日前，Medexus Pharmaceuticals和Medac GmbH收到了美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）針對treosulfan新藥申請（NDA）的完整回應函（CRL）。FDA表示，treosulfan無法以目前的情況獲得批準。
盡管treosulfan的新藥申請遭到了FDA的拒絕，但該監(jiān)管機構也給出了具體的建議，包括要求Meduxus和Medac提供關鍵III期試驗主要和次要終點相關的額外臨床和統(tǒng)計數(shù)據(jù)。Meduxus和Medac表示，兩家公司正在審查CRL以決定未來的行動方案。
對于FDA拒絕treosulfan的決定，Medexus首席執(zhí)行官Ken d'Entremont表示，“鑒于treosulfan最近獲得了加拿大衛(wèi)生部的批準，2019年該藥物還獲得了歐洲藥品管理局的批準，以及來自100多份期刊的支持數(shù)據(jù)，Meduxus和Medac對FDA此次的回應感到驚訝。Medexus和Medac期待繼續(xù)與FDA合作，及時滿足監(jiān)管要求。”
盡管遭到拒絕，Medexus和Medac對treosulfan未來在美國獲得批準并完成罕見病藥物指定仍保持樂觀態(tài)度。Ken認為，目前的標準治療手段由于毒副作用較高，不適合眾多高危人群，而treosulfan在這些人群中的生存數(shù)據(jù)非常好。此前兩家公司申請treosulfane聯(lián)合fludarabin用于異基因造血干細胞移植（allo-HSCT）前的準備，減少移植導致患者出現(xiàn)腫瘤負荷，新藥申請此前預計的目標行動日期為8月11日。針對日益增長的、年齡較大的或有合并癥的AML或MDS患者，異基因造血干細胞移植之前，預處理方案的進一步改進是仍未被滿足的醫(yī)療需求。
今年7月，總部位于加拿大安大略省多倫多的Medexus和總部位于德國韋德爾的Medac簽署了一項許可協(xié)議，獲得了在加拿大市場銷售和營銷treosulfan的權利。該藥物以商品名Trecondyv在加拿大進行銷售，Medac將負責該藥物的制造和供應。目前，該療法已通過特殊準入計劃在加拿大分銷，最近也獲得加拿大衛(wèi)生部批準，用于患有急性髓細胞白血?。ˋML）或骨髓增生異常綜合征（MDS）的成人患者，該類患者如果接受標準療法可能會造成風險增加。此外該藥物也被批準用于一歲以上患有AML或MDS的兒童患者。
Meduxus美國運營總經理Michael Adelman回應CRL稱，“Meduxus對FDA的拒絕結果感到失望，但是對于關鍵意見領袖和醫(yī)學界在臨床治療中使用treosulfan得到的大量積極證據(jù)支持感到鼓舞。憑借迄今為止進行的充分的treosulfan上市準備工作，Meduxus有能力滿足市場預期對treosulfan的強勁需求。”
Meduxus和Medac表示將與FDA合作解決CRL中的問題，同時準備在treosulfan獲得批準后啟動該藥物在美國市場的營銷計劃。
參考來源：FDA Hands Out Surprising Rejection of Meduxus and Medac's Treosulfan
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