGB-206）和3期（HGB-210）臨床研究。
由于Zynteglo與LentiGlobin療法使用了相同的BB305病毒載體，因此藍鳥出于同樣的安全考量，暫停了該藥物的銷售。雖然此前的試驗中沒有出現(xiàn)與Zynteglo本身有關(guān)的白血病病例，但當(dāng)基因療法Zynteglo獲得批準(zhǔn)時，血液腫瘤被認為是該療法的一種潛在風(fēng)險。
上周早些時候，歐洲藥品管理局（EMA）安全委員會做出裁定，稱沒有證據(jù)表明Zynteglo使用的病毒載體刺激患者產(chǎn)生了AML病例。另一名早期MDS患者的診斷被修改為輸血依賴性貧血。Zynteglo是一種一次性基因療法，將β-珠蛋白基因（βA-T87Q-珠蛋白基因）修飾形式的功能拷貝添加到患者自身的造血（血液）干細胞（HSCs）中。
自Zynteglo在2019年獲得治療輸血依賴性β地中海貧血（TDT）的有條件批準(zhǔn)以來，安全性審查經(jīng)歷了一系列挫折。此前，藍鳥將Zynteglo進行商業(yè)推廣的目標(biāo)鎖定在德國，然而德國衛(wèi)生當(dāng)局與藍鳥在價格方面沒有達成共識。最終藍鳥不得不從德國市場撤出該藥物，并進行了裁員。
在歐洲監(jiān)管機構(gòu)表示需要“收緊”基因療法后，藍鳥將Zynteglo的上市時間一度推遲到2020年。隨后又受到COVID-19疫情的影響，迫使該公司進一步推遲到2020年年底給藥。藍鳥的一份財務(wù)文件顯示，第1位Zynteglo病人是在今年2月接受治療的。
美國方面，Zynteglo尚未獲得FDA批準(zhǔn)，但該公司表示隨時都可能提交申請。就在1個多月前，F(xiàn)DA已經(jīng)取消了對藍鳥生物基因療法Zynteglo在輸血依賴性β-地中海貧血中的兩項3期研究的臨床擱置。這兩項試驗在今年早些時候，遭到FDA叫停。FDA表示還將允許該生物技術(shù)公司重啟LentiGlobin的研究。
除了安全性問題之外，該藥物的價格也是外界關(guān)注的焦點。Zynteglo以高達177萬美元的售價成為了全球第2款超百億美元的藥物。排在Zynteglo前面的全球第一貴的藥物是來自諾華脊髓性肌萎縮癥（SMA）基因療法藥物Zolgensma，其售價為驚人的210萬美元。
參考來源：After 5-month hiatus, bluebird bio's Zynteglo bounces back in Europe with all-clear from safety group
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