3月2日，諾誠(chéng)健華宣布，公司布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑奧布替尼用于治療視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟euromyelitis Optica Spectrum Disorder, NMOSD）已經(jīng)通過(guò)中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的臨床研究用新藥（IND）審評(píng)，獲批在中國(guó)開展臨床II期研究。
這是一項(xiàng)在視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病患者中評(píng)價(jià)奧布替尼有效性和安全性的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照II 期臨床研究。
視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）是一組主要由體液免疫參與的抗原抗體介導(dǎo)的以視神經(jīng)和脊髓受累為主的中樞神經(jīng)系統(tǒng)炎性脫髓鞘性自身免疫性疾病。臨床上多以嚴(yán)重的視神經(jīng)炎和縱向延伸的長(zhǎng)節(jié)段橫貫性脊髓炎為特征表現(xiàn)。中國(guó)最新一項(xiàng)基于住院患者的流行病學(xué)研究顯示，該病發(fā)病高峰年齡為45-65歲，發(fā)病率為0.445/10萬(wàn)人年，女性與男性患者比例為4.71:1[i]。
NMOSD 為高復(fù)發(fā)、高致殘性疾病，90%以上患者為復(fù)發(fā)性病程；約60%的患者在1 年內(nèi)復(fù)發(fā)，90%的患者在3 年內(nèi)復(fù)發(fā)，多數(shù)患者遺留有嚴(yán)重的視力障礙（失明）、肢體功能障礙（截癱）和尿便障礙。研究顯示患者的功能殘疾與復(fù)發(fā)具有明確相關(guān)性，因此需要尋求降低患者復(fù)發(fā)的治療新手段。
NMOSD的病因及發(fā)病機(jī)制尚不完全清楚。目前認(rèn)為與成熟B細(xì)胞產(chǎn)生的一種特異性水通道蛋白4抗體（AQP4-IgG）相關(guān)，高達(dá)80%的患者血清學(xué)AQP4-IgG陽(yáng)性[ii]。BTK是B細(xì)胞受體信號(hào)傳導(dǎo)通路中的關(guān)鍵激酶，負(fù)責(zé)調(diào)節(jié)B細(xì)胞增殖、分化、成熟和細(xì)胞因子表達(dá)。BTK相關(guān)信號(hào)通路的異常激活可導(dǎo)致自身抗體產(chǎn)生和自身免疫性疾病[iii]，因此可以作為自身免疫性疾病的新治療靶點(diǎn)，包括NMOSD、多發(fā)性硬化、系統(tǒng)性紅斑狼瘡等。
諾誠(chéng)健華聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官崔霽松博士說(shuō)：“尋找針對(duì)NMOSD 的高效治療方法仍然是一大挑戰(zhàn)，在減少?gòu)?fù)發(fā)和改善預(yù)后方面，仍然存在大量未被滿足的醫(yī)療需求。結(jié)合NMOSD 發(fā)病機(jī)制和奧布替尼作用機(jī)制，相信奧布替尼將為NMOSD 帶來(lái)新的治療選擇。”
關(guān)于奧布替尼
奧布替尼是諾誠(chéng)健華自主研發(fā)的1類創(chuàng)新藥，是具高度選擇性的新型BTK抑制劑，用于治療淋巴瘤及自身免疫性疾病。
2020年12月25日，奧布替尼獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，用于治療復(fù)發(fā)/難治慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤(SLL)、以及復(fù)發(fā)/難治性套細(xì)胞淋巴瘤(MCL) 兩項(xiàng)適應(yīng)癥。2021年底，奧布替尼納入國(guó)家醫(yī)保，將惠及更多淋巴瘤患者。
除了獲批適應(yīng)癥外，奧布替尼正在中國(guó)及美國(guó)進(jìn)行多中心、多適應(yīng)癥的臨床試驗(yàn)，研究其作為單藥及聯(lián)合用藥的療效和安全性。
參考來(lái)源：
[1] Tian, D. C., Li, Z., Yuan, M., Zhang, C., Gu, H., Wang, Y., and Shi, F. D. (2020). Incidence of neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) in China: A national population-based study. Lancet Reg Health West Pac 2, 100021.
[2] Bennett, J. L., O'Connor, K. C., Bar-Or, A., Zamvil, S. S., Hemmer, B., Tedder, T. F., von Budingen, H. C., Stuve, O., Yeaman, M. R., Smith, T. J., and Stadelmann, C. (2015). B lymphocytes in neuromyelitis optica. Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm 2, e104.
[3] Kil, L. P., de Bruijn, M. J., van Nimwegen, M., Corneth, O. B., van Hamburg, J. P., Dingjan, G. M., Thaiss, F., Rimmelzwaan, G. F., Elewaut, D., Delsing, D., et al. (2012). Btk levels set the threshold for B-cell activation and negative selection of autoreactive B cells in mice. Blood 119, 3744-3756.
[4]諾誠(chéng)健華官網(wǎng)
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