近日，阿斯利康宣布，Ultomiris（ravulizumab）新適應(yīng)癥獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，用于治療全身型重癥肌無(wú)力（gMG）成人患者。
該藥適用于抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽(yáng)性的gMG患者，這類患者約占整個(gè)gMG患者群體的80%。此次批準(zhǔn)成為了Ultomiris的第三個(gè)適應(yīng)癥，此前該藥已被批準(zhǔn)用于治療陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿（PNH）和非典型溶血性尿毒綜合征（aHUS）。
gMG是一種罕見(jiàn)的慢性自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，可導(dǎo)致神經(jīng)肌肉功能喪失和嚴(yán)重虛弱。gMG患者會(huì)遭遇嚴(yán)重疲勞，說(shuō)話、吞咽、進(jìn)食困難，甚至?xí)a(chǎn)生視覺(jué)和呼吸方面的其他并發(fā)癥。在美國(guó)預(yù)計(jì)約有90000例gMG患者。盡管最近取得了一些進(jìn)展，但gMG管理十分復(fù)雜，早期干預(yù)可以保證一定的生活質(zhì)量。
值得一提的是，Ultomiris是第一個(gè)被批準(zhǔn)用于治療gMG的長(zhǎng)效C5補(bǔ)體抑制劑。此次批準(zhǔn)范圍為gMG患者，包括癥狀較輕的患者。在臨床試驗(yàn)中，接受Ultomiris治療的患者臨床癥狀顯著改善，日常生活活動(dòng)方面顯示出早期療效和持久改善。
此次新適應(yīng)癥批準(zhǔn)是基于CHAMPION-MG 3期臨床試驗(yàn)的結(jié)果。試驗(yàn)結(jié)果顯示，治療第26周，與安慰劑組相比，Ultomiris治療組患者重癥肌無(wú)力-日常生活能力量表（MG-ADL）總評(píng)分較基線的變化有高度的統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。特別是在接受Ultomiris治療第1周就顯示出早期療效，并持續(xù)至26周。在該研究中，Ultomiris的耐受性良好，安全性與PNH和aHUS的3期臨床試驗(yàn)中觀察到的一致。接受Ultomiris治療的患者中最常見(jiàn)的不良反應(yīng)是上呼吸道感染和腹瀉。
據(jù)悉，Ultomiris和Soliris是阿斯利康在2020年以390億美元收購(gòu)Alexion后獲得的2款補(bǔ)體C5抑制劑。其中，Ultomiris是Soliris的長(zhǎng)效版，Soliris每2周給藥一次，而Ultomiris每8周給藥一次。治療gMG方面，Ultomiris覆蓋范圍更廣，包括一些癥狀較輕的患者。
值得關(guān)注的是，Ultomiris新適應(yīng)癥的拓展一直在路上，但并非都取得了成功。2021年8月，Ultomiris治療成人肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）的CHAMPION-ALS 3期研究，在預(yù)先指定的中期分析中未能達(dá)到主要終點(diǎn)。根據(jù)獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)測(cè)委員會(huì)的建議，該研究已提前終止。這也是阿斯利康在2021年7月完成Alexion收購(gòu)后遭遇的首次挫折。
目前，Ultomiris也正被開發(fā)用于治療視神經(jīng)脊髓炎譜系障礙（NMOSD），這是Soliris已批準(zhǔn)的一個(gè)適應(yīng)癥。該適應(yīng)癥預(yù)計(jì)將在今年上半年獲得試驗(yàn)結(jié)果，并在今年下半年提交監(jiān)管申請(qǐng)。
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