近日，再生元公布評(píng)估Evkeeza（evinacumab）治療5-11歲純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）兒童患者3期臨床試驗(yàn)的陽(yáng)性結(jié)果。該試驗(yàn)共入組了14例兒童，這些兒童盡管采用了其他降脂療法，但進(jìn)入試驗(yàn)時(shí)的平均低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平為264mg/dL，是HoFH兒科患者目標(biāo)值（＜130mg/dL）的2倍多。
結(jié)果顯示，該試驗(yàn)達(dá)到了主要終點(diǎn)：將Evkeeza添加至其他降脂療法，治療第24周，LDL-C平均降低了48%。有79%的患者LDL-C至少降低一半。平均而言，LDL-C從基線水平絕 對(duì)降低132mg/dL。
該試驗(yàn)中所評(píng)估的所有脂質(zhì)終點(diǎn)參數(shù)水平均下降，通常在治療的前8周內(nèi)觀察到，包括載脂蛋白B、非高密度脂蛋白膽固醇、脂蛋白A和總膽固醇。該試驗(yàn)中，Evkeeza總體耐受性良好。
HoFH是一種極為罕見(jiàn)的遺傳性疾病，是家族性高膽固醇血癥（FH）中最嚴(yán)重的一種。Evkeeza是美國(guó)和歐盟批準(zhǔn)的首 個(gè)ANGPTI-3靶向療法，用于輔助治療12歲及以上HoFH患者。目前，Evkeeza正被評(píng)估用于5-11歲HoFH患者。據(jù)估計(jì)，每100萬(wàn)人中約有4人患有HoFH，而且由于患者稀少，Evkeeza的治療成本巨大，平均每年約45萬(wàn)美元。
再生元產(chǎn)品組合中還有一種治療HoFH的降脂療法，即PCSK9抑制劑Praluent，該適應(yīng)癥于去年4月獲得批準(zhǔn)。目前，Praluent和Evkeeza正與安進(jìn)的PCSK9抑制劑Repatha展開(kāi)競(jìng)爭(zhēng)，后者先于再生元獲得HoFH適應(yīng)癥的批準(zhǔn)。不過(guò)，再生元認(rèn)為，Evkeeza作為同類(lèi)首 個(gè)療法且具有與PCSK9抑制劑完全不同的作用通路，該藥應(yīng)該能夠在市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)中取得優(yōu)勢(shì)。
今年1月，再生元將Evkeeza在美國(guó)以外市場(chǎng)的權(quán)利轉(zhuǎn)讓給罕見(jiàn)病制藥商Ultragenyx，原因一是希望重點(diǎn)放在美國(guó)本土，二是在國(guó)外銷(xiāo)售一種治療極罕見(jiàn)病的藥物面臨著非常巨大的挑戰(zhàn)。投行杰富瑞分析師此前指出，Evkeeza在美國(guó)以外地區(qū)的市場(chǎng)機(jī)會(huì)不會(huì)太大，在美國(guó)市場(chǎng)的共識(shí)預(yù)測(cè)是2030年達(dá)到峰值銷(xiāo)售2.76億美元。
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