基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼：2616）合作伙伴施維雅今日宣布，《新英格蘭醫學(xué)雜志》發(fā)表了拓舒沃®（艾伏尼布片）AGILE III期臨床研究結果。AGILE研究是一項全球III期、多中心、雙盲、隨機、安慰劑對照的臨床試驗，旨在評估拓舒沃®聯(lián)合阿扎胞苷相較于安慰劑聯(lián)合阿扎胞苷在先前未經(jīng)治療的IDH1突變急性髓系白血病（AML）患者中的療效和安全性。AGILE研究達到了主要研究終點(diǎn)和包括總生存期在內的所有關(guān)鍵次要終點(diǎn)。施維雅公司正在積極與包括美國食品藥品監督管理局（FDA）在內的多個(gè)國家和地區的藥品監督管理部門(mén)就拓舒沃®該新適應癥上市申請展開(kāi)溝通。基石藥業(yè)計劃在中國遞交拓舒沃®該適應癥的新藥上市申請。
AML是一種進(jìn)展迅速的血液和骨髓癌癥，是成人白血病中最常見(jiàn)的類(lèi)型。在美國，每年約有20,000例新發(fā)病例。[1,2]在中國，每年約有7.53萬(wàn)白血病新發(fā)病例，其中AML患者的占比約為59%。大多數AML患者最終會(huì )復發(fā)。復發(fā)或難治性AML患者的預后通常較差。[3]患者五年生存率約29.5%。[1]在被診斷為急性髓細胞白血病的患者中，約6～10%攜帶IDH1突變。[4]
基石藥業(yè)首席醫學(xué)官楊建新博士表示：“我們非常高興地看到AGILE III期A(yíng)ML研究?jì)?yōu)異數據在《新英格蘭醫學(xué)雜志》發(fā)表，這充分彰顯了全球權威學(xué)術(shù)期刊對該研究結果和學(xué)術(shù)價(jià)值的高度認可。IDH1突變AML患者的預后差，尤其是IDH1突變的未經(jīng)強化化療的初治AML患者。拓舒沃®聯(lián)合阿扎胞苷療法將有望為這部分患者帶來(lái)新的治療選擇。我們計劃與中國國家藥品監督管理局（NMPA）展開(kāi)溝通，期待盡快將這一創(chuàng )新療法帶給更多中國患者。”
全球III期A(yíng)GILE研究數據顯示，與阿扎胞苷聯(lián)合安慰劑相比，拓舒沃®是首 個(gè)證實(shí)了與阿扎胞苷聯(lián)用可提高患者無(wú)事件生存期（EFS）和總生存期的靶向療法。拓舒沃®與阿扎胞苷聯(lián)合治療患者的無(wú)事件生存期獲得統計學(xué)意義的改善（風(fēng)險比[HR]=0.33，[95% CI: 0.16，0.69]，單側P值 = 0.0011）。[5,6] 拓舒沃®聯(lián)合阿扎胞苷治療組患者的總生存期（OS）同樣獲得具有統計學(xué)意義的改善（HR = 0.44，[95% CI: 0.27, 0.73], 單側P 值= 0.0005），中位OS為24.0個(gè)月，安慰劑聯(lián)合阿扎胞苷組為7.9個(gè)月。
此外，拓舒沃®聯(lián)合阿扎胞苷的完全緩解（CR）率為47.2%（n=34/72），而安慰劑聯(lián)合阿扎胞苷為14.9%（n=11/74）（P＜0.0001）。拓舒沃®聯(lián)合阿扎胞苷的完全緩解加完全緩解伴部分血液學(xué)恢復的緩解率（CR+CRh）為52.8%（n=38/72），而安慰劑聯(lián)合阿扎胞苷組為17.6%（n=13/74）（p <0.0001）。拓舒沃®聯(lián)合阿扎胞苷的客觀(guān)緩解率（ORR）為62.5%（n=45/72），而安慰劑聯(lián)合阿扎胞苷組為18.9%（n=14/74）（p < 0.0001）。
2019年7月19日，基石藥業(yè)宣布全球III期注冊試驗AGILE在中國完成首 例患者給藥。中國共有16家研究中心參與了AGILE研究。
