8月9日，CDE官網(wǎng)顯示，泰格醫(yī)藥維托拉生注射液的上市申請(qǐng)擬納入優(yōu)先審評(píng)，擬定適應(yīng)癥為：肌營(yíng)養(yǎng)蛋白的基因缺失經(jīng)驗(yàn)明可通過(guò)53號(hào)外顯子跳躍治療的杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良。
維托拉生是日本新藥株式會(huì)社開(kāi)發(fā)的一種反義寡核苷酸，可以靶向肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白前體mRNA，于2020年3月獲日本PMDA批準(zhǔn)上市，8月獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良。
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