北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞喎Q"北海康成"，股票代碼"1228.HK"），是一家在專注罕見疾病領(lǐng)域的全球化的生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司于1月19日宣布針對戈謝病I 型和 III 型初治患者開展的 CAN103注射液 I/II期臨床試驗的II期部分已完成首例患者給藥。北京協(xié)和醫(yī)院血液內(nèi)科主任醫(yī)師韓冰教授為此次多中心試驗項目的主要研究者。
戈謝病是一種最常見的溶酶體貯積病之一，由遺傳性酶缺乏引起，導(dǎo)致鞘脂及葡萄糖腦苷脂主要在巨噬細(xì)胞中貯積，從而導(dǎo)致肝脾腫大、貧血、血小板減少癥、骨病、甚至危及生命。 作為與藥明生物（2269.HK）在罕見病領(lǐng)域戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系的一部分，CAN103是北?？党烧陂_發(fā)的一種酶替代療法（ ERT ），用于患有 I 型和 III 型戈謝病成人和兒童的長期治療。在中國，由于治療費用高昂，絕大部分戈謝病患者無法獲得有效的治療。
北海康成創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士表示："我們很高興能夠進入戈謝病中國注冊臨床試驗的第二階段。戈謝病在中國曾是首 個有酶替代療法獲批上市的罕見病，但盡管如此，絕大多數(shù)患者仍無法可及治療。我們希望下一階段的研究在第一階段的基礎(chǔ)上在更廣泛的戈謝病患者群體中進一步證明CAN103的安全性和有效性，并最終為上市的注冊申請鋪平道路。北京協(xié)和醫(yī)院是國家罕見病診療協(xié)作網(wǎng)的牽頭單位，我們很高興北京協(xié)和醫(yī)院繼續(xù)作為CAN103臨床試驗的主導(dǎo)中心，共同為全球臨床需求未得到滿足的患者推進這一潛在的新療法。"
北京協(xié)和醫(yī)院血液科內(nèi)科主任醫(yī)師韓冰教授表示："我們期待著CAN103進入第二階段的臨床研究，該藥物迄今已證明具有良好的安全性。CAN103有潛力為戈謝病患者提供急需的新療法，而在中國，戈謝病的臨床需求仍遠(yuǎn)未得到滿足。"
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