拓舒沃®所屬權為施維雅所有。根據和施維雅達成的獨家授權許可協(xié)議，基石藥業(yè)就拓舒沃®在包括中國大陸、中國香港、中國臺灣及中國澳門(mén)地區在內的大中華地區以及新加坡地區進(jìn)行臨床開(kāi)發(fā)與商業(yè)化。目前，拓舒沃®已在中國大陸獲批，用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復發(fā)或難治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。
關(guān)于A(yíng)GILE III期A(yíng)ML研究 （NCT03173248）
AGILE研究是一項全球III期、多中心、雙盲、隨機、安慰劑對照臨床試驗，旨在評估艾伏尼布聯(lián)合阿扎胞苷與安慰劑聯(lián)合阿扎胞苷，在不符合強烈化療條件的新診斷AML患者中的療效和安全性。該研究的主要終點(diǎn)是EFS，定義為從隨機到治療失敗、緩解后復發(fā)或任何原因引起的死亡(以先發(fā)生者為準)的時(shí)間。治療失敗的定義為直到第24周患者仍未能達到CR。
關(guān)鍵次要終點(diǎn)包括： CR率，定義為達到CR的受試者比例； OS，定義為從隨機日期到任何原因的死亡日期的時(shí)間；CR和CR伴部分血液學(xué)恢復的緩解（CRh）率，定義為達到CR或CRh的受試者比例；ORR，定義為達到CR、CR伴不完全血液學(xué)恢復(CRi/CRp)、部分緩解(PR)或形態(tài)學(xué)無(wú)白血病狀態(tài)(MLFS)的受試者比例。
關(guān)于急性髓系白血病(AML)
急性髓系白血病(AML)是一種進(jìn)展迅速的血液和骨髓癌癥，是成人白血病中最常見(jiàn)的類(lèi)型。在美國，每年約有2萬(wàn)新發(fā)病例，歐洲每年新增4.3萬(wàn)例。[1,2,7]在中國，每年約有7.53萬(wàn)白血病新發(fā)病例，其中AML患者的占比約為59%。AML的發(fā)病率隨著(zhù)年齡的增長(cháng)而顯著(zhù)增加，診斷的中位年齡約為68歲。[1]大多數患者對化療無(wú)反應會(huì )進(jìn)展成復發(fā)或難治性AML[3]，患者五年生存率約29.5%。[1]對于6～10%AML的患者，IDH1酶突變會(huì )阻斷正常的血液干細胞分化，從而導致急性白血病的發(fā)生。[4]
關(guān)于拓舒沃®（艾伏尼布片）
拓舒沃®是一種針對IDH1突變酶的口服靶向抑制劑。拓舒沃® 已經(jīng)獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準，用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復發(fā)或難治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。
2020年，拓舒沃被中國國家藥品監督管理局藥品審評中心納入“臨床急需境外新藥名單（第三批）”，獲得快速通道審評審批資格。同時(shí)，作為全球同類(lèi)首 創(chuàng )的強效、高選擇性口服IDH1抑制劑，拓舒沃以其明確的臨床優(yōu)勢，入選了2020版《CSCO惡性血液病診療指南》。
拓舒沃®獲美國食品藥品監督管理局（FDA）批準，用于單藥治療經(jīng)FDA批準的檢測方法確診的攜帶IDH1易感突變的成人復發(fā)或難治性急性髓系白血病患者，以及年齡≥75歲或因為其它合并癥無(wú)法使用強化化療的攜帶IDH1易感突變的新診斷AML成人患者。2021年，拓舒沃®獲批準作為首 個(gè)且唯一的靶向療法，用于治療經(jīng)FDA批準的檢測方法確診的先前經(jīng)過(guò)治療的IDH1突變的局部晚期或轉移性膽管癌患者。
美國FDA先后授予拓舒沃®聯(lián)合阿扎胞苷方案“突破性療法”認定，用于治療新診斷的年齡至少75歲或因其它合并癥而無(wú)法使用強化化療的攜帶IDH1易感突變的AML成人患者，以及艾伏尼布“突破性療法”認定，用于治療攜帶IDH1易感突變的復發(fā)/難治性骨髓增生異常綜合征的成人患者（MDS）。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
