本周二，諾華表示FDA已解除對(duì)Zolgensma脊柱注射制劑的部分臨床擱置。該公司表示，隨著這一監(jiān)管障礙的消除，諾華計(jì)劃開(kāi)始一項(xiàng)注冊(cè)3期試驗(yàn)，評(píng)估Zolgensma對(duì)2至18歲脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者的治療效果。
Zolgensma目前通過(guò)靜脈輸注給藥，是FDA批準(zhǔn)的第一款治療脊髓性肌肉萎縮的AAV載體基因療法藥物。Zolgensma屬于一次性治療，旨在通過(guò)替代患者體內(nèi)缺失的或不起作用的SMN1基因的功能，來(lái)解決SMA疾病的基因根源。在美國(guó)，該藥物目前只被允許治療2歲以下的兒童患者。如果新的鞘內(nèi)注射版本獲批，可以使Zolgensma可用的患者人數(shù)增加一倍以上，正如諾華首席執(zhí)行官VasNarasimhan所說(shuō)的一樣，這代表了一個(gè)“數(shù)十億美元”的市場(chǎng)。
但是，該藥物自2019年5月獲得FDA批準(zhǔn)上市以來(lái)，進(jìn)展并不如預(yù)期順利。除了該藥物超過(guò)210萬(wàn)美元的價(jià)格引起了不小爭(zhēng)議之外，2019年7月該藥物的臨床前數(shù)據(jù)被FDA指控涉嫌數(shù)據(jù)造假。當(dāng)時(shí)，美國(guó)FDA強(qiáng)硬表示，“將全力采取行動(dòng)，不排除民事或刑事處罰。”然而，經(jīng)過(guò)長(zhǎng)達(dá)7個(gè)月的調(diào)查后，最終美國(guó)FDA并未對(duì)諾華篡改數(shù)據(jù)進(jìn)行實(shí)質(zhì)上的制裁手段，也未收回Zolgensma的上市資格。FDA審查后認(rèn)為諾華雖然存在數(shù)據(jù)偽造的行為，但在可接受的“合規(guī)水平”。與此同時(shí)，美國(guó)多家保險(xiǎn)公司也將Zolgensma的年齡覆蓋范圍限定在6個(gè)月以下的嬰兒。
2019年10月，該藥物再次遭遇挫折。Zolgensma在一項(xiàng)動(dòng)物研究實(shí)驗(yàn)引起了DRG單核細(xì)胞炎癥反應(yīng)，還導(dǎo)致了實(shí)驗(yàn)動(dòng)物出現(xiàn)神經(jīng)元的退化或丟失。由于不能完全保證人體試驗(yàn)數(shù)據(jù)的安全性，因此FDA要求諾華終止Zolgensma在美國(guó)進(jìn)行試驗(yàn)。雖然諾華曾希望根據(jù)現(xiàn)有的1/2階段數(shù)據(jù)尋求擴(kuò)大適應(yīng)癥范圍批準(zhǔn)，但FDA于2020年9月拒絕了該提議，要求該公司進(jìn)行安全性可控的3期臨床試驗(yàn)。
諾華方面一直希望Zolgensma能將適應(yīng)癥擴(kuò)展至5歲以下的患兒，并能在2021年完成上市申請(qǐng)。諾華制藥主管Marie France Tschudin在兩周前的電話會(huì)議上表示，諾華目前也正在積極推動(dòng)新生兒篩查，期望在癥狀出現(xiàn)之前盡早識(shí)別SMA患者。在美國(guó)，80%的新生兒正在接受篩查，該類患者允許在出生后幾周內(nèi)開(kāi)始接受Zolgensma治療，諾華的目標(biāo)是到2021年底歐盟總體篩查率達(dá)到20%。
Zolgensma第二季度的銷售額同比增長(zhǎng)了48%，達(dá)到3.15億美元，2021上半年該藥物銷售額達(dá)到了6.34億美元，同比增長(zhǎng)近70%。根據(jù)諾華2020財(cái)報(bào)預(yù)測(cè)，預(yù)計(jì)到2022年將會(huì)有15個(gè)國(guó)家或地區(qū)將Zolgensma納入醫(yī)療保險(xiǎn)的報(bào)銷范疇。不過(guò)，該領(lǐng)域的競(jìng)爭(zhēng)也正在升溫。2020年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了羅氏口服藥Evrysdi（Risdiplam）上市，用于治療兩個(gè)月及以上的嬰幼兒和成人SMA患者，此外2016年獲FDA批準(zhǔn)上市的渤?。˙iogen）SMA靶向藥物Spinraza也是諾華在該領(lǐng)域主要的競(jìng)爭(zhēng)者。
參考來(lái)源：Novartis back with bid for 'multibillion-dollar' Zolgensma expansion in older SMA patients as FDA lifts clinical hold
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