2023年2月8日-10日，根據(jù)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）最新數(shù)據(jù)顯示，CDE官網(wǎng)新增了10條的臨床默示許可信息。經(jīng)過(guò)梳理，其中有3款1類(lèi)新藥在國(guó)內(nèi)獲批臨床，適應(yīng)癥涉及腫瘤和肝硬化。
圖片來(lái)源：CDE官網(wǎng)
BCMA/CD19雙靶點(diǎn)CAR-T
GC012F注射液
GC012F注射液是亙喜生物自主開(kāi)發(fā)的一款BCMA/CD19雙靶點(diǎn)CAR-T細(xì)胞療法，本次臨床默示許可適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤。資料顯示，GC012F是一款雙靶點(diǎn)自體CAR-T候選產(chǎn)品，能同時(shí)靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）和CD19兩個(gè)治療靶點(diǎn)，具有“次日完成生產(chǎn)”的獨(dú)特優(yōu)勢(shì)。GC012F能帶來(lái)快速、深入且持久的治療效果，幫助多發(fā)性骨髓瘤及B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤患者提高治療響應(yīng)率，降低復(fù)發(fā)率。
根據(jù)中國(guó)臨床試驗(yàn)注冊(cè)中心的最新數(shù)據(jù)顯示，GC012F在國(guó)內(nèi)已經(jīng)開(kāi)展兩項(xiàng)探索性研究。在2022年EHA年會(huì)期間亙喜生物公布了GC012F治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）積極的臨床結(jié)果，數(shù)據(jù)顯示，29例患者100%達(dá)到MRD陰性，進(jìn)一步明確了其深度應(yīng)答的療效。GC012F在治療RRMM的臨床研究中不斷展現(xiàn)出可靠的安全性和持久緩解的卓越療效，即使針對(duì)伴有髓外病變和接受過(guò)蛋白酶抑制劑、免疫調(diào)節(jié)抑制劑以及抗CD38單抗等多重既往治療的高危患者，仍然取得了令人鼓舞的15.7個(gè)月的中位緩解持續(xù)時(shí)間（mDoR）。在2023年2月3日，亙喜生物宣布GC012F獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)該藥針對(duì)復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）的新藥臨床試驗(yàn)（IND）申請(qǐng)，公司將在美國(guó)開(kāi)展1b/2期臨床試驗(yàn)。期待GC012F后續(xù)臨床進(jìn)展順利，為國(guó)內(nèi)患者帶來(lái)新的治療選擇。
圖片來(lái)源：中國(guó)臨床試驗(yàn)中心
干細(xì)胞療法
VUM02注射液
VUM02注射液（人臍帶源間充質(zhì)干細(xì)胞注射液）是光谷中源（中源協(xié)和的子公司）開(kāi)發(fā)的一款冷凍保存型干細(xì)胞制劑，這是該藥在國(guó)內(nèi)首次獲批臨床，擬開(kāi)展用于失代償期肝硬化的臨床研究。干細(xì)胞療法是一個(gè)飽受爭(zhēng)議的賽道，我們時(shí)刻關(guān)注著該領(lǐng)域的進(jìn)展，期待能夠有真正安全有效的干細(xì)胞療法上市。
截至目前，全球尚未有用于治療失代償期肝硬化的同類(lèi)細(xì)胞藥物上市，研發(fā)進(jìn)展最快的同類(lèi)藥物處于臨床試驗(yàn)階段，中源協(xié)和對(duì)該項(xiàng)目的累計(jì)研發(fā)投入為人民幣已經(jīng)超過(guò)千萬(wàn)元。
新型口服酪氨酸激酶抑制劑（TKI）
IDRX-42
IDRX-42是IDRX, Inc.開(kāi)發(fā)的一款1類(lèi)小分子新藥，這是該藥在國(guó)內(nèi)首次獲批臨床，擬開(kāi)展用于接受過(guò)伊馬替尼治療的轉(zhuǎn)移性和/或不可切除的胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）成年患者。IDRX-42是一款新型口服酪氨酸激酶抑制劑（TKI），該藥由德國(guó)默克（Merck KGaA）授權(quán)得來(lái)，在治療胃腸道間質(zhì)瘤中具有非常不錯(cuò)的潛力，在2022年已被美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予孤兒藥稱(chēng)號(hào)。
胃腸道間質(zhì)瘤是一種罕見(jiàn)腫瘤，約占胃腸道惡性腫瘤的0.1%-3%。年發(fā)病率約為1-2.2/10萬(wàn)，平均發(fā)病年齡約60-65歲，男女發(fā)病率基本相同。在中國(guó)，由于人口基數(shù)大，每年約有1.4萬(wàn)-2.1萬(wàn)人新確診胃腸道間質(zhì)瘤。胃腸道間質(zhì)瘤可發(fā)生于消化道任何部位，最常發(fā)生于胃（60%）及小腸（20%-30%），也可發(fā)生于結(jié)直腸和食管。近10年來(lái)，外科手術(shù)被公認(rèn)為胃腸道間質(zhì)瘤的唯一治愈方法，IDRX-42有望讓患者們擁有更多的選擇。
IDRx由Alexis Borisy創(chuàng)立，致力于在開(kāi)發(fā)智能設(shè)計(jì)的藥物組合，希望在癌癥突變開(kāi)始之前阻止癌癥突變。在2022年8月，IDRx宣布獲得1.22億美元A輪融資，a16z和專(zhuān)注于生命科學(xué)投資的Casdin Capital共同領(lǐng)投，F(xiàn)orge Life Science Partners與Nextech Invest跟投。目前IDRx的研究進(jìn)展包括名為IDRX-42（德國(guó)默克授權(quán)）和IDRX-73（Blueprint授權(quán)）的兩種小分子酪氨酸激酶抑制劑。IDRX-42的1期人體臨床試驗(yàn)（IDRX-42-001研究）已經(jīng)啟動(dòng)，IDRX-73目前正在向臨床推進(jìn)。
圖片來(lái)源：美國(guó)臨床試驗(yàn)注冊(cè)中心
IDRX-42-001研究是一項(xiàng)1/1B期、首次人體、開(kāi)放標(biāo)簽、多中心研究，旨在評(píng)估單藥IDRX-42在轉(zhuǎn)移性和/或手術(shù)不可切除的GIST患者中的療效，注冊(cè)臨床研究正在進(jìn)行中（NCT05489237）。期待該藥在GIST的后續(xù)表現(xiàn)，為這一比較缺少有效治療手段的患者群體帶來(lái)新的希望。
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