2023年2月28日是第16個(gè)國(guó)際罕見病日，國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心與中國(guó)食品藥品國(guó)際交流中心共同組織召開了“以患者為核心的罕見疾病藥物研發(fā)”研究課題調(diào)研會(huì)。
為貫徹落實(shí)黨的二十大精 神，推進(jìn)健康中國(guó)建設(shè)，按照國(guó)家藥監(jiān)局黨組關(guān)于加快推動(dòng)罕見病用藥的工作部署，藥審中心采取了一系列扎實(shí)有效舉措，推動(dòng)罕見病用藥審評(píng)工作取得積極成效。一是積極落實(shí)國(guó)家藥監(jiān)局黨組部署，對(duì)納入臨床急需境外新藥名單中的罕見病藥物加快審評(píng)；二是加大對(duì)罕見病藥物研發(fā)的鼓勵(lì)和支持力度，在研發(fā)早期與申請(qǐng)人主動(dòng)溝通交流，對(duì)罕見病藥品予以優(yōu)先審評(píng)審批。近年來，獲批上市的罕見病藥物數(shù)量逐年攀升；三是不斷完善支持罕見病藥物研發(fā)的審評(píng)標(biāo)準(zhǔn)體系，制定發(fā)布多個(gè)罕見病用藥、兒童用藥技術(shù)指導(dǎo)原則；四是探索建立“全方位”技術(shù)服務(wù)模式，推動(dòng)以患者為核心的科學(xué)監(jiān)管理念。
為推動(dòng)以患者為核心的藥物研發(fā)理念進(jìn)一步落地，讓罕見疾病患者可以全程參與藥物研發(fā)，發(fā)揮患者觀點(diǎn)對(duì)藥物研發(fā)的指導(dǎo)作用，在國(guó)家藥監(jiān)局指導(dǎo)下，藥審中心與國(guó)際交流中心合作開展了“以患者為核心的罕見疾病藥物研發(fā)”研究課題并召開調(diào)研會(huì)，邀請(qǐng)國(guó)家藥監(jiān)局藥品注冊(cè)司、中國(guó)罕見病聯(lián)盟、北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)、罕見病患者及家屬、臨床專家、中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)、中國(guó)外商投資企業(yè)協(xié)會(huì)藥品研制和研發(fā)工作委員會(huì)（RDPAC）以及18家藥品生產(chǎn)企業(yè)代表參加討論。與會(huì)代表重點(diǎn)圍繞課題的研究計(jì)劃及其可實(shí)施性充分討論，特別是對(duì)課題實(shí)施過程中可能遇到的困難及解決方案進(jìn)行了深入交流，提出寶貴意見建議。藥審中心副主任楊志敏和國(guó)際交流中心副主任王翔宇全程參加會(huì)議。
下一步，藥審中心將結(jié)合本次調(diào)研會(huì)的情況，與國(guó)際交流中心合作開展課題研究，助力全面推動(dòng)以患者為核心的罕見疾病藥物研發(fā)。
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