7月14日，CDE官網(wǎng)顯示諾愛藥業(yè)的CAN106注射液獲批臨床，適應(yīng)癥為陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥。CAN106是一種作用于補(bǔ)體系統(tǒng)C5靶點(diǎn)的長(zhǎng)效人單克隆抗體，2020年12月在新加坡獲批臨床，目前正在進(jìn)行I期安全性試驗(yàn)。
CAN106是北?？党珊退幟魃锛癙rivus Biologics建立戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系后，共同開發(fā)進(jìn)入臨床階段的罕見病治療藥物。除了PNH，CAN106還被開發(fā)用于治療其他與補(bǔ)體失調(diào)相關(guān)的多種遺傳性疾病。
陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）是一種由于體細(xì)胞xp22.1上PIG-A基因突變導(dǎo)致補(bǔ)體系統(tǒng)失調(diào)的罕見獲得性造血干細(xì)胞克隆性疾病，臨床表現(xiàn)以血管內(nèi)溶血性貧血為主，可伴有血栓、腎功能不全、肺動(dòng)脈高壓等癥狀，被列入2018年5月國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)等5部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》。據(jù)《中國(guó)罕見病診斷和治療指南》（2019），西方國(guó)家PNH的發(fā)病率為每年1-2/百萬(wàn)人口，亞洲國(guó)家PNH發(fā)病率為每年約10/百萬(wàn)人口。
除了骨髓移植，PNH尚無(wú)其他有效治愈手段，控制溶血發(fā)作是臨床上治療該病的主要手段，主要治療藥物包括糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑、補(bǔ)體通路抑制劑等，其中抗補(bǔ)體C5藥物是其當(dāng)前標(biāo)準(zhǔn)療法。
目前，全球獲批治療PNH的補(bǔ)體C5抑制劑藥物僅有Soliris (Eculizumab)、和Ultomiris (Ravulizumab)，這兩款藥物均由Alexion公司開發(fā)，通過(guò)靜脈注射給藥。Soliris是全球批準(zhǔn)的首 款補(bǔ)體C5抑制，除獲批治療PNH，還被批準(zhǔn)用于治療非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS），抗乙酰膽堿受體（AchR）抗體陽(yáng)性的重癥肌無(wú)力（MG）以及抗水通道蛋白-4（AQP4）抗體陽(yáng)性且伴有復(fù)發(fā)病程的視神經(jīng)脊髓炎譜系障礙（NMOSD），每周或每2周給藥一次。Ultomiris是Soliris升級(jí)版產(chǎn)品，目前已被批準(zhǔn)用于治療PNH和aHUS（成人和≥1個(gè)月兒科患者）。Ultomiris使用更為方便，在體重≥20公斤的兒童和成人患者中，每8周給藥一次，在體重＜20公斤的兒童患者中，Ultomiris每4周給藥一次。
據(jù)Alexion公司財(cái)報(bào)，Soliris和Ultomiris均已成為銷售額破10億美元的重磅產(chǎn)品。
據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，目前全球還有多款在研補(bǔ)體C5抑制劑，如Akari公司的nomacopan、羅氏的crovalimab、ChemoCentryx公司的avacopan。nomacopan是一種重組小蛋白，高度可溶且穩(wěn)定，作用于補(bǔ)體成分C5，能防止C5a的釋放和C5b-9（又名膜攻擊復(fù)合物）的形成，同時(shí)也能特異性地抑制白三烯B4（LTB4）,今年1月其治療PNH的III期研究CAPSTONE取得積極中期數(shù)據(jù)。Crovalimab是經(jīng)連續(xù)單克隆抗體回收技術(shù)（Smart-Ig）工程化改造的新一代C5抑制劑，半衰期長(zhǎng)，可皮下注射，對(duì)C5多態(tài)性的患者同樣有療效，在I/II期COMPOSER試驗(yàn)中展示出優(yōu)越的療效和安全性數(shù)據(jù)，目前多項(xiàng)III期臨床試驗(yàn)進(jìn)入患者招募階段。Avacopan是一種新型口服選擇性補(bǔ)體5a受體拮抗劑，針對(duì)ANCA相關(guān)血管炎的適應(yīng)癥進(jìn)展最快，近日其針對(duì)該適應(yīng)癥的上市申請(qǐng)被延至2021年10月7日。
此外，今年還有一款補(bǔ)體藥物被批準(zhǔn)用于治療PNH，即Apellis Pharmaceuticals公司的Empaveli（pegcetacoplan）。該藥是與聚乙二醇聚合物偶聯(lián)的合成環(huán)狀肽，可以特異性結(jié)合補(bǔ)體C3和C3b，5月被FDA批準(zhǔn)用于先前沒有接受過(guò)治療的PNH成人患者，以及先前接受過(guò)Soliris和Ultomiris治療的PNH成人患者。去年11月，Apellis Pharmaceuticals與Sobi達(dá)成協(xié)議共同開發(fā)Empaveli，授予Sobi在美國(guó)以外市場(chǎng)的商業(yè)化Empaveli的權(quán)利。
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