日前，渤健宣布將終止與Karyopharm Therapeutics的肌萎縮側索硬化癥資產(chǎn)購買協(xié)議，兩家公司將停止合作開發(fā)KPT-350（BIIB100）。目前，該療法正在進行第一階段測試，主要用于治療肌萎縮側索硬化癥（ALS）。
早在四年前，渤健已向Karyopharm公司支付了高達1000萬美元的預付款，同時獲得了KPT-350（一種口服的選擇性核出口抑制劑）及其相關資產(chǎn)的權利，渤健也表示將支持Karyopharm公司進一步開展肌萎縮側索硬化癥療法的開發(fā)活動。如果在合作過程中，該療法達到了里程碑終點，Karyopharm公司將有資格獲得高達2.7億美元的額外收入。
然而，癌癥治療開發(fā)商Karyopharm公司在日前向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件中寫道，兩家公司于2018年1月24日簽署的合作交易將不再有效，Karyopharm公司未來也無權獲得任何與此次合作有關的特許權使用費或里程碑付款。文件中并沒有詳細說明兩家公司選擇終止合作的原因。
截至目前，渤健尚未對與Karyopharm公司取消的交易發(fā)表評論。肌萎縮側索硬化癥的市場價值高達30億美元，仍然存在巨大的未滿足需求，該病目前無法治愈或治療。美國FDA此前已針對該適應癥批準了部分療法，如edaravone和利魯唑，但這些藥物僅具備適度減緩疾病進展的能力。
無獨有偶，渤健在其他肌萎縮側索硬化癥的療法研發(fā)方面也遭遇到了挫折。今年3月，因一項針對患有與C9orf72基因相關的特定類型肌萎縮側索硬化癥的人群中進行的BIIB0781期研究未能達到臨床終點，渤健與合作伙伴Ionis Pharmaceuticals決定終止研發(fā)。（詳情請點擊《ALS新藥研發(fā)雙雙遇挫：渤健/Ionis終止I期試驗，Amylyx旗下藥物上市遭FDA質(zhì)疑》）
目前，渤健正在與Ionis公司合作，針對tofersen進行III期研究，該療法是一種針對超氧化物歧化酶1（SOD1）肌萎縮側索硬化癥患者的研究性反義藥物。盡管該藥物此前未能達到主要終點，但兩家公司在本月早些時候公布的III期VALOR試驗長達12個月的最新數(shù)據(jù)表明，該藥物具有減緩肌肉壓力、臨床和呼吸功能下降的潛力。此外，早期生存數(shù)據(jù)還表明，如果早期給予該藥物進行治療，可能會降低永 久性通氣或死亡的風險。
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