日前，再生元（Regeneron）宣布了收購Checkmate Pharmaceuticals的消息，此外還表示將與SpringWorks Therapeutics進行臨床試驗合作，共同評估再生元REGN5458與SpringWorks藥物nirogacestat聯(lián)用在多發(fā)性骨髓瘤患者中的療效。
收購方面，再生元預計將以約2.5億美元的價格收購Checkmate Pharmaceuticals及其下屬的研究型免疫激活劑Vidutolimod。Vidutolimod目前正在與其他治療黑色素瘤、非黑色素瘤皮膚癌和頭頸癌的藥物聯(lián)合進行研究。此次收購也能使再生元進一步擴大旗下多樣化和可組合的免疫腫瘤候選藥物產(chǎn)品線。
據(jù)悉，Vidutolimod是一種CpG-A寡脫氧核苷酸Toll樣受體9激動劑，藥物以病毒樣顆粒的形式輸送到患者身體。該療法利用雙管齊下的方法，通過激活患者的免疫系統(tǒng)來進行治療?；颊呙庖呦到y(tǒng)會因為受到傳遞治療劑的病毒樣顆粒的刺激而產(chǎn)生抗體，抗體則進一步將藥物擴散到全身免疫系統(tǒng)，進而幫助藥物找到Toll樣受體9，并刺激受體釋放更大量的免疫細胞激活劑，產(chǎn)生抗腫瘤免疫細胞反應。
臨床試驗合作方面，再生元還表示正在與SpringWorks Therapeutics合作進行一項臨床試驗，評估REGEN5458與nirogacestat聯(lián)合使用的治療效果。根據(jù)合作協(xié)議，再生元將負責臨床開發(fā)并承擔與研究相關的所有費用，但與nirogacestat相關的費用除外。
據(jù)了解，nirogacestat是一種研究性、口服、選擇性小分子γ-分泌酶抑制劑，正處于結締組織中發(fā)生的非癌性生長的硬纖維瘤III期臨床開發(fā)試驗階段。該療法可通過調節(jié)跨膜蛋白達到治療作用，跨膜蛋白則可以在激活有助于腫瘤生長的途徑中發(fā)揮治療效果。除了在硬纖維瘤中的應用外，SpringWorks在臨床前模型中還指出，nirogacestat已被證明可以提高在多發(fā)性骨髓瘤細胞上高度表達的膜結合B細胞成熟抗原（BCMA）的水平，從而增強靶向BCMA的活性。
在I期臨床試驗結果中，REGN5458在最高劑量水平下顯示出75%的療效反應率，其中83%的患者顯示出了良好的部分療效反應。
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