近日,CDE官網(wǎng)顯示,信致醫(yī)藥BBM-H901注射液獲得藥物臨床試驗批準(zhǔn),將正式啟動注冊臨床試驗,用于預(yù)防血友病B成年男性患者出血。據(jù)悉,這是國內(nèi)首 個獲批進(jìn)入注冊臨床試驗的血友病AAV基因治療藥物,也是國內(nèi)首 個全身給藥的罕見病基因療法。
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