近日，賽諾菲公布了Rezurock（belumosudil）治療慢性移植物抗宿主病（cGVHD）臨床試驗的匯總分析數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，某些器官的臨床緩解與患者報告結(jié)果（PRO）具有臨床意義的變化（改善）。
Rezurock由Kadmon Holdings開發(fā)，2021年7月獲得美國FDA批準。2021年9月，賽諾菲以19億美元收購Kadmon，Rezurock隨之收入囊中。值得一提的是，Rezurock是美國FDA批準的第一款也是唯一一款ROCK2小分子抑制劑，用于治療先前接受過至少2次系統(tǒng)治療失敗的cGVHD兒科患者（年齡≥12歲）和成人患者。
cGVHD是異基因干細胞移植后可能發(fā)生的并發(fā)癥，發(fā)病率和死亡率不容樂觀。在cGVHD中，移植的免疫細胞（移植物）攻擊患者的細胞（宿主）會導致皮膚、口腔、眼睛、關(guān)節(jié)、肝 臟、肺、食道和胃腸道等多個組織的炎癥和纖維化。據(jù)估計，美國約有14000名cGVHD患者。
來自ROCKstar（KD025-213）和KD025-028研究的匯總分析表明，在接受Rezurock治療的患者中，器官臨床緩解指標與PRO的臨床意義變化之間存在著非常強的相關(guān)性，但并存在普遍性。具體而言，在皮膚、口腔、眼睛、上消化道、肺（臨床肺量表評分）和總體測量中報告了PRO的臨床意義變化。這些數(shù)據(jù)支持在cGVHD臨床試驗和患者護理中使用PRO進行緩解評估，以幫助捕捉患者的感受。
臨床和PRO數(shù)據(jù)的匯總分析包括參加2項Rezurock研究（n=132，KD025-213研究；n=54，KD025-208研究）的170名（91.3%）患者，這些患者進行了基線PRO評估、至少一項隨訪PRO、至少一項反應評估。中位年齡為54.5歲，98人（58%）為男性，之前治療的中位數(shù)為3次，70%患有嚴重cGVHD，數(shù)據(jù)截止時的中位隨訪時間為15個月（范圍為0.6-44個月）。
器官緩解定義為完全緩解（CR）和部分緩解（PR）。匯總分析顯示，器官緩解率為：皮膚35%（48/135），關(guān)節(jié)68%（84/124），口腔57%（56/99），眼睛41%（52/128），上消化道73%（19/26），下消化道87%（13/15），肺部23%（14/61）；總體緩解率為77%（130/170）。所有器官（除關(guān)節(jié)、食道和下消化道外）中至少有一項PRO與美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）器官緩解呈統(tǒng)計學相關(guān)性，p<0.05。NIH臨床肺緩解，而不是基于FEV1%變化的肺緩解，與肺PRO相關(guān)。
合作咨詢
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權(quán)所有（保留一切權(quán)利）
滬ICP備05034851號-57